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  • 알피 줄기세포 치료 신기술 개발에 나서다 -미국 UC Irvine 대학 연구팀
    최정남 2018-10-26 30
      무더운 여름철 부신 눈 때문에 더욱 고생들이 많으시지요? 다름이 아니오라, 오늘 공지하는 의학 소식은 미국 캘리포니아 어바인 대학 세일러 교수 연구팀이 알피 치료를 위해 새로운 줄기세포 기술 개발에 나섰다는 내용을 소개합니다.

    물론 같은 대학의 클라센 박사가 줄기세포 관련 기술로 이미 알피 치료 임상 1차를 성공적으로 끝마쳤고 현재 임상 2차에 돌입하였습니다만, 이 기술은 줄기세포가 분비하는 보호물질 (Growth Factor) 를 사용하는 것이고,

    이에 반하여 이번 세일러 박사 연구팀은 배아 줄기세포로 망막세포를 만들어 망막 하부 공간에 시트형으로 이식하는 기술이어서 (지난 켐프에서 잠깐 설명드린 위스콘신 대학 데이비드 감 박사 연구와 유사한 기술) 장차 본격적인 줄기세포 치료 개발에 나섰다는 내용입니다.

    특히 관련 기술은 지난 4월 협회 의학소식 (716번 참고) 으로 공지한 바와 같이, 영국의 킹스 칼리지 대학과 무어필드 병원이 황반변성 질환자를 대상으로 망막 시트형으로 된 조직을 이식하여 80 대 노인들의 시력을 회복시킨 방식과 비슷하다 하겠습니다.

    그동안의 대부분 줄기세포 기술 (미국 일본)은 세포 물질 자체를 액상으로 주입하였던 방식이었으나 그로인해 세포의 연접이나 신경 연결 등이 기대한 만큼 원활하지 않아 효능이 크게 떨어지는 단점이 있었습니다. 최근 이러한 방식이 자연 형태의 망막 조직인 시트형으로 만들어 이식하는 방식으로 전환되는 추세이며, 앞서 언급한 영국 임상처럼 실명 상태로 오래 지냈던 80대 노인들까지도 일부 시각이 회복될 정도로 한층 진보된 기술이라 하겠습니다.

    참고로 이번 임상 연구를 위해 그동안 클라센 박사를 지원하고 있는 (미국 켈리포니아 주 예산으로 마련된) CIRM 기금에서 지원될 예정이어서 우리 알피 환자에게는 구세주같은 존재입니다.

    관련 내용을 소개하오니 많은 관심 부탁드리며, 알피 줄기세포 기술이 하루빨리 개선되고 한층 발전되어서 궁극적으로 모든 알피 환우들이 실명에서 벗어나길 기대합니다.

    --------------- 관 련 소 식 ----------------------

    UCI Researcher Receives CIRM Funding for Stem Cell-Based Retina Therapy to Treat Blindness
    Released: 26-Jun-2018 8:05

    캘리포니아 어바인 대학 Magdalene Seiler 박사 연구팀이 미국 켈리포니아 재생 의약 연구소 (CIRM) 로부터 4백 8만달러 (한화 약 52억원) 기금을 받아 실명 질환인 알피를 치료하기 위해 줄기세포의 새로운 기술 개발에 나섰다. 이 치료 기술은 또한 황반변성 질환의 치료에도 사용될 수 있다.

    “ 우리의 목적은 줄기세포에서 유래한 망막 오가노이드 (Organoid-인공 유사장기) 로부터 시트 형태의 망막 조직을 만들어 이를 환자의 눈에 이식함으로서 실명을 치료하는 것이다. ” 라고 세일러 박사는 말하면서,

    “ 알피 질환의 말기에는 빛을 인지하는 광수용체가 죽어가면서 환자들은 점진적으로 실명에 이르게 된다.” 고 설명한다. 그녀는 현재 미국 UCI 약학 대학의 재생의학 분야의 조교수이며 Sue & Bill 줄기세포 연구 센타의 연구원으로 근무하고 있다.

    알피와 황반 변성질환자들은 그 숫자가 수백만 명에 이르며 이들은 치료 방법이 없는 실명 질환으로 고통받고 있다. 기존의 치료 기술로는 광수용체를 되살릴 수 없기 때문에 말기 환자들을 치료하는 것은 아직까지 불가능하다. 미국 FDA는 이 두 가지를 희귀질환으로 지정한 바 있으며, 황반 변성의 경우는 65세 이후에 실명하는 주요 질환에 속한다.

