KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

줄기세포 임상에 관한 Q & A
회장	2013/11/19	2,178
우선 협회 사무실로 전화 문의가 오고 있어, 줄기세포 임상에 관한 몇가지 질문과 답변을 올리오니 참고 바랍니다. 1) 줄기세포 치료는 완전히 못보는 사람도 볼수 있나? 답변- 볼 수 있다. 줄기세포 치료제는 알피로 죽어 없어진 자리에 새로운 세포를 이식하는 기술이다. 따라서 이식된 망막세포 (광수용체의 전구체) 들이 살아나서, 시신경과 연결되면 시각이 다시 만들어 지기 때문에 앞 못보는 알피 말기 질환자들에게 혜택이 있다. 2) 시술은 어떤 식으로 진행되는가? 안구를 뚫고 아주 미세한 바늘을 사용하여, 망막의 하단부 (광수용체 층)에 살아있는 세포를 주입하게 된다. 아주 얇은 망막을 통과하여 정확한 위치에 세포를 주사해야 하기 때문에 상당한 기술이 필요하다. 그동안 서울대 안과 연구자들이 관련 시술 방법을 사용하여 쥐실험을 해온 바 있어, 우리도 시술에 관한 노하우를 확보하고 있다. 3) 시술후 어느 정도 지나야 효능이 나타나나? 동물 시험의 경우 약 2-3주 후부터 효능이 검증되었다. 인간의 경우는 약 2-3개월이 지나고 6개월 안에 세포가 충분히 생착하는 기간에 효능이 나타날 것으로 추측된다. 4) 효능의 정도는 어떠하며 어느 정도 볼 수 있나? 주입되는 세포 수 (투여 용량)에 따라 결정된다고 할 수 있다. 아직은 정상인의 시각 수준에 미치지는 못하겠으나, 독자적인 행동은 가능할 것으로 보인다. 다만 세포 치료의 다양한 기술(Nano-Scaffold)이 발달하고 있어, 세포의 생착률이 높아지면 미래에는 정상인과 근접한 시각을 되찾을 수 있다. 5) 인공 망막과 비교하였을 때 줄기세포의 기술은 어느 정도인가? 인공망막은 현재 62개의 광점(픽셀)을 가진 시각으로 상용화 되어있으며, 최근에 1,500 픽셀 정도의 진보된 제품이 상용화를 위해 임상 중에 있다. 인공망막은 전기 자극에 의해 단순히 흑백 상태의 시각을 만들 뿐이다. 이에 반해 줄기세포 치료 기술은 자연 상태의 세포에 의한 생화학적 반응으로 색상과 입체감이 정상인과 같다. 또한 주입되는 세포가 수십만 또는 수백만 개(픽셀)이기 때문에 색상과 이미지의 정교함이 인공망막과는 비교할 수 없이 월등하다. 6) 줄기세포 치료 임상은 언제쯤 시작될 예정인가? 일단 영국의 리뉴런사는 자사가 개발한 알피 질환 세포 치료제가 미국 FDA로 부터 희귀질환 의약품으로 자격을 승인받았다고 발표하였다. 이는 인간의 임상 을 위해 필수적인 효능과 안정성에 문제가 없다는 점을 의미한다. 이를 근거로 관련사는 내년도 중반 미국 하버드 대학과 영국 유니버시티 칼리지 런던 대학에서 임상을 시작할 예정이다. 다만 아시다시피 임상 1차 단계에서는 부작용은 없는 지 등 안정성 문제를 위주로 검증하게 된다. 물론 이 단계에서도 대부분 효능이 나타날 수 있다. 안정성이 확인되면 임상 2차 단계에서 용량을 늘려 효능을 적극적으로 검증하게 된다. 7) 국내에서는 언제쯤 임상이 시작되나? 서울대 안과와의 논의를 거쳐 미국 하버드 대학 임상 결과를 보아가며 국내에서도 임상을 추진하는 것으로 결정한 바 있다. 결론적으로 내년도 이후 적절한 시점에서 서둘러 볼 생각이다. 임상을 준비하는 차원에서 서울대 연구팀들이 내년도 1월 런던에 있는 제약사를 방문할 예정으로 있다. 8) 임상 추진을 위해 무엇을 도와야 하는 가? 무엇보다 국제적인 임상을 추진하려는 환우와 가족들의 간절한 의지가 모아져야 하고 연구 기금을 모으는 데 앞장서주어야 한다. 국제적인 임상을 앞에 두고 관심이 없거나 바쁘다고 참석를 하지 않는다면, 누가 이 사업을 추진할 수 있겠는가? 우리 자신들이 그리고 가족들이 너나없이 나서서 힘을 모아 풀어가야 할 과제인 것이다. 임상 연구를 위한 자금이 시급하다. 정부가 ? 돈 많은 기부자가? 감나무 밑에서 감이 떨어지길 기다리려서는 아니된다. 평생회원과 같은 기금 납부 에서부터 주변의 기부자들을 유치하는 적극적인 행동이 필요하다. 바쁘다는 핑계로 불참하면 우리 스스로 임상를 방치하는 일이며 장래의 치료를 포기하는 일과 다름 없지 않겠는가? 이번 자선 음악회는 그러한 기부자들과 같이 실명퇴치를 위한 나눔과 동행을 위한 뜻깊은 행사이다. 우리 모두가 나와 가족을 위해 공양미 삼백석을 모으는 심청이가 되어야 한다. 열정어린 관심과 적극적인 참여만이 알피를 치료하는 유일한 길이다. The Cure is In Sight ~ -이상- 끝으로 자세한 이야기는 수도권 모임에서 만나 나눌 수 있길 기대합니다. 죠나단 배상