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  • 클라센 박사 jCyte 사 - 알피 임상 1/2a 결과 보고
    최정남 2017-12-15 286
      클라센 박사 jCyte 사 - 알피 임상 1/2a 결과 보고

    미국 jCyte 사는 최근에 개최된 안과 기술 혁신 회의에서 그동안의 알피 질환을
    대상으로 세포 치료제 jCell 에 대한 임상 1/2 차 결과를 발표하였습니다.

    협회는 어젯밤 언론을 통해 입수된 소식을 우선 속보로 번역하여 공지하게 된 것을
    매우 기쁘게 생각합니다. 그리고 본격적으로 효능을 점검하기 위하여 현재 진행되고
    있는 임상 2b 에서도 성공적인 결과가 계속되길 기원합니다.

    환우 여러분들의 많은 관심 있으시길 기대합니다.


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    ----------------- 소 식 내 용 --------------------------
    Results of Clinical Testing in Retinitis Pigmentosa
    Released: 14-Dec-2017

    미국의 세포 치료 제약사인 jCyte 사는 망막색소 변성증을 대상으로 자사가 개발한
    치료제 jCell 제품의 임상 1/2a 결과를 발표하였다. 이번 발표는 미국 연례 안과
    기술 혁신 회의에서 데이비드 보이어 박사가 진행하였고 지난 1년간에 걸친 연구를
    통해 제품의 안정성과 잠재적 치료 효능에 대한 설명이 있었다.

    참고로 jCell 제품은 미국 FDA로부터 희귀질환 약품과 재생 의약 혁신 기술로 지정된
    바 있다.

    jCyte 제약사의 공동 설립자인 클라센 박사는 “ 초기 단계의 개방형 임상 연구를 통해
    치료하지 않은 한쪽 눈에 비하여 치료 받은 눈의 시력에서 효능이 개선되는 경향을
    보였다.“ 고 말하면서,

    “ 가장 좋은 결과는 가장 용량을 많이 투여한 집단에서 관찰되었다.” 고 그는 덧붙였다.

    알피는 유전적 망막 질환으로 점진적으로 막대세포와 원뿔세포가 죽어가면서 발병한다.
    가끔은 십대 때부터 증상이 나타나며 다수의 환자가 중년에 이르면 법적 실명 상태에
    도달하기도 한다. 현재 지구상에는 150 만명의 환자가 있을 것으로 추정되며 유전성
    실명 질환의 주요 질환으로 지목되고 있다.

    이번 치료 기술은 안구를 국부 마취한 후에, 망막의 전구체 세포를 유리체 내부로
    주사하는 간단한 방식이다. 이로서 죽어가는 광수용체를 살려내고 활성화시킴으로서,
    환자의 시력이 개선되도록 한다.

    “ 우리들의 원래 목적은 시력 손상의 정도를 늦추는 방식이었다. 그래서 가능한 정도
    에서 최대의 개선 효과를 이끌어 내는 것으로 만족하고 있다.“ 고 클라센 박사는 설명
    하면서, “ 그동안 FDA는 최대의 적정 용량을 찾아가도록 권고하고 있다.“ 고 덧붙였다.

    이번 임상에서는 시력의 변화를 평가하기 위하여 특정 시점들을 정하고 “ 치료한
    눈“ 과 ”치료하지 않은 눈“ 과 각각 최고 시력의 평균치들을 측정하였다.

    저용량 투여 (50만 셀) 에서의 평균치는 치료 후 12개월이 지나서 1개의 글자
    정도의 시력 개선을 보였던 반면에, 최대 용량 (3백만 셀) 을 투여한 그룹에서의
    평균치는 9 글자 (9 letter) 의 시력 개선 효과를 보였다.

    ** 협회 해석 : 9글자이면 시력표 상의 두 단계 개선 효과 (예를들어 0.3 ->0.5로)

    임상 1/2a 에서는 28 명의 환자가 참여하였다. 관찰된 부작용은 비교적 미미한 상태
    이었으며 설령 있다고 하더라도 일시적인 현상에 그쳤다.

    환자들로 부터의 전해들은 결과는 매우 고무적이었다. 많은 환자들이 시력 개선
    효과를 느끼고 있었으며, 빛에 대한 감도가 증가되었고, 색감이 크게 향상 되었으며
    독서 능력과 보행상의 어려움도 전에 비해 훨씬 나아졌다고 전한다.

    더불어 28 명의 환자 중 22 명은 현재 추가적인 임상에서 확장 연구의 일환으로
    나머지 한쪽 눈도 치료받았다.

    “ 우리는 이번 임상 결과에 대하여 아주 고무되어 있다.” 고 jCyte 폴 브레스지 회장은
    말하면서 “ 현재 알피 환자들에게 마땅한 치료책이 없었다. 우리는 이들을 위하여
    가능한 한 신속하게 앞으로 나아갈 작정이다.“ 라고 강조한다.

    관련 회사는 현재 임상 2b에 돌입하였고 이중 맹검 방식의 대조군 검사로 치료제의
    효능을 평가할 예정이다. (가짜약과 진짜약을 모르게 투여하고 각각을 대조하는 방식)

    모든 임상은 캘리포니아 주에서 설립한 재생의약 연구소(CIRM)의 자금을 지원받아
    진행하고 있으며, 85명의 알피 환자들 무작위로 추출하였다. 이번 임상에서는 최대
    시력이 20/80 (국내 시력표 0.3-0.2정도) 보다 나쁘고 20/800 (0.025) 보다 좋은
    시력의 환자들을 대상으로 하고 있다.

    끝으로 jCyte 회장은 “ 임상에 참여한 환자들의 반응은 놀라울 정도이다.” 라고 말
    하면서 “ 우리는 임상 규정과 절차에 따라 나아가고 있으며 모든 나라에서 알피로
    고통받고 있는 환자들에게 간편하고 쉬운 치료 기술을 가져다 줄 것으로 기대한다.“
    고 그는 덧붙였다.

    -이상-

    ** 협회의 의견 : "용량을 늘릴 수록 개선 효과의 증가"라는 부분에서 매우 고무적인
    성과이며 동시에 효능의 잠재력이 계속해서 기대되는 대목입니다.

    또한 알피 질환 최초로 시력 개선 효과가 나타난 점은 적어도 알피가 진행되어
    실명 단계에 이르지 않은 최소한의 보장책이 될 수 있다는 점에 협회는 주목하고 있습니다.

    ** 좀 더 상세한 내용은 연구 논문이 입수되는 대로 다시한번 공지토록 하겠습니다.

    ** 협회는 해외에서 개발되고 있는 알피 치료 기술들의 국내 도입을 위해
    각 대학 연구자들과 함께 노력하고 있습니다.