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(의학)리뉴런사 알피 줄기세포 치료제 희귀질환 의약품 지정소식 -미국 FDA
죠나단	2013/09/04	3,228
최근 알피 치료용 줄기세포를 개발한 영국 리뉴런 사는 지난주 관련 치료제 ReN-003이 미국 FDA와 유럽연합 으로부터 연구용 신약 (IND)으로 희귀 의약품에 지정되었다고 발표하였습니다. 지난 여름켐프 쎄미나에서 협회는 리뉴런사의 줄기세포 치료제에 관한 상세한 의학적 치료 효능을 보고드린 바 있고, 현재 서울대병원 안과 연구팀과 관련 제약사 간의 연구 협약을 진행하고 있습니다. 협회는 이번 리뉴런 사의 줄기세포 제품이 미국 FDA로부터 예상보다 빨리 희귀 의약품 신약으로 지정 받았다는 사실을 기쁘게 생각하면서, 무엇보다 내년도로 예정된 임상이 차질없이 수행될 수 있는 계기가 되었다는 점에 커다란 의미를 부여하고 싶습니다. 지금까지 알피 치료를 위한 줄기세포는 선진국의 다양한 대학들이 학술적 연구를 목적으로 개발되어 왔으나, 치료제로 생산하고 있는 제약사는 영국 리뉴런사 유일 하다는 점에서 향후 임상의 결과가 주목됩니다. 아시다시피 협회는 지난 4월 영국의 해당 제약사를 방문하였고 관련 치료제의 임상을 국내로 유치하기 위한 노력을 기울여 왔습니다. (협회소식 687번 참조) 따라서 관련 임상이 국내에서도 이상없이 추진될 수 있도록 환우 여러분들의 적극적인 지원이 필요하다는 점을 다시한번 강조드리면서, 소식을 번역하여 공지하오니 많은 참고 있으시길 기대합니다. --------------- 관 련 소 식-------------- ReNeuron wins orphan status for stem cell therapy ReN003 is being assessed as a treatment for rare eye disorder retinitis pigmentosa 영국의 리뉴런사가 개발한 줄기세포 치료제가 미국과 영국에서 알피 질환의 치료를 위해 희귀질환 의약품 으로 지위를 획득하였다. 유럽의 의약청과 미국 FDA는 관련 치료제 (ReN-003)가 향후 망막 색소변성증 환자 에게 중요한 치료 효능을 제공할 수있는 잠재력이 있다고 결정하였다. 한편 망막색소 변성증은 망막이 손상당하여 시각을 잃게 되는 유전적인 망막 질환의 한 유형이다. 알피 질환은 약 10,000 명 중 4명 꼴로 발병되어 희귀 질환으로 분류된다. 미국의 FDA 규정에 따르면 미국 내 200,000 만명 이하에 해당되는 질환을 가리키며 유럽 EU 에서는 10,000 명당 5명 이하에서 발병하는 질환으로서 만일 치료제가 개발될 경우 희귀질환 의약품의 지위를 획득하게 된다. 따라서 영국 리뉴런사는 이러한 지위를 획득함으로서, 향후 알피 줄기세포 치료제인 ReN-003에 대하여 의약품 규정 절차에 따른 과학적인 자문을 제공 받으며, 치료제가 상용화 될 경우 세제 혜택과 함께 10년간 시판 독점권을 가지게 된다. 한편 리뉴런사의 마이클 헌트 회장은 이번 결정을 매우 기쁘게 생각한다면서, 이로서 의약 산업계가 희귀 질환의 치료에 좀 더 많은 관심을 갖게 되는 계기가 될 것이라고 덧붙였다. “ 장치 주류 제약업체들이 희귀 질환의 치료 영역을 확장하고 상업적 가치에 주목 할 수 있는 이유는 각종 특혜와 시판 독점권을 누릴 수 있기 때문이다. 이러한 점 에서 알피 줄기세포제인 ReN-003의 상업적 가치는 충분하다“ 고 헌트 회장은 설명하였다. ReN-003 제품은 뇌졸중 치료제로 현재 임상 중에 있는 ReN-001을 포함하여 리뉴런 사가 개발한 다양한 줄기세포 치료제 중 하나에 속한다. 회사는 이번 승인을 계기로 내년도 중반 미국과 영국의 알피 줄기세포 임상 추진을 위한 신청서을 제출할 예정으로 있다. 리뉴런사는 질환의 증상 뿐만 아니라 원인을 규명하고 이를 치료하는 능력을 배양 하는 데 주력해 왔으며, 임상 전 시험을 통하여 장기 조직 내에서 신경 기능을 회복시키는 성과를 거둔 바 있다. 한편 영국의 웨일즈 지방 정부는 이러한 회사의 업적과 잠재력에 주목하면서, 최근 리뉴런 사에 연구 예산을 배정하고 제반 생산 및 개발 시설을 유치하겠다고 제안해 왔다. -이상- 협회의 제안 : 예상보다 빨리, 이번 미국 FDA 와 유럽 EMA 의 연구용 신약 승인과 희귀질환 의약품 지정으로 알피 질환의 줄기세포 치료제인 ReN-003의 임상이 가시화되고 있습니다. 지난번 여름켐프에서도 강조 드렸다시피, 관련 임상의 국내 유치를 위해서는 무엇보다 여러분들의 관심과 지원이 절실합니다. 향후 국내 임상 유치를 위한 <평생 회원>에 많은 가입 다시한번 부탁드리며, 내년도 2월 시각장애 연합회 서울시 지부장 선거에서 망막 질환의 치료 연구에 관심이 있는 후보자를 선출할 수 있도록 빠짐없이 선거합시다.