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  • 알피 치료 가까이 왔다-신년 학술소식 (가)
    죠나단 2013/01/02 1,518
      일찌기 공지한 바와 같이, 지난 한해 미국 실명퇴치 재단에서 지원하여 온 알피 치료 연구가 한해 결산을 하게 되었습니다. 관련 단체가 올린 내용을 번역하여 아래와 같이 신년 학술 소식으로 2회에 걸쳐 게재합니다. 주요 내용으로는 그동안 실험실 수준에서 개발된 많은 연구 성과들이 앞으로 2-3년 내에 치료 기술로서 인간의 임상으로 진행된다는 기쁜 소식입니다. 동시에 협회는 새해에는 하루빨리 국내에서도 선진국 수준의 연구가 이루어지길 소망해봅니다. 그리고 새해가 되었으니 부탁드립니다. 여러분의 협회를 위해 올해에는 한사람도 빠짐없이 협회비 (\30,000원 /년간 = 월 2,500원) 납부바랍니다. 그동안 워낙 경제적 상황이 좋질 않아서, 회비 내달라는 이야기를 하지 못한 것이 사실입니다. 그러나 여러분의 협회가 살아있지 않으면, 소식은 누가 전하며, 알피 치료 연구는 하물며 누가나서 주겠습니까 !!!!!!!!!!!!!!! Happy New Year ~ The Cure is In Sight !!! ------------------ 소 식 내 용 ---------------------- 지난 11월 25일부터 3일 동안 라스베가스에서는 세계의 주요 망막 연구자들이 모였다. 이 자리에서 과학자들은 잠재적인 치료 기술들이 향후 임상으로 들어가기 위해 필요한 주요한 진전 사항들을 발표하였다. 이들 중에서 일부 첨단 유전자 치료법, 피부세포를 이용한 줄기세포 치료법, 식물에서 추출한 시력 보호물질 등이 향후 3-5년 사이 임상에 돌입할 것으로 예상된다. 그리고 일부 기술들은 빠르면 2014년이나 2015년쯤 임상에 들어간다는 계획도 발표하였다. 특히 미국 실명퇴치재단은. 실용성있는 연구를 가속화시킴으로서, 조속한 시일 내에 임상으로 전환시키기 위한 지원 프로그램 (TRAP-Program)을 구축하였고, 이를 통해서 매년 이천만 달러(한화 220억원)의 연구 기금을 지원하여 새로운 치료법들이 임상으로 진행되도록 노력하고 있다. 한편 TRAP 프로그램은 새로운 발병 유전자를 찾기 위한 유전자 분석 기술과 망막질환의 진행 과정을 해석하고 동시에 치료법의 효능를 확인할 수 있는 망막 촬영기법에도 연구 자금을 지원을 하고 있다. 미국 실명퇴치재단의 연구 책임자인 로즈 박사는 말하기를. " 엄청난 비용과 또한 잠재적인 위험을 고려할 때, 우리가 가지고 있는 치료 기술들을 임상으로 진행시키는 일은 그야말로 하나의 도전적인 사업이라 할 수 있다. 우리 재단의 TRAP 사업의 연례 모임은 연구자들이 서로의 진행 사항들을 공유할 뿐 만 아니라. 상호 협력 관계를 만들어 현재의 연구 성과를 보완할 수 있는 기회가 되기도 한다. 이는 세계의 망막 전문가들이 함께 모이는 아주 생산적인 미팅이다. " 라고 덧붙였다. TRAP 사업 프로그램은 실명퇴치재단의 설립자이자 회장인 Gordon Gund의 주도하에 시작되었는데, 그는 다음과 같이 얘기하고 있다. " 세계 각지에서 그동안 진행되어 온 여러가지 새로운 치료 기술들을 이제는 활용할 때가 온 것이다, 앞으로 이들 연구들을 임상으로 발전시켜 새로운 치료법들이 세상에 나올 수 있도록 하는 것이 우리 재단이 해야할 일이다. " 그동안 다양한 연구 프로젝트에서 만들어낸 성과에 힘입어, 이들 연구자들은 앞으로 상용화를 위한 민간 기업의 투자를 유치하려는 중이다. 로즈 박사는 " 임상을 거쳐 상용화로 가기 위해서는 엄청난 규모의 자금 지원이 필요하므로 제약회사나 산업계와 함께 상호 협력을 해나가는 것이 필수적이다. 우리의 연구원들은 현재 개발 중인 치료법들이 시력 유지와 보호에 효과가 있다는 잠재성은 물론 상용화 가능성을 여실히 보여주고 있다. "고 말한다. 지난해 TRAP의 지원을 받고 있는 15개 프로젝트의 주요 진전 사항들은 아래와 같다. 1) 치료 약물 개발 /발견 가) Compounds Protect Retinal Cells, Show Strong Cross-Cutting Potential -망막세포를 보호하며 잠재적 치료 효능을 나타내는 강력한 후보 물질을 찾았음. 