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의학소식 : RP의 유전자 치료법이 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받음.
언젠가는	2013/04/21	1,242
안녕하세요, 이번 소식은 로돕신 유전자 변이로 한 우성 RP에 대한 유전자 치료법이 미국 식약청 (FDA)으로부터 Orphan Drug으로 지정을 받았다는 내용입니다. 이 지정은 희귀질환에 대한 치료법 개발을 독려하고 지원하기 위한 제도로서, 미국인 환자 수가 200,000명 이하인 희귀 질환의 신규 약물이나 치료법에 대해 그동안의 연구 결과 등을 평가하여 지정을 하게 되며, 지정이 되게 되면 연구비 지원 또는 독점권 부여, 평가 기간 단축 등 치료법 개발에 여러가지 측면에서 정부 차원의 지원을 받을 수 있다고 합니다. 치료법 개발이 점점 가까워진다고 보시면 될 것 같습니다. 이번 지정을 받은 로돕신 변이 우성 RP는 미국의 경우 전체 RP의 10% 정도를 차지할 것으로 예상하고 있습니다. 남은 주말 잘 보내십시요. ####################################################### RP의 새로운 유전자 치료법이 미국 FDA로부터 Fast Track (패스트트랙) 지정을 받음. 아랜랜드의 유전자 치료법 개발업체인 Genable Technology 사의 로돕신 유전자 변이로 인한 상염색체 우성RP의 유전자 치료법이 미국 FDA (식약청)으로 부터 Orphant Drug으로 지정을 받았다. Orphan Drug은 해당 질환의 미국인 환자 수가 200,000명 이하인 경우에 지정할 수 있는 경우로서, Genable 사는 미국에서 7년간 마케팅 독점권을 부여받았다. 이번 지정은 임상 승인을 받는데도 도움이 될 것으로 예상된다. Genable 사는 이 치료법으로 2011년에는 유럽 의약청으로부터 Orphan 지정을 받은 바 있다. 이 유전자 치료법의 개발에 많은 연구비 지원을 한 미국 실명퇴치재단의 Rose 박사는 이번 Orphan Drug 지정이 향후 임상과 상용화로 가는데 있어 아주 중요한 단계가 될 것이라고 한다. GT308 이라고 하는 Genable 사의 치료법은 건강한 로돕신 유전자를 전달함과 동시에 질병을 유발하는 변이 유전자를 끄는 역할을 하며, 이들 유전자를 전달하는데는 아데노 관련 바이러스가 사용된다. 로돕신 유전자의 변이 형태가 여러가지 있지만, GT308은 변이 형태와 상관없이 효과를 보인다고 한다. Rose 박사는 각각의 변이에 대한 개별 치료법을 개발할 필요없이 모든 형태의 로돕신 변이를 치료할 수 있다는 것은 아주 중요하다고 한다. 현재까지의 연구 결과에 의하면, 망막 아래에 한번 GT308을 주사함으로서 효과가 수년 또는 어쩌면 평생을 갈 수도 있다고 한다. 현재 미국내에는 100,000명 정도의 RP 환우 중 약 10% 정도가 로돕신 유전자 변이로 인한 우성 RP라고 한다.