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  • 광유전학 알피 임상 개시 - 프랑스 GenSight 사
    최정남 2018-02-05 74
      환우 여러분
    늦었지만 새해 복 많이 받으시고 올해도 건강하세요.

    새해 첫 의학소식으로 알피와 관련된 추가적인 임상이 시작되었다는 뉴스를 전하게
    되어 매우 기쁘게 생각합니다.

    관련 뉴스는 지난 2016년도 미국 레트로 센스사의 광유전학 임상에 이어서 프랑스
    GenSight 사도 유사한 임상이 시작되었다는 소식입니다.

    광유전학(Optogentics)을 이용하여 알피 환자에게 시각을 만들어 주는 기술을 다시
    한번 설명드리자면, 알피로 실명한 사람들의 경우 시각을 만드는 광수용체는 죽어
    없어졌지만, 다른 망막세포 (예를들어 신경절세포나 양극세포)들은 건강하여.
    이러한 세포에 유전자를 이식하여 시각을 만들어 주는 일종의 대안 기술입니다.

    지난 2016년도 3월 레트로 센스사가 최초로 알피 환자 15 명을 상대로 임상에 돌입
    하였다는 소식을 협회 의학소식 (655/ 668번 참고) 으로 알린 바 있으나, 동년 8월
    “생물학적 활성 반응” 이 나왔다고 알려졌을 뿐, 아직까지 자세한 소식은 들어오지 않고
    있습니다.

    최근 동일한 기술을 사용한 임상이 GenSight 회사에 의해 새롭게 진행될 예정이며
    레트로 센스보다는 한층 보강된 기술이어서 협회는 그 결과를 더욱 기대하고 있습
    니다.

    광유전학 기술은 세포 차원에서 시각을 만들어주기 때문에, 임상이 성공적일 경우에는
    인공 칩을 사용하는 인공망막 기술보다 해상도에서 훨씬 압도할 것으로 협회는 예상
    하고 있습니다. 다만 광유전학으로 만들어지는 시각 역시 인공망막과 같이 흑백의
    이미지라는 점은 여전히 아쉬운 부분입니다.

    자세한 소식은 아래와 같습니다.

    --------------- 소 식 내 용 -----------------------
    Clinical Trial to Launch for System Combining Optogenetics and Eyewear
    By Ben Shaberman on January 17, 2018

    프랑스 소재 GenSight 생명공학사는 광유전학 기술을 이용한 치료제 GS030 에 대하여
    최근 영국에서 승인을 받아 임상 1/2차를 시작할 예정이다. 이번 기술은 시각의 기능
    을 보강하기 위해 안경을 장착한다.

    관련 기술은 알피로 실명한 사람들의 시각을 회복시키도록 고안되었으며, 장차 어셔
    신드롬이나 스타가르트 그리고 건식 황반변성과 같이 망막 질환으로 실명한 사람들
    에게도 적용할 수 있다.

    이번 치료제는 손가락을 셀 수 없을 정도의 중증 알피 환자 18명을 상대로 치료 효능
    을 평가할 예정이다.

    미국 실명퇴치 재단은 광유전학 치료 기술 개발에 연구 기금을 지원한 바 있다.

    “ 이번 치료제가 임상 1/2차에 돌입하는 것은 매우 중대한 발걸음이 될 것이다.” 라고
    GenSight 사의 공동 창업자이며 수석 이사인 버나드 질리 박사는 말하면서,

    “ 이번 임상은 시력이 아주 나쁜 환자들을 모집하여 장차 우리 기술의 잠재력이 어느
    정도 유효한 시력을 만들어낼 수 있는지 빨리 알아보고 싶다.“ 라고 덧붙였다.

    알피는 시각을 만드는 광수용체가 죽어가면서 시력을 잃게 된다. 이번 임상은 광유
    전학 기술을 사용하여 망막의 신경절 세포에게 시각을 인지할 수 있는 기능을 부여
    한다. 참고로 망막의 신경절 세포는 원래 빛을 인지하지는 못하지만, 광수용체가
    알피로 죽어 없어진 후에도 여전히 건강한 상태로 남아있는 세포층이다.

    이번 임상은 GS 030 유전자 치료제의 투여와 함께 안경을 부착하여 이미지의 빛을
    증폭시켜 줌으로서, 신경절 세포를 크게 자극시켜 환자의 시각 기능을 보강하도록
    하였다.

    “ GenSight 사의 기술은 알피로 대부분의 시력을 잃어버린 환자들에게는 매우 흥분
    되는 개발 소식이다.“ 라고 실명퇴치 재단의 로즈 박사는 말하면서,

    “ 비록 앨러간 회사 (최근 레트로 센스를 인수한 제약사)가 알피 환자를 대상으로
    안경 없이 광유전학 기술의 효능을 평가하는 임상을 시작한 바 있으나, 이번에 안경을
    보강하여 임상을 시작하는 GenSight 사의 최근 기술이 훨씬 좋은 시각을 만들어 낼
    것으로 기대된다.“ 라고 설명하였다.

    두 회사 모두의 광유전학 기술은 안구 속 유리체에 <빛을 인지하는 단백질> 을 생산
    하는 유전자를 주사하는 방식이다. 젠싸이트사가 사용하는 안경은 특별히 빛의 넓은
    파장을 볼 수 있도록 개발되었다.

    그동안 광유전학은 주로 뇌질환과 신경 질환의 치료를 위해 국제적으로 많은 과학자
    들이 연구하여 왔으며, 최근 치료 기술에 급격한 진전이 있었던 바, 그러한 기술 진전의
    덕분으로 알피 환자들의 시각을 만들어 주는데 기여하게 되었다.

    -이상-