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  • 영국 리뉴런 사 알피 줄기세포 임상 2차 - 초기 결과의 내용
    최정남 2019-03-25 94
      지난번 속보로 올린 영국 리뉴런 사의 최근 임상 초기 결과를 상세하게 전달하여 드리오니 환우 및 가족 여러분들의 관심을 기대합니다. 관련 소식은 리뉴런 사의 홈페이지를 참고로 하였습니다.

    협회는 영국 리뉴런사의 수석 연구이사인 죤 신덴 박사에게 “ 임상 2차의 성공적인 결과를 축하하며, 임상 3차를 거쳐서 마지막 상용화까지 최선을 다해줄 것”을 한국 알피 환우들을 대표하여 이메일을 보냈습니다.

    이번 4월 13일 정기 총회와 수도권 모임에서 자세한 소식 나누기를 희망합니다.

    ------------- 소 식 내 용 ----------------------

    Positive preliminary data in US retinal trial - 영국 Reneuron

    망막 줄기세포 치료제를 개발하고 있는 영국 Reneuron 사는 알피 질환자를 대상으로 미국에서 치료 임상을 진행하고 있다. 관련 회사는 최근 망막 전구체 세포 (hRPC-줄기세포에서 광수용체로 분화되기 직전 상태의 세포) 를 알피 환자에게 투여한 초기 임상 결과를 발표하였다.

    최근 임상 2차를 통해 최초 환자 그룹에 속하는 3명 모두에게서 현저한 시력 개선 효과가 나타났으며, 이러한 효능은 5 글자씩 구성된 표준 시력 ETDRS 검사 차트 상 평균 3단계를 뛰어넘는 놀라운 시력 회복을 보여주었다.

    이번 임상 단계에서는 임상 1차에서 실명 상태가 심하여 개선 효과가 떨어지는 환자들 보다는 비교적 망막의 기능이 어느 정도 남아있는 알피 환자들을 위주로 대상자를 선정한 바 있으며, 치료제는 상업적 목적으로 냉동시킨 줄기세포 제품을 사용하였다.

    임상 2차 첫 번째 치료 집단으로서, 시술 후 2달이 경과한 환자 1명과 18일이 지난 2명의 환자를 포함 총 3명에 대한 최근 관찰 결과가 발표되었는데, 표준 시력 측정표에 따라 치료 전 시력과 함께 치료하지 않은 나머지 한쪽 눈의 시력과 비교했을 때 현저한 시력 개선 효과가 있었다.

    이번 임상의 주요 연구자로서 하버드 대학 부설 메사추세츠 안과 병원의 교수인 Jason Comander 박사는 말하기를,

    “ 아직은 잔존 시력이 조금 남아있거나 망막의 구조가 비교적 온전한 상태인 알피 환자들을 대상으로 하는 것은 매우 흥미롭다. 우리는 이러한 환자 집단과 다음 집단에 대한 추가적인 결과가 매우 기대된다.” 고 했다.

    한편 다른 곳에서 임상 2차를 주도하고 있는 아리조나 대학 망막 연구 자문 위원이며 L.A 소재 로스키 안과 연구소의 임상 교수인 Dugel 박사는,

    “ 제이슨 박사가 치료한 최초 알피 환자의 시력 개선의 속도와 정도에 대하여 이야기 들었을 때, 나는 희망적이면서도 여전히 의심스러웠다. 그러나 지금 내가 치료한 환자 2명에서 도 그러한 효능이 다시 나타나는 것을 보고 나는 매우 흥분되었다.” 라고 그는 말했다.

    한편 리뉴런 사는 이러한 데이터가 초기 결과로서, 앞으로 3명의 치료 환자들을 모니터링 하면서, 효능의 지속성 평가와 더불어 더 많은 환자들에게서 얼마나 오랜 기간 효능이 유지되는 지 등을 포함한 추가적인 자료가 나올 것으로 기대하고 있다.

    이번 임상 2차 치료 환자들의 초기 효능 결과는 아래와 같다.


    < 표준 ETDRS 시력 검사표에 따른 시력 측정 결과>

    첫 번째 환자 : 9 글자 판독 (치료 전) -> 29 글자 판독 ( 치료 후 2달 경과)
    두 번째 환자 : 9 글자 판독 (치료 전) -> 24 글자 판독 ( 치료 후 18일 경과)
    세 번째 환자 : 32글자 판독 (치료 전) -> 46 글자 판독 ( 치료 후 18일 경과)

    대조군으로 치료 받지 않은 나머지 눈의 경우는 시력 개선 효과는 없었으며 오히려 평균 1개 글자 정도가 사라졌다. 이는 세 명의 환자에서 평균 16 글자 정도라는 추가적인 시력 개선 효과가 있었다는 의미이며, 반면에 치료하지 않은 눈의 경우는 1글자 정도의 시력이 감소되었다. 이로서 치료한 눈에서는 객관적인 시력 개선 효과가 있었음을 증명하고 있다.

    이번 임상 1/2차는 두 군데의 병원 즉 메사츠세츠 안과 병원과 피닉스의 망막 연구소에서 진행되고 있으며 중증 알피 환자들을 대상으로 치료제의 안정성, 내구성, 그리고 효능을 검증하는 공개 방식 (Open Label) 에 따라 이루어지고 있다.

    임상 1차는 망막 손상이 심하고 거의 시력이 남아있지 않는 알피 환자 12명을 대상으로 치료제의 안정성을 검증할 목적으로 작년도에 이미 끝마친 바 있었다.

    당시 임상 결과로서 안정성과 시력의 균일성에 대한 자료가 임상 데이터 모니터링 평가 위원회 (DSMB) 를 통과하였고, 관련 제품은 상업적인 용도의 치료제로서 생산 준비되어 임상 1차 때 보다 조금 더 시력 상태가 양호한 환자들에게 투여 될 수 있도록 승인받은 바 있다.

    임상 2차의 두 번 째 집단의 경우는 첫 번 째 집단의 임상 데이터가 평가 위원회의 검증을 거친 후, 올해 3월 경 재개될 예정이다.

    한편 리뉴런 사는 미국과 유럽에서 희귀질환 의약품으로 지정 받았을 뿐만 아니라, 미국 FDA 로부터 신속 임상 절차에 따른 임상으로 승인 받은 바 있다.

    - 이상 -

    ** 협회는 해외에서 개발되고 있는 알피 치료 기술들의 국내 도입을 위해
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