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인공망막 보다 우수한 알피 실명 회복 기술 (광유전학) - 내년도 임상 예정 
최정남 
2014-11-23 
4,146 제목: 인공망막 보다 우수한 알피 실명 회복 기술 (광유전학) - 내년도 임상 예정 글쓴이: 회장 날짜: 2014/11/23 16:05:35 조회: 309 
지난 2013년 12월 협회 의학 소식 601번으로 소개드린 광유전학 (Optogenetic)
기술이 내년도 알피 실명환자들의 시각을 찾아주는 임상으로 진행될 계획입니다.
광유전학(Optogenetic)이란, 빛 (Opt)과 유전자 (Gene)을 결합한 학문으로 빛에
의해 유전자가 활성화 됨으로서 전기신호를 만들고 이 신호가 신경세포를 작동
시키는 첨단 치료 기술입니다.
참고로 유전자 치료는 질환의 원인이 되는 변이 유전자 대신 정상유전자를 이식해서
근본적인 치료를 하는 것이며,
광유전학 치료 기술은 유전자 조작에 의해 다른 신경세포를 빛에 의해 활성화시켜
변칙적으로 시각기능을 만들어 주는 것이라 할 수 있습니다.
이번 나온 소식은 이미 시험약(RST-001)이 개발되어 최근 미국 FDA 로부터 희귀
질환 의약품으로 승인을 받았으며, 이러한 승인으로 내년도 임상이 수월하게 진행
될 것으로 전망합니다.
관련 소식을 미국 실명퇴치 재단을 인용하여 공지하오니 환우 여러분들의 많은 참조
바라며 이번 자선음악회 전에 열리는 수도권 모임에서 자세히 설명드리도록 하겠습
니다.
------------- 관 련 소 식 ------------------------
An Optogenetic Therapy Received Benefits from FDA
-Nov. 11 2014 FFB
알피로 인한 실명을 회복시킬 수 있는 광유전학 치료 기술이, 마침내 미국 FDA로
부터 희귀 의약품으로 지정되었으며, 이러한 덕분으로 향후 관련 치료제의 상용화에
커다란 진전을 가져오게 되었다.
미국에 약 200,000 명 미만으로 예상되는 알피 환자를 대상으로 치료 효능이 입증
된다면, 관련 치료 기술을 개발한 RetroSense 사는 향후 희귀 의약품 지위에 따라
세금 혜택, 7년 동안의 독점적 마켓팅 권한 그리고 규제 비용의 삭감 등 다양한
특혜를 제공받게 된다.
한편 레트로 센스 회사는 알피 질환으로 실명된 환자들을 대상으로 안정성을 확인
하는 임상을 2015년도에 진행할 예정이다.
“우리는 앞으로 임상을 통해 어떤 수준까지 알피 시각을 회복시킬 수 있는 것인지를
포함하여 더 많은 내용들을 알 수 있을 것으로 기대한다.“ 라고 관련사의
션 회장는 말하면서,
“ 임상을 통해 얻어지는 정보는 앞으로 우리 기술이 진전하는 데 많은 도움이
될 것이다. 현재 임상 전 각종 자료는 적어도 알피 실명자에게 독자적인 행동이
가능한 시각을 제공할 것으로 기대하고 있다.“ 고 덧붙였다.
RST-001 로 알려진 레트로 센스사의 치료 기술은, 채널 로돕신-2로 명명한 빛을
감지하는 유전자로서, 망막의 신경절 세포층에 전달하는 것이다.
망막의 신경절 세포는 빛을 감지하는 세포가 아니며 알피로 인해 광수용체가 죽어간
이후에도 살아남는다. 반면에 시각을 만드는 광수용체는 알피와 같은 유전성 망막
질환으로 인해 죽어간다.
시각을 회복시키는 데 더불어, RST-001 기술은 시각을 손상시키는 변이 유전자와는
상관없이 폭넓게 적용될 수 있다. 이는 광수용체가 죽어가는 다양한 유형의 알피는
물론이고 여타 망막 질환에 효능을 발휘할 수 있다는 의미이다.
미국 실명퇴치 재단은 관련 기술의 개발에 초기 자금을 지원한 바 있으며 현재
미국 FDA 와 임상 진행을 위하여 협력하고 있다. 또한 국제적으로 전문 연구진
들과 관련 기술을 소개하고 광유전학 치료 기술에 대한 워크 숖도 개최한 바
있다.
“ 광유전학 기술은 망막 질환으로 실명을 치료하는데 새롭게 떠오르는 기술이다.
3-4년 전만 하더라도 우리 미국 실명퇴치 재단의 연구 개발 레이더 망에는
나타나지 않았다. “고 미국 실명퇴치 재단의 로즈 박사는 말하면서,
“ 특히 레트로 센스 회사는 임상으로 빨리 진행될 수 있도록 그동안 열심히
연구를 해주었다. 아직은 우리가 알아야 할 것들이 많다. 그러나 나는 알피
말기 질환자에게 이 기술을 사용하면 시각을 회복 시킬 수 있다는 희망을
기대할 수 있어 매우 기쁘다. “ 라고 덧붙였다.
-이상-
협회 의견 : 지난번 의학 소식을 통하여도 말씀 드린 바와 같이, “이 기술은
광수용체에서 만드는 시각이 아니며, 그 대신 신경절 세포를 활성화시켜
시각을 변칙적으로 만들기 때문에 어떤 시각인지는 분명하지 않습니다.
특히나 광수용체 층 원뿔세포가 만드는 시각으로 일반인처럼 다양한 색상은
아닐 것으로 생각됩니다. 또한 신경절 세포의 숫자가 광수용체 세포의 숫자
보다 훨씬 적기(약 1/ 80) 때문에 정상인과 같은 정교한 시각은 기대할 수
없습니다.
다만 이 기술은 150 만개에 달하는 신경절 세포를 활성화 시킴으로서, 현재
개발되어 상용화된 인공 망막 (62개 픽셀) 보다는 수 만배 시각이 정교하고
한층 진보된 기술로 추정됩니다. (인공망막 처럼 안경을 써야 하거나 컴퓨터
연결을 위해 안테나가 신체 밖으로 나오는 장치 등이 필요 없음)
아무튼 쥐실험에서 치료받은 쥐들이 자유롭게 행동하는 것으로 보여 말기
알피 환자들에게는 희소식이 될 수 있어 협회로서도 기대되는 임상입니다.
자세한 이야기는 이번 12월 20일 2시 자선음악회 전에 열리는 수도권 모임
에서 나누기로 하겠습니다.
많은 참석 바랍니다.
-이상- -
