KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

미국 알피 줄기세포 임상 개시- 7명 환자에게 세포 주입
최정남	2015-11-01	5,308
지난 10월 초, 미국 캘리포니아 어바인 대학 클라센 박사 팀들은 마침내 알피 치료를 위한 줄기세포 임상을 개시하였다는 소식과 함께 우선 최초 7명의 알피 환자들에게 세포 주입을 완료하였다는 발표가 있었습니다. 관련 소식 내용을 UCI News 판으로 번역하여 전하오니 환우여러분들의 많은 참조바랍니다. 특별히 이번 임상과 관련하여 서울대 병원 유교수 께서 내년 1월 경 미국 현지 연구팀을 방문할 예정으로 있고, 국내에도 동일한 치료 기술을 도입 하기 위한 협회의 노력을 지원하기로 하였습니다. 오는 11월 28일 수도권 모임과 음익회에 빠짐없이 참석하시어, 국내 임상 유치에 여러분들의 힘을 모아주시길 다시한번 부탁드립니다. ---------------- 소 식 내 용 ------------------ Unlocking stem cells’ potential to cure eye disease a reality Tom Vasich on October 11, 2015 최근 헨리 클라센 박사가 개발한 줄기세포 치료제가 임상을 시작함으로서 망막색소 변성증 환자에게 새로운 희망이 되고 있다. 지난 25년간 클라센 박사는 알피로 인해 손상된 망막 조식을 재생시켜 시각을 회복시키는 치료제 개발에 전력을 기울여 온 바 있다. 그는 줄기세포 연구 분야의 선구자로서 그동안의 노력이 서서히 성과를 보이고 있다. 올해 그의 연구실에서 개발된 알피 줄기세포 치료제가 안정성을 비롯한 모든 절차에서 미국 FDA로부터 승인를 받아 마침내 임상에 돌입하였다. 미국 캘리포니아 대학 소속의 수 십명 연구자들과 함께 그의 연구 성과는 이제 실험실에서 벗어나 환자들에게 적용함으로서 줄기세포에 대한 희망을 가져다 주었다. 이와 관련된 작업들은 슈 앤드 빌 그로스 줄기세포 연구 쎈타에서 진행되는데, 해당 연구 쎈타는 지난 2006년도 캘리포니아 대학의 줄기세포 연구 기금으로 1천만 달러를 기부한 사람의 이름으로 건립된 바 있다. 알피는 빛을 최초로 감지하는 광수용체가 서서히 죽어가면서 발병된다. 이 질환은 광수용체의 기능과 관련된 유전자들이 변이되었을 때 생기는 것 으로 알려졌다. 알피 환자들은 최초에는 야맹증을 경험하며 차츰 터널 시야 를 거쳐 법적 실명으로 진행된다. “우리는 망막이 퇴행되는 시점에서 막대세포와 원뿔세포를 구하고 활성화시킬 수 있을 것으로 믿고 있다” 고 클라센 박사는 말하면서, “ 우리들의 치료 방식은 이미 검증되었고 이제는 알피로 시각을 잃어가는 환자들 에게 줄기세포 치료 기술이 도움을 줄 것으로 확신한다.” 고 덧붙였다. 현재까지 7명의 알피 환자들이 임상에 참여 하였고, 이들에게 세포가 주입되었다. 주입된 세포는 줄기세포에서 형성된 미성숙 망막으로부터 추출한 광수용체 전구체 세포이다. 이번 임상의 목적은 환자들의 망막에서 광수용체가 죽어갈 때, 이들 세포들을 보호하고 잠재적으로 활성화 시켜줌으로서 시각을 보존하는 일이다. 이는 환자 들의 안구에 망막의 전구체 세포를 주입함으로서 빈사 상태에 있는 원뿔세포를 소생시켜 비교적 말기 상태의 알피까지도 질환의 진행을 되돌릴 수 있다. 이번 임상 1/2차는 공개 방식으로 진행되며 말기 알피 환자들을 대상으로 두 가지 서로 다른 용량을 투여하여 안정성을 평가할 예정이다. 앞으로 총 16명 의 환자들이 참여하며 국부 마취와 함께 1회 주사로 시술된다. 모든 환자들은 1년간 관찰되며 안정성과 효능 등의 지표가 모니터링 될 예정으로 있다. 이번 알피 치료 임상의 시작은 십년 넘게 클라센 박사가 집중해온 연구의 종결점 으로서 2004년에 설립된 캘리포니아 재생 의약 연구소가 1천7백만 달러 (한화 190억원)를 지원하여 치료제 개발을 가속화 시켰다.