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알피 환자 15명을 대상으로 광유전학 기술 임상 돌입
최정남	2016-03-06	4,003
조금 늦었지만, 미국의 레트로 센스사가 마침내 15 명의 알피 환자들을 대상 으로 광유전학 기술을 사용한 임상에 돌입한다는 소식을 전하고자 합니다. 미국 남서부 망막 재단의 의사들로 시작되는 이번 임상은 3월 중에 개시되며 약 1년 간에 걸쳐서 안정성과 치료 효능을 점검할 예정입니다. 관련 소식을 디스커버 매거진에서 인용하여 올리오니 환우 여러분들의 많은 참조 바랍니다. -------------------------------------------------------- First Human Test of Optogenetics Could Restore Sight to the Blind Discover Magazine -2016. 2. 19. 지난 10년 동안 인간의 두뇌 기능을 조절할 수 있는 기술을 가진 연구자들이 실명 상태의 동물 시험에서 일부 시각을 되찾게 하는 데 성공하였다. 미국 앤아버 소재 신생 제약사인 레트로 센스 사의 후원을 받아 진행될 이번 임상에서 15 명의 알피 환자들을 대상으로 광인지성 유전자를 탑재한 바이러스 벡타를 주사할 예정이다. 이번 임상 실험은 신경세포를 유전적으로 조작함으로서 빛에 의해 반응하도록 하는 광유전학 기술을 인간에게 최초로 적용하는 것이다. 미국 남서부 망막 재단 소속의 의사들이 임상을 진행할 예정이며, 이들은 알피로 인해 죽어간 광수용체 대신에 다른 세포에게 시각을 만들도록 하는 시험을 한다. ** 다른 세포에게 새로운 기능을 부여 인간의 두뇌가 사물의 이미지를 만들기 전에, 우리의 눈에는 일련의 세포들이 작동하여 빛을 전기 신호로 바꾸어 이를 두뇌에서 처리해야 한다. 망막 층에 위치한 광수용체는 세포 연결 고리의 말단에서 최초로 임무 수행 하는데 이들은 가시광선의 기초 입자인 광자(Photons)에 반응한다. 망막색소 변성증은 이러한 광수용체가 퇴행하면서 환자들은 주변 시야가 손상 되며 야맹증이 나타나고 결국은 실명에 이르게 된다. 이번 임상은 이렇게 파괴된 광수용체 세포를 건너뛰어, (시신경 중간에서) 시각을 뇌로 전달하는 하는 신경절 세포에게 빛을 감지하도록 할 계획이다. 의사들은 채널 로돕신 유전자를 탑재시킨 바이러스 벡타를 안구에 주사함으로서 신경절 세포가 빛을 인지하는 단백질을 생산하도록 유도할 것이다. 관련 단백질은 해초류인 Algae가 빛을 탐지하는 데 사용하는 단백질과 동일하다. 지난 10년 동안 신경 과학자들은 이러한 방식으로 시험실에서 동물들의 뇌세포 를 변화시켜 빛에 의하여 신경 회로를 활성화시키거나 폐쇄시키는 데 성공한 바 있다. 일반적으로 연구자들은 광섬유를 뇌에 삽입시키고 원하는 부위에 빛을 쏘아서 신경 활동을 조절하여 왔다. 이러한 광유전학 기술이 눈에 적용되는 것은, 광섬유와 같은 삽입물이 필요없고 복잡한 수술이 아니기 때문에, 최초의 가장 이상적인 임상이 될 수 있었다. “ 우리가 해야할 일은 오직 빛을 인지하는 분자 물질을 망막에 전달하기 위한 일종의 패키지를 주사하는 것 뿐이다.“ 라고 토마스 그린웰 국립 안과 연구소 의 망막 신경 과학 담당 이사는 말한다. 과연 인간에게도 동일한 효과가 있을까? 일찍이 광유전학 기술을 사용한 연구에서 쥐와 원숭이의 시각을 회복시키는 데 성공한 바 있다. 그러나 남서부 망막 재단의 왕이종 박사는 임상을 통한 결과가 나오기 전까지는 근거없는 낙관론에 주의를 당부한다. “ 이번 도전은 동물 모델을 어떻게 인간의 모델로 전환시킬 수 있느냐를 지켜 보는 일이다.“ 라고 왕 박사는 말하면서, “내가 말씀드릴 수 있는 것은 이번 임상은 매우 흥분되지만 그러나 결과는 아무도 알 수 없다.“ 라고 언급한다. 상상할 수 있는 문제점으로는 빛을 인지하는 신경절 세포가 점화되기 시작 하면 뇌에서 이러한 신호를 제대로 감지할 수 없을 것이다 라고 왕박사는 말한다. 더불어 신경절 세포들은 전혀 다른 기능을 요구받을 것이고 또한 그들이 그러한 임무에 적응 할 것인지는 아직 확실하지 않다. 또 다른 문제점으로는 채널 로돕신이 아주 강한 빛 또는 푸른 단색광에 반응한다는 것이다. 따라서 광인지성 분자 물질이 반응하기 위해서는 아주 밝은 빛이 필요하다. 이러한 두 가지 요소가 이번 임상으로 알피 환자들이 궁극적으로 볼 수 있느냐 하는 것을 결정하는 시험대가 될 것이다. “ 임상에 대한 기대치가 낮을 수도 있다. 환자들은 빛과 어둠 만을 구별 할 수도 있고, 혹은 흑백의 부분들로 시각이 만들어질 수도 있다.“ 고 그린 웰 박사는 말하면서, “ 그렇지만 이번 임상은 아직은 초기 단계에 지나지 않다.” 고 강조한다. ** 알피 치료를 위한 줄기세포와 인공 망막에 대하여 과학자들은 일찍이 인공 망막을 신경에 연결시킴으로서 제한적인 시각을 만들어 주는 데 일부분 성공을 거둔 바 있다. Argus II 와 같은 제품은 카메라를 이용하여 시각 데이터를 전극 칩으로 송신하고 이를 전기 신호로 바꾸어 뇌로 보낸다. 독일에서 개발한 다른 형태의 인공 망막은 커메라 대신에 시신경과 교신 할 수 있는 광다이오드를 사용한다. 줄기세포는 시각 장애자의 치료에 또 하나의 희망적인 해결책이 되고 있다. 더불어 연구자들은 환자 자신의 줄기세포를 사용하여 손상된 망막 세포를 치료하거나 최소한 망막의 퇴행을 저지 시킬 수 있는 방법을 실험 중이다. 그린웰 박사는 줄기세포가 분화하면서 망막에 정확하게 융합시키는 것이 하나의 도전이 될 것이라고 말했다. -이상- 협회의 의견 : 이번 임상은 레트로 센스사가 미국 FDA의 승인을 받아 진행하는 것으로 아시다시피 신경절 세포에 시각을 부여하는 방식이다. 설령 신경절 세포에서 실패한다 하더라도, 또 다른 회사인 미국의 젠 싸이트 회사가 미국 FDA의 승인을 받아 양극세포(Bipolar)에 시각을 만들어 주는 임상이 대기하고 있다. 더불어 앞서 지적하다시피, 녹조류에서 추출한 채널 로돕신이 밝은 빛에서 만 작동하는 것이 문제점으로 지적되었으나, 최근 유씨 버클리 대학의 프레너리 연구팀은 인간의 유전자 로돕신을 사용하는 방법을 연구 중에 있다. 앞으로 알피 환자에게 시각을 부여하는 기술은 더욱 발전할 것으로 전망 된다. -이상-