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미국 레트로센스 사 - 알피 광유전학 임상 경과 보고 
최정남 
2016-08-28 
3,533 그동안 알피로 전맹 상태에 있는 환자들에게 시각을 만들어주는 광유전학
(Optogentics) 기술이 선진국에서는 임상으로 진행되고 있다는 소식을
전해온 바 있습니다. 그중 최초로 임상에 돌입한 미국 레트로 센스사의
소식들을 그동안 협회는 의학 소식 646/ 655 번으로 공지하였습니다.
이러한 기술은 장차 세포 차원에서 시각을 만들어주기 때문에 효능이
입증되면 현재 개발되고 있는 인공 망막보다는 훨씬 높은 차원의 시각이
부여됨으로서 전맹 상태의 알피 환자들의 삶을 획기적으로 변화시킬 수
있는 수단이 될 것입니다.
현재 진행되고 있는 레트로 센스사의 임상 경과를 미국 실명퇴치 재단을
통해 소개해드리오니 많은 참고 바랍니다.
------------- 소 식 내 용 -----------------------
Optogenetic Therapy Takes First Step Forward in Clinical Trial
By Ben Shaberman on August 18, 2016
미국 레트로 센스 사가 3명의 알피 환자들을 대상으로 광유전학 기술을
사용한 임상을 시작한 바 있었다. 치료제 RST-01을 사용하여 임상
1/2차가 진행되는 가운데 환자들은 가장 낮은 용량의 치료제를 눈에
주사하였으며, 현재까지 어떠한 부작용도 발견되지 않았다고 관련 회사는
보고하였다.
더불어 치료 후 환자들의 눈에서는 생물학적 활성 효과가 나타났다고
하였지만, 레트로 센스사는 그러한 활성 효과가 무엇이며 무엇을 의미
하는 지에 대한 자세한 내용을 밝히지는 않았다.
아마도 이번 임상과 관련된 안정성과 효능에 대한 자세한 정보는 더
많은 임상 환자들의 장기간 추적 관찰과 함께, 미국 FDA와의 협의에
따라 추후에 발표될 것으로 예상된다.
레트로 센스사의 광유전학 기술은 알피와 같은 망막 질환으로 완전히
눈이 먼 환자들의 시각을 회복시키기 위해 망막의 신경절 세포층에
빛을 인지하는 기능을 부여하는 기술이다. 참고로 망막의 신경절 세포
층은 알피로 인하여 시각을 만드는 광수용체 세포가 죽어 없어진 경우
에도 여전히 살아있는 세포층이다.
또한 신경절 세포는 정상적으로 시각을 만들기 위해 빛을 처리하는 능력
이 없으며 다만 시각의 이미지를 뇌로 전달하는 중간 세포층일 뿐이다.
레트로 센스사의 치료 기술은 유전자 치료에 해당하여, 인공 조작된 아데노
바이러스를 전달 매체로 사용하여 신경절 세포에 빛을 인지하는 단백질과
관련된 채널 로돕신-2의 유전자를 전달하게 된다.
관련 기술의 장점은 실명의 원인이 되는 다양한 형태의 유전자 변이와는
무관하게 치료 효능을 나타낼 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
한편 관계사는 다음 달 내로 2차 단계의 환자군을 대상으로 소위
중간용량 (Mid-dose) 의 치료제를 주입할 예정이다. 이같이 투여 용량
을 점차 증가하는 것은 안정성을 주목적으로 하는 임상 초기에 일반적
으로 행해지는 절차이다.
따라서 낮은 용량에서 부작용이 발견되지 않으면, 연구자들은 서서히
용량을 늘리게 되며 효능 (시각의 변화 상태)도 함께 관찰하게 되는 것
이다.
레트로 센스사의 이번 임상은 미국 남서부 망막 재단에서 진행되고
있으며 광유전학 치료 기술로서는 역사상 최초로 시행되는 임상에 해당
한다.
** The Cure Is In Sight !!! -