사우스 캐롤라이나 의과 대학의 Rohrer 박사와 Beeson 박사는 5만개에 달하는 화합물들을 검색한 결과, 망막질환으로 인한 환자들의 시력을 보호할 수 있을 것으로 예상되는 2가지의 화합물을 찾아냈다고 한다. 효과가 있을 것으로 예상되는 망막질환에는 망막색소변성증을 위시하여, Cone-Rod 이영양증 (알피와 반대로 원뿔세포에서 막대세포 퇴행), 바뎃 비들증후군, 어셔신드롬, 스타가르트, 노인성 황반변성 등이 포함된다. 이들 화합물질들은 세포 내의 미토콘드리아 기관을 보호해주는데, 이 미토콘드리아는 망막세포 뿐만 아니라, 인체 내 모든 세포들에게 에너지를 공급하는 기관이다. ** 협회 의견 : 참고로 유전자 변이에 의한 세포의 죽음은 최초로 세포 내의 기관인 미토콘드리아에서 부터 시작된다. 따라서 과학자들은 퇴행성 신경세포 질환의 치료 표적으로 미토콘드리아의 기능을 활성화시키고 보호할 수 있는 물질들에서 찾을 수 있다는 견해을 가지고 있다. (예를들어 웅담 성분의 TUDCA 물질도 이에 속함.) ** 그동안 연구원들은 퇴행성 망막 쥐 모델에서 거의 모든 광수용체를 보호할 수 있는 수준까지 이들 화합물들을 질적으로 개선시켜 왔다. 동시에 점안액 형태로 충분한 양의 화합물을 우리 안구 속 망막 부위까지 효과적으로 전달할 수 있다는 것도 보여주었다. 안약은 대개의 경우 부작용을 최소화 해주기 때문에 가장 실용적인 전달 방식으로 여겨진다. ** 협회 의견 : 따라서 이번 물질을 사용하면 점안액 형태의 망막 색소 변성증의 약물 개발이 가능할 것으로 보인다.** 한편 인간의 임상을 위해서는 FDA의 승인을 받아야 하는데, 이를 위해서 현재 연구원들은 최상의 후보 물질들을 선별하는 중에 있으며, 나아가서는 안정성과 효율성을 평가할 예정으로 있다. 그동안 TRAP 사업 프로그램의 자금 지원에 따라, 관련 연구팀이 미토켐 제약사 (MitoChem Therapeutics)와 같은 바이오테크놀러지 회사를 설립할 수 있게 되었고, 이를 통해서 이들은 장차 신약 개발에 전력을 기울이게 되었다. 나) FDA-Approved Anti-Cancer Drug May Preserve Vision -이미 FDA가 승인한 항암제 중에서 시력을 보호할 수 있는 물질을 발견하였음. 미국 존스홉킨스 대학에 있는 윌머 안과 연구소의 도날드 잭 박사는 FDA가 승인한 함암제Sunitinib가 쥐 모델의 망막 색소변성증에서 광수용체를 보호할 수 있을 수도 있다는 가능성을 발견하였다. Sunitinib는 FDA의 승인을 받은 약품이기 때문에 그렇지 않은 제품보다 망막 질환에 대한 임상이 더 빨리 이루어질 수 있을 것이다. 잭 박사는 TRAP이 지원하고 있는 샌프란시스코 대학의 매튜 라베일 박사와 함께 계속해서 Sunitinib와 더불어 이와 비슷한 화합물들의 안전성과 시력보호 능력을 시험해보고 있다. 연구원들은 이 화합물들이 다양한 망막 질환을 앓고 있는 환자들의 시력을 보존시켜 줄 수 있을 것이라고 믿는다. 잭 박사는 현재 Sunitinib를 만든 제약 회사와 망막 색소변성증 약물 개발에 대한 파트너 쉽을 타진 중에 있다. 다) Plant Extract Shows Promise for Protecting Cones -식물 추출물에서 망막색소 변성증 환자의 원뿔 세포를 보호 할 수 있다는 가능성 발견. 원뿔세포는 일상 생활에서 가장 필요한 광수용체 세포로서, 중심 시력과 주간 시력을 제공할 뿐만 아니라 섬세한 시력과 색상을 인식할 수 있게 해준다. 프랑스 파리의 라비죵 연구소 (Institut de la Vision)에서 일하고 있는 Leveillard 박사는 식물의 추출물에서 알피로 인한 원뿔 세포의 손상을 막을 수 있다는 가능성이 큰 물질을 발견하였다. 그는 현재 추출물에서 보호 효과가 가장 큰 특정 분자 또는 분자들의 조합을 찾고 있다. 일단 가장 적절한 분자 또는 분자 혼합물이 밝혀지면 RP를 가진 동물을 대상으로 안전성과 효용성을 평가할 예정이다. -이상- 바쁜 사업 일정 중에서도 번역에 수고해주신, 학술 이사님께 감사드리며,,,,, 다음 편은 줄기세포 치료에 대한 최신 연구 성과와 치료 기술이 이어집니다. 많은 관심 기대합니다.