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의학소식 : StemCells 사의 황반변성 임상진행 경과 및 임상에 대한 진행 개요
언젠가는	2013/09/21	1,264
안녕하세요, 추석 명절은 잘들 보내셨는지요 ? 아래 소식은 StemCells 사에서 진행하고 있는 황반변성의 임상 진행 경과에 관한 소식입니다. 최근에는 최신의학소식에서 보신 바와 같이 영국의 리뉴런사가 RP를 대상으로 세계 최초로 줄기세포 임상을 내년 중반에 계획하고 있습니다. 아래 StemCells 사의 임상 진행 소식과 함께, 황반변성에 대해 처음으로 줄기세포 임상을 시작한 ACT사의 임상진행 일정을 살펴봄으로서 임상 일정에 대한 개략적인 아이디어를 가질 수 있길 바랍니다. 우선 임상시험의 기본적인 진행 단계는 보통의 경우 아래와 같이 3단계로 이루어집니다. 1단계 : 새로운 치료법의 안전성 검증 2단계 : 효능성 검증 (비교적 소수 환자 대상으로) 3단계 : 효능성 검증 (상당히 많은 환자를 대상으로) 그리고 아직까지 치료법이 전혀없는 RP나 건식황반변성 등의 경우는 1, 2단계를 묶어서 한꺼번에 진행이 되기도 하는데, 아래 Stemcells 사와 ACT 사 모두 1,2 단계를 묶어서 한번에 진행이 되고 있습니다. 이는 치료법이 없는 질환에 대한 임상의 진행 기간을 조금이나마 줄여주기 위한 것입니다. 현재 1,2단계 임상을 진행중인 ACT사의 진행 일정은 다음과 같습니다. 임상 시작 : 2011년 4월 임상 완료 : 2014년 7월 (ACT사 홈페이지 발표 자료) 임상 목표 : 1차목표 안전성 검증. 2차목표 초기 효능 검증 위에서 보는 바와 같이 ACT사의 경우 1,2 단계 임상에 3년이 조금 넘는 시간을 계획하고 있으며, 아래 Stemcells 사의 경우도 1년 전에 임상을 시작하였으며, 현재 시점에서 임상 사이트를 3곳 더 신규로 추가할 예정이므로, 전체적으로는 아마도 3년은 넘게 걸릴 것으로 보는게 맞을 것 같습니다. 2014년 중반 시작을 목표로 하고 있는 영국 리뉴런 사의 RP 임상도 아마도 1,2단계를 묶어서 한꺼번에 진행되지 않을까 싶고, 소요 기간은 위 두가지 사례에서 보는 바와 같이 최소 3년 정도는 보아야 되지 않을까 생각이 듭니다. 임상의 마지막 단계인 3단계는 사실 줄기세포로는 진행된 적이 없어서 예상하기가 쉽지 않아보이며, 향후 기 진행되고 있는 임상들이 3단계 임상으로 들어가는 경우들을 살펴보아야 좀 더 정확하게 예측을 할 수 있을 것 같습니다. 현재 계획하고 있는 RP의 줄기세포 임상이 내녕에 계획대로 잘 시작되어 조금이라도 빨리 마무리될 수 있길 기대해봅니다. ######################################################### StemCells 사, 건식황반변성 임상시험의 약물투입량을 증가시킴 2012년 10월 건식황반변성에 대한 1/2단계 임상을 시작한 Stemcells사는 치료약의 투입량을 증대하여 진행하기 시작하였다. 이전의 네명 환자가 200,000개의 세포를 이식받은데 비해, 최근의 다섯번째 환자는 1,000,000개의 신경줄기세포 (HuCNS-SC)를 이식받았다. 또한 미국의 FDA(식약청)는 최근 미국내 임상시험 사이트를 두곳에서 다섯곳으로 늘니는 것을 허가하였다. 현재는 중부 지역의 달라스와 서부의 샌프란시스코 두 곳에서 진행중인데, 추가 3곳은 곧 발표할 예정이라고 한다. 이번 임상시험에서는 시력 개선이나 망막구조 변화와 같은 부분도 평가하지만, 가장 큰 목표는 안전성을 평가하는데 있다. 임상시험의 효능과 안전성을 평가하는, 외부 전문가로 구성된 검증위원회는 투입량을 늘리는데 문제가 될만한 아무런 안전성의 이슈가 없었다고 한다. HuCNS-SC는 환자의 망막에 결함되어, 망막의 건강과 기능을 유지시켜주는 단백질을 분비하도록 해준다. 황반변성은 미국에만 천만명, 전세계적으로는 삼천만명 정도의 환자가 있으며, 이중 약 90% 정도가 건식으로 추정된다. 현재 FDA가 승인한 건식황반변성 치료법은 없는 상황이다.