    지난 1995년 이후로 Seiler 박사 연구팀은 망막의 시트형 조직을 만들었고 독자적인 특허 기술로 이를 이식하는 장비와 수술 방식을 개발하였다. 그리고 이를 사용하여 현재 4종류의 동물 모델에서 시각 반응을 호전시키는 데 성공하였다.

    “ 우리 기술의 목적은 손상된 광수용체를 대체시키고 안구 내에서 신경 연결을 다시 만들어 주는 데 있다. ”라고 그녀는 강조한다.

    2014년에 Seiler 박사는 미국 재생의학 연구소의 기금을 받아서 그동안 배아 줄기세포를 이용하여 3차원 망막 세포 조직을 만들었고 이를 이식하여 시각을 회복시키는 기술을 개발하기에 이르렀다.

    그녀의 과거 연구는 이미 임상 1/2차에 돌입하여 낙태아 망막 조직에서 추출한 절편(망막색소 상피 조직을 포함)을 이식하여 알피와 황반 변성 환자의 시각을 개선시킨 바 있었다. 당시 임상에 참여한 환자들은 망막이 손상당하여 중심 시야가 사라진 말기 환자들이었다.

    더불어 2018년 9월 Experimental Eye Research 학술지에는 그녀의 연구 성과로 과거 임상에서 사용된 망막 조직의 이식 기술을 통해 광수용체를 성숙시켜 뇌에서 시각 반응을 회복시키는 데 성공하였다고 발표하였다. 현재 진행되고 있는 연구는 근본적으로 많은 환자들을 치료할 수 있도록 충분히 가용할 수 있는 세포의 원천을 개발하는 일이다. 이를 위하여 인간의 배아 줄기세포(세포주 CSC-14)를 이용함으로서 과거 임상에서 사용된 낙태아 망막을 대체할 예정이다.

    또한 2018년 5월 세일러 박사 연구팀은 안과 및 시과학 연구지에 망막 시트형 조각을 이식하는 연구 결과를 소개하였는데, 배아 줄기세포를 이용하여 제작된 시트형 망막 조직이 이식후 분화, 융합 과정을 거쳐서 알피 쥐 모델에서 시각 기능이 개선되었음을 보여주었다. 최근 CIRM 기금을 받은 연구팀들은 동일한 형태의 망막 조직을 사용하여 조만간 임상으로 진행해갈 예정이다.

    한편 연구자들은 두가지 방식으로 시각 기능을 검증하기 위해 일반 시력 테스트와 뇌의 전기 생리적 반응을 체크하였다. 이 과정에서 줄기세포로 만든 망막으로 치료받은 쥐의 시각 기능이 현저히 개선되는 것으로 나타났다. 사용된 망막 조직은 광수용체를 포함하여 다른 망막 세포들로 발달하였으며 기존 세포들과 원활한 연접을 이룬 것으로 보고되었다.

    “ 이번 CIRM 연구 기금은 ” 배아 줄기세포에서 만들어진 망막의 Organoid (인공 유사장기)로부터 분리한 시트형태의 조직을 알피 질환 모델에 이식함으로서 이에 따른 형태학적 및 기능적 세포 융합 연구“ 라는 제목의 연구 과제로서 제공되었다.

    참고로 미국 켈리포니아 어바인 대학의 슈앤 빌 줄기세포 연구소는 2010년에 설립된 바 있으며 재생 의약 개발의 국제적인 리더로서, 망막색소 변성증을 포함하여 루게릭, 뇌졸중, 알츠하이머 등 퇴행성 신경 질환을 위주로 한 줄기세포 치료 연구에 집중하고 있다.

    ** 해설 : 인공 유사 장기로 부르는 오가노이드 (Organoid)의 뜻 - 배아 줄기세포나 다기능 줄기세포 (iPS Cell) 을 사용하여 그동안 과학자들은 사람의 장기와 비슷한 유사 장기들을 만들어 내는데 까지 기술을 발전시켰다. 그 중에서도 줄기세포로 안구를 만드는 일은 국내에서도 가능할 정도로 일반적인 기술에 속한다. 미국 위스콘신 대학과 오늘 소개한 UC Irvine 대학 연구팀은 그러한 안구 오가노이에서 광수용체를 포함한 3차원 조직을 추출하여 알피 질환의 치료에 나서고 있다.

    -이상-

    자세한 이야기는 8월 25일 (토) 천안 상록 호텔에서 진행되는 협회 2018 Vision Walk 여름켐프에서 나누도록 하겠습니다. 환우 가족 여러분들의 많은 참여 부탁드립니다.