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(속보)국제 망막연구자 모임 -알피 치료임상 가까이 왔다.
죠나단	2012/12/27	1,193
환우 가족 여러분 추운 날씨에 얼마나 고생이 많으십니까? 그동안 국제적인 소식에 따르면, 올 한해에도 알피 질환의 치료연구는 다양한 분야에서 눈부신 진전이 있었습니다. 지난 11월 25일 미국 라스베가스에서는 세계적으로 저명한 국제 망막연구자 모임이 있었습니다. 이 자리에서는 망막색소변성증을 위시한 퇴행성 망막 치료 연구의 분야별 쎄미나가 있었습니다. 각 분야별로 관련 내용은 조만간 번역이 끝나는 대로 < 알피치료 - 신년 학술소식>으로 수회에 걸쳐 연재하도록 할 예정입니다. 주요 내용으로는 첨단 유전자 치료 기술, 피부세포를 역분화 시킨 줄기세포 치료 기술, 그리고 식물에서 추출한 알피 치료 약물에 관한 사항이 될 것입니다. 물론 유전자 치료 기술은 이미 알피의 변이 유전자 별로, 일부는 동물시험 중에 있거나 일부는 이미 인간의 임상으로 진행 중에 있습니다. 따라서 유전자 치료 기술은 앞으로 알피 관련 유전자 전체로 확장되어 가야 할 필요가 있지만, 첨단 과학의 발전에 따라 그러한 노력은 무리없이 달성될 것으로 전망합니다. 두번째로는 올해 과학자들이 찾아낸 알피 치료 약물들에 관한 사항입니다. 올해 협회 의학소식으로도 전해드렸던 바와 같이, 그동안 약 5,000 종류의 약물을 스크린 한 결과, 그 중에서 2종류가 알피 치료 효능이 있는 것으로 파악되었습니다. 현재 동물시험 결과 대부분의 광수용체 세포가 보호될 정도로 잠재적 효능이 있다는 판단입니다. 또한 이미 시판되고 있는 항암제 Sunitinib 물질에서도 알피 치료 효능이 발견되었고, 프랑스 드라비죵 연구소에서는 아프리카 식물에서 알피 질환자들의 원뿔세포를 보호하는 물질을 찾아냈다는 보고가 있었습니다. 현재 이러한 약물들은 동물시험이 끝나는데로, 3-5년 안에 인간의 임상를 진행할 것으로 예상하고 있습니다. 마지막으로 알피 말기 질환자들을 위한 줄기세포 치료 연구는 두가지 방향에서 진행되고 있습니다. 우선은 환자의 피부 또는 혈액세포를 역분화시켜 다기능 줄기세포(iPSC)로 만들고, 이를 또다시 망막세포로 분화시켜 알피 질환자에게 이식시키는 기술입니다. 위스콘신 대학 데이비드 감 박사가 이끄는 연구에서 세포 이식후 기능적인 치료 진전이 있었다고 밝혔습니다. 다른 하나는 배아 줄기세포(hESC)를 사용하여 알피를 치료하는 연구인데, 현재 미국 워싱턴 대학의 토마스 르 교수가 주도하고 있습니다. 배아 줄기세포를 망막세포로 직접 분화시켜 이식하는 기술로서 현재 동물시험을 성공적으로 진행시키고 있다는 보고입니다. 특히 배아 줄기세포를 사용하는 경우에는 안정성과 면역반응과 같은 부작용이 우려되는 데, 아직까지는 그러한 부작용이 없다는 소식이네요. 이상의 줄기세포 연구는 임상전 연구를 마감하는대로, 빠르면 2014년이나 2015년도 임상으로 진행될 예정이라고 합니다. 물론 위 라스베가스 쎄미나에서 빠진 내용입니다만, 지난 12월 수도권 모임에서 말씀드린바대로, 내년도 하버드 대학 마이클 영박사팀이 주도하는 인간 망막전구체 (hRPC)세포의 임상 연구까지 포함,,,, 앞으로 알피 질환의 치료를 위한 임상이 도처에서 진행될 것으로 보입니다. 이외에도 많은 소식들이 있어 시간을 두고 여러분들에게 보고 올리도록 하겠습니다. <알피 치료- 신년학술 소식> 많은 관심 있으시길 부탁드립니다. 며칠 남지 않은 신년 건강하시고,,,, Happy New Year ~ The Cure is In Sight !!!!!!!!!!!!!!!!!!