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(속보) 알피 포함 새로운 유전자 치료 기술 개발
죠나단	2013/06/15	1,524
(속보) 알피 포함 새로운 유전자 치료 기술 개발 오늘은 즐거운 토요일,,, 모두들 푹 쉬고 계시리라 믿습니다. 엊그제 나온 국제 학술 소식입니다만, 학술 이사께서 업무상 바쁘신지 의학 소식의 공지가 지체되는 것 같아 요약해서 제가 먼저 올려드립니다. 내용을 간추리자면, 지금까지 사용된 유전자 치료 기술이 새로운 전달 매체의 발견 으로 훨씬 시술이 간편하고 망막의 조직을 손상시키지 않는 방향으로 개선될 것이라 보도 되었습니다. 관련 소식은 6월 13일자 사이언스 학술지와 미국 실명퇴치 재단이 학술 내용으로 발표하였으며, 미국 켈리포니아 대학, 버클리대학, 로체스터대학 공동 연구팀이 개발하였다고 합니다. 참고로 알피 유전자 치료는 수년전 조기 발병형 알피질환으로 LCA 형이 유전자 치료에 성공 한 바 있고, 이를 기점으로 최근에는 열성형 알피 질환까지 포함하여 약 3-4 종류의 변이 유전자들로 치료 임상이 확장되어 가고 있습니다. -최신의학 소식 참조- 그동안의 치료 기술은 주로 변이 유전자 대신에 정상 유전자를 망막 세포 내부로 전달하는 매체 -유전자 전달매체 (Vector)-로 감기 바이러스의 일종인 아데노 바이러스 (AAV)를 사용한 바 있습니다. 유전자 치료제는 바이러스 내부의 유전자를 빼내고 알피를 일으키는 변이 유전자를 대신하여 정상 유전자를 집어넣는 방식으로 개발되는데, 이러한 바이러스 매체는 망막의 세포 속으로 침투해서 정상 유전자를 이식하게 됩니다. 그러나 이번 과학자들은 지금까지 사용된 아데노 바이러스 보다 훨씬 강력한 기능을 가진 변종의 바이러스(7m8 AAV)를 발견하였고, 이를 전달 매체로 사용하였더니 시술도 간편하고 치료 효능도 월등하였다는 소식입니다. 사이언지의 내용에 따르면 과학자들은 그동안 수 백만개의 변종 바이러스를 만들어 이 중에서 망막 세포에 가장 침투력이 좋은 5개 후보 바이러스를 선정하였으며, 그 중에서 최상의 7m8 변종을 사용하여 유전자 치료 효능을 극대화 시켰습니다. 그동안 아데노 바이러스는 전달 효과가 부족하여, 시술시 망막층 내부 깊숙이 광수용체 층까지 주사 바늘이 접근해야 하는 어려움이 있었고 이로 인하여 망막이 박리되거나 조직이 손상당하는 사례가 있어 전문가가 아니고는 시술의 위험성이 뒤따른다고 합니다. 이번에 발견된 바이러스 벡타는 망막세포까지 도달하지 않고 단순히 안구 속 유리체 에 주사해 넣어 줌으로서도 충분히 망막의 하부까지 침투하여 유전자 치료의 효능을 제고 시킬 수 있었습니다. 한편 연구자인 David Schaffer 박사는 사이언스 지와의 회견에서 “ 지난 14년간의 연구 노력으로 안구 내부의 유리체에 간단히 주사하는 방식으로 도달하기 힘든 망막 하부층까지 유전자를 전달 할 수 있게 되었다.“ 말하면서 “ 아주 섬세하고 손상당하기 쉬운 망막 조직에 가장 안전하고 간편한 시술이 될 것으로 기대하며, 15분이면 시술이 끝나서 집으로 갈 수 있다.“ 고 덧붙였습니다. 특히 사이언스지는 이번 발견된 유전자 치료 전달 매체는 그동안 가장 어려웠던 망막의 중심와 (Fovea)- 망막의 중심부에 위치하여 정교한 시각을 담당- 조직까지도 유전자 전달을 가능케 함으로서, 치료 효능을 증대시키는 진보된 치료 기술임에 틀림없다고 말했습니다. - 이상- 위 기사는 사이언스 내용을 토대로 하였으며, 조만간 미국 실명퇴치 재단의 소식은 학술이사의 최신 의학 소식을 참조바랍니다.