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Gensight사, RP 유전자 치료법의 임상실험을 위해 대규모 투자를 받음
minerva	2013/04/14	1,404
안녕하세요, 오늘 소식은 이전에 의학 소식을 통해 전해드린 바 있는, 쥐를 대상으로 할로로돕신이라는 유전자를 주입함으로서 휴면상태에 있던 원뿔세포가 다시 동작할 수 있록 한 유전자 치료법에 대한 내용입니다. 이 치료법을 개발 중인 회사가 임상시험에 들어가기 위해 외부 투자자들로 41백만달러 투자를 받는다는 내용입니다. 이전 내용이 동물 실험 성공이었다면, 이번 소식은 임상시험에 더 많이 가까워졌다는 희망적인 내용이네요. 외부 투자까지 이루어졌다면 상용화가 한발 더 가까워진 것이라고 볼 수 있겠지요. 주말 마무리 잘하시고 담주 한주도 잘 보내시기 바랍니다. ####################################################### Gensight사는 유전자 치료법 개발에 41백만 달러를 투자 받음 안과질환에 대한 유전자 치료업체인 파리에 위치한 Gensight사는 두가지의 유전자 치료법 개발을 위해 41백만 달러를 투자받기로 하였다. 한가지는 RP를 위한 광유전자 치료법이며, 다른 하나는 시신경 퇴행으로 중심시력을 잃게되는 LHON에 대한 유전자 교정 치료법이다. 두가지의 치료법 모두 임상 시험을 목표로 하고 있는데, LHON 치료법은 2013년 시작할 것으로 예상된다. Gensight사는 아직까지 RP 치료법에 대한 임상시험 시작 날짜는 발표하지 않고 있다. Gensight사의 공동 설립자인 Institut de la Vision의 Sahel 박사와 Friedrich Miescher Institute의 Roska 박사는 광유전자 치료법 개발을 위해 미국 실명퇴치재단의 연구비 지원을 받고 있다. Gensight사는 현재 Institut de la Vision내에 위치하고 있다. 미국 실명퇴치재단의 연구 책임자인 Rose 박사는 다음과 같이 얘기하고 있다. " 우리가 지원하고 있는 치료법에 외부 투자자들이 많은 관심을 보여주여서 기쁘고, 이들 덕분에 임상시험이 머지 않아 들어갈 수 있을 것이다. " 광유전자 치료법은 휴면 상태에 있는 원뿔세포의 기능을 회복시키고자 하는데 이를 위해 원뿔세포를 빛에 반응하도록 만드는 할로로돕신이라는 유전자를 전달하기 위한 인공적 바이러스를 필요로 한다. 이 치료법은 RP 뿐만 아니라 원뿔세포의 사멸을 가져오는 여러가지의 망막질환에 도움이 될 수 있을 것으로 예상하며, 한번의 망막 주사로 수년간 효과가 있을 것으로 기대하고 있다. Gensight 사의 연구 지원을 하고 있는 공동 설립자에는 펜실배니아 대학과 필라델피아 어린이병원의 Bennett 박사와 Massachusetts Eye and Ear Infirmary의 Vanderberghe 박사, Institut de la Vision의 Picaud 박사가 있다. Bennett 박사가 이끌고 있는 필라델피아 어린이병원에서 진행 중인 임상시험에서 LCA 에 대한 유전자 치료가 시력회복에 성공적이었다. 미국 실명퇴치재단은 현재 Bennett 박사가 연구 중인 맥락막결여에 대한 유전자 치료법도 지원하고 있다. 그리고 Vandenberghe 박사는 크기가 큰 유전자들을 전달할 수 있는 유전자 전달 매개체 개발 연구에 지원을 받고 있다. 실명퇴치재단의 로즈 박사는 Gensight사 연구팀은 지식과 경험이 아주 뛰어난 세계 최고의 유전자 치료법 개발팀이라고 하면서 이들에게 충분한 자금 지원이 이루어진다면 좋은 성과가 있을 것이라고 한다.