KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

영국 리뉴런사- 올해 하반기 알피 줄기세포 임상 개시 예정
최정남	2015-04-16	4,240
영국 리뉴런사- 올해 하반기 알피 줄기세포 임상 개시 예정 영국 리뉴런가 개발한 알피 줄기세포 치료제가 지난 월요일 미국 FDA에 임상 개시 신청서를 제출하였다고 발표하였습니다. 그동안 리뉴런사가 개발한 ReN-003 알피 치료제가 임상 전 연구 (동물시험) 을 통해서 성공적인 효능이 보고되었고, 미국 FDA로부터 희귀질환 의약품으로 지정된 바 있어 임상 승인에 별 문제가 없을 것으로 예견되었습니다. 그러나 미국 FDA는 인간을 대상으로 하는 임상인 만큼 안정성과 효능 등에 관한 추가적인 데이터를 요구함으로서 올 상반기로 예상되었던 임상이 그동안 지체되어 왔습니다. 최근 이러한 심사가 대부분 마무리 단계에 이르게 되어, 마침내 영국 리뉴런 사가 임상 승인 신청서를 제출하기에 이르렀다는 소식을 전합니다. 더구나 이번 임상을 서울대병원에 유치키로 노력해온 협회로서는 여러분과 함께 이번 발표를 매우 기쁘게 생각합니다. 관련 소식을 번역하여 올리오니 환우 여러분들의 많은 관심 있으시길 기대합 니다. -------------- 관 련 소 식 ------------------------ ReNeuron files application to commence Phase I/II clinical trial in the US with its stem cell therapy candidate for the blindness -causing disease, retinitis pigmentos. - April 13, 2015 영국 줄기세포 치료 연구의 선두 기업인 리뉴런 사는, 금일 알피 환자를 대상으로 임상 1/2차 개시를 위하여 미국 FDA에 리뉴런 사가 개발한 망막 전구체 세포 치료제를 실험용 신약(IND)으로 승인 해달라 는 신청서를 제출하였다. 알피 질환은 망막이 손상당하면서 죽게 되어 점진적으로 시각을 잃어가는 유전성 안과 질환이다. 리뉴런사는 망막 연구 분야에서 국제적인 전문가들과 더불어 유명 대학 연구소와 함께 협력하여 알피 질환을 치료하기 위한 임상 전 연구들을 그동안 성공적으로 진행시켜 온 바 있다. 이러한 연구 개발 과정에는 미국 하버드 대학 부설 스키펜스 안과 연구소/ 메사추세츠 시청각 연구소가 주도하였고, 영국 칼리지 런던 대학 안과 연구소, 런던 무어필드 안과 병원 그리고 유전성 망막 질환의 연구에 민간 자금을 지원하는 미국 실명퇴치 재단 등이 참여하였다. 또한 임상 전 연구 사업에는 2013년 영국 정부가 설립한 “ 바이오 사업 지원 기금“ 도 일부 지원된 바 있다. 그동안 학계와 함께 공동으로 추진한 임상 전 연구에서 리뉴런 사가 개발 한 망막 전구체 세포 치료 기술은 동물 시험을 통하여, 광수용체의 죽음을 방지하고 알피로 인한 시력 악화를 감소 또는 중지시키는 효능이 보고 되었다. 더불어 이식한 망막 전구체 세포는 광수용체 층에 착상되어 기능적인 광수용체 세포로 자라났고, 이로 인하여 알피 질환으로 사라진 시각이 회복되는 가능성도 보여준 바 있다. 이번 임상 1/2차는 망막 질환의 치료에 국제적으로 명성이 높은 하버드 대학 부설 메사추세츠 시청각 연구소에서 진행될 예정이다. 임상 과정은 공개 방식(Open-label: 실험자와 피실험자가 모두 무슨 약이 어떻게 투여되는지 아는 방식) 으로 진행될 예정이며, 투여량을 늘려가는 방식으로 안정성과 내약성 그리고 예비 단계의 효능 등을 점검할 수 있도록 기획되었다. 임상 대상자는 중증 알피 질환자로서 최대 15명이 참가하도록 하였다. 치료제의 투여는 망막 하부 공간에 일회 주사하는 방식이다. 그리고 이번 임상의 주요 목적은 안정성 확인하기 위한 것으로 환자들은 치료 후 12달 간에 걸쳐 시력 측정과 함께 환자의 상태가 지속적으로 모니터링 된다. 임상 관련 규정과 현지의 윤리 규약에 합치될 경우, 리뉴런사는 이번 임상이 올 하반기에 시작될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 한편 리뉴런 사가 개발한 알피 세포 치료제는 이미 유럽 위원회와 미국 FDA 로부터 희귀 질환 의약품으로 선정된 바 있다. 희귀 질환 의약품 이란, 만성적으로 악화되어 생명을 위협하는 희귀 질환자에게 유의미한 치료 효과를 보여주는 잠재적 약물 프로그램에 부여하는 자격이다. 비교적 환자 수가 적기 때문에 이를 감안하여 희귀 질환 의약품을 개발자 에게는 사업상 여러가지 혜택이 주어진다. 이번 임상의 주요 연구자로서 메사추세츠 시청각 연구소의 망막 분야 연구 이사인 에릭 피어스 박사는, “ 이처럼 중요한 임상에서 영국 리뉴런사와 함께 일하게 된 것을 아주 기쁘게 생각한다. 이번 연구에서 테스트하는 망막 전구체 세포는 이들이 광수용체를 만들기 때문에 매우 희망적이다. 이식되는 세포가 환자들의 시각이 퇴행되는 것을 막을 뿐 아니라, 죽어가는 광수용체를 대체함으로서 일부 시각이 되살아날 가능성을 보여줄 것이라 희망한다.“ 그리고 그는 이어서 말하기를, “ 이번 임상으로 진행되기 까지는 그동안 하버드 대학 스키펜스 연구소의 마이클 영 박사팀의 노고가 지난 15년 동안 있었기 때문이다.“ 또한 영국 리뉴런 사의 올라프 헬레보 회장은 말하기를, “ 우리가 개발한 망막 전구체 세포 치료제가 미국에서 임상을 진행할 수 있도록 이번 신청서를 제출하게 된 것을 매우 기쁘게 생각한다. 임상이 승인되고 시작되면 우리가 개발한 치료제 중 3번째 임상에 해당된다. 첫째는 이미 시행된 뇌졸중 치료제이며, 두 번째는 사지 중증 허혈성 질환 그리고 알피 질환 치료 임상이다. 이번 알피 임상이 미국에서 진행되면 줄기세포 분야의 선도 기업으로서 우리의 역량을 확대하는 중요한 전환 점이 될 것이다.“ 라고 덧붙였다. -이상-