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(속보) 내년도 중반 알피 줄기세포 치료 임상 예정 -미국실명퇴치재단
죠나단	2013/09/12	1,386
(속보) 내년도 중반 알피 줄기세포 치료 임상 예정 -미국실명퇴치재단 환우 및 가족 여러분 이미 여름 켐프를 통해 아시다시피, 현재 서울대 병원 알피 연구팀과 영국의 리뉴런사 간에 줄기세포 치료 임상을 위한 연구 협약이 협회의 중재로 추진 중에 있습니다. 지난번 해당 제약사의 알피 줄기세포 치료제가 미국 FDA와 유럽 연합의 의약청 으로부터 희귀질환 의약품으로 지정되었다는 소식을 전한 바 있고, 금일 미국 실명퇴치재단은 관련 소식을 자세히 전하면서, 재단 차원에서 임상을 지원할 예정이라고 말했습니다. 협회는 이 소식을 번역하여 소개해 드리면서, 환우 여러분들과 힘을 합하여 우리 이번 국제적인 줄기세포 임상 연구에 적극적으로 참여할 수 있길 기대합니다. 다시한번 강조드리지만, 이번 줄기세포 치료 연구는 우리가 독자적으로 나서서 추진하는 만큼, 알피 환자 및 가족이라면 마땅히 <평생회원의 가입>과 더불어 연구 기금의 모금에 앞장서 주시길 당부 드립니다. -------------- 소 식 내 용 -------------------- Orphan Designation Boosts Clinical Development of RP Stem Cell Therapy -FFB Sept.11, 2013 영국의 줄기세포 개발 회사인 Reneuron회사가 미국 FDA와 유럽 연합 위원회로부터 알피를 위한 치료제 ReN-003에 대하여 희귀질환 의약품으로 승인을 받았다. 치료제가 없는 난치성 희귀 질환을 대상으로 잠재적인 치료 신약에게 주어지는 희귀 질환 의약품의 지위는 앞으로 관련 제약사에게 각종 인센티브와 세제 혜택 그리고 개발에 따른 독점 판매권이 제공된다. 이러한 지위는 향후 리뉴런사가 2014년도 중반으로 예정되어 있는 알피 치료 임상 1/2차를 순조롭게 추진할 수 있는 힘을 실어줄 것이다. 관련 회사는 하버드 대학 스키펜스 안과 연구소와 협력하여 알피 치료 기술을 개발하고 있다. 한편 이번 치료 기술의 개발을 주도하고 있는 하버드 대학의 마이클 영 박사에 따르면, 리뉴런사는 우선 미국에서부터 임상이 개시되며 이후 유럽으로 임상이 확장될 에정이다 고 말한다. 관련 치료 기술은 망막의 전구체 세포를 이식하는 기술로서, 전구체는 배아 줄기 세포 보다는 훨씬 성숙된 세포이며, 시각을 만드는 광수용체 세포로 발달하기 이전의 중간 상태의 세포를 말한다. 마이클 영박사는 이번 치료제가 두가지의 복합 효능이 있다고 말하는데, “ 첫째는 쥐실험을 통하여 이식된 줄기세포가 광수용체 (막대세포와 원뿔 세포) 세포를 보호하여 시각 기능을 유지시키는 효능이 검증되었다“ 라고 그는 말하면서, “ 둘째로 돼지 실험에서는 이식된 세포들이 새로운 광수용체로 성장하였고, 이러한 사실은 이미 실명된 상태에서 시각을 회복시킬 수 있다는 가능성을 제시했다. “ 라고 덧붙였다. 초기 임상의 목적은 치료제의 내구성과 안정성을 확인하는 데 있으며, 일단은 시각이 심대하게 손상된 알피 노인층을 대상으로 시술시 저용량이 주입될 예정 이다. 만일 초기 임상에서 안정성이 확보되면 좀더 나은 시력을 가진 환자들을 대상으로 고용량을 투여하여 효능을 검증하게 된다. 마이클 영 박사는 미국 실명퇴치 재단이 이번 영국 리뉴런사의 치료 기술 진전에 중요한 역할을 해왔다고 강조하면서, “ 미국 실명퇴치 재단은 전구체 세포를 사용하여 광수용체로 분화 성숙시킬 수 있는지를 확인하는 초기 단계의 연구에 소중한 자금을 지원해준 바 있었다. 그리고 앞으로 임상 연구를 추진하는데 필요한 추가 자금도 리뉴런사에 제공할 에정 으로 있다.“ 고 덧붙였다. 지난 7월 영국의 리뉴런사는 알피 줄기세포 치료제 ReN-003을 포함하여, 다른 두 종류의 줄기세포 개발을 위해 투자자들로부터 약 5,000 만 불의 자금을 유치 한 바 있었다. “ 리뉴런사는 알피 환자들의 치료를 위해 그동안 줄기세포 치료기술을 임상적으로 진전시키는 데 커다란 역할을 해왔다.“고 미국 실명퇴치 재단의 맨스필드 박사는 말하면서, “ 우리는 알피 환자들의 시력 회복을 위해 앞으로 관련 치료제의 안전성과 효능의 잠재력을 확인할 수 있다는 점에 매우 흥분되고 있다.“ 거들었다. -이상- 모두들 잘 보셨지요? 대부분의 내용이 미국 실명퇴치 재단이 아니라, 이미 협회가 지난 여름켐프에서 리뉴런사 방문시 가져온 자료로 상세히 보고드린 바와 같습니다. 이렇듯 협회는 일본, 중국, 싱가폴 등등 다른 나라 알피 관련협회와는 비교할 수 없을 정도로 가장 빠른 최신 정보 뿐만 아니라, 가장 신속한 국제적 연구 협력 을 추진하고 있습니다. 우리도 미국 영국의 선진국 처럼 국제적인 임상을 유치할 수 있다는 자부심을 가져야 합니다. 그러기 위해서는,........ 협회 당부 말씀: 평생 회원가입과 년말 연구를 위한 기부금 모집에 앞장서 주시고, 반드시 서울시각 장애 지부장 선거에 참여합시다. 앞으로 우리는 “ 심봉사가 눈을 뜨는” 기적을 함께 만들어가야 합니다. 역사상 최초로 협회가 추진하는 국제적인 임상 추진을 우리는 이제부터 “ 심청이 프로젝트‘로 지칭하려 합니다. 환우 뿐만 아니라, 가족, 친지, 지인 모두 참여시켜 주십시오. 공양미 3백석을 원하지 않습니다. 월 3만원이면 (1일 천원 아껴쓰면),,,, 모두가 심청이가 될 수 있습니다. 주변에 심청이를 모아주세요 ~ ** 보내주신 공양미에는 (년말 정산을 위한) 후원 영수증이 발급됩니다.