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의학소식 : 옥스포드바이오메디카사, 어셔신드롬의 유전자 치료 임상 중간 결과 보고 
minerva 
2012/11/24 
1,068 안녕하세요, 이번 소식은 영국의 유전자 치료 회사인 옥스포드 바이오메디카 사에서 임상 진행 중인 3가지 유전자 치료제, 어셔신드롬 용 UshStat, 스타가르트용 StarGen, 황반변성용 RetinoStat에 대해 안전성에 문제가 없이 잘 진행되고 있다는 간단한 중간 보고입니다. RP를 대상으로 한 유전자 치료제도 빠른 시일 내에 임상이 진행되길 기대해 봅니다. 좋은 주말 되세요. ##################################################### 어셔신드롬의 유전자 치료 중간 결과 영국의 유전자 치료 전문 회사인 옥스포드 바이오메디카 사는 어셔신드롬 1B를 대상으로 한 UshStat 유전자 치료 임상 중간 보고에서 안전성에 문제가 없었다고 한다. 처음 3명의 환자에게서 치료 후 6개월 동안 아무런 부작용이 없어서 다음 환자들에게는 투여 용량을 높일 수 있을 것이라고 한다. 옥스포드메디카 사는 스타가르트 치료를 위한 StarGen, 습식형 황반변성 치료를 위한 RetinoStat도 임상 연구가 잘 진행되고 있다고 한다. StarGen 임상 실험에서는 모두 8명의 환자가 치료 후 16개월 동안 아무런 부작용 없이 잘 진행되고 있으며 추가로 진행할 4명의 환자에게는 투여량을 늘일 것이라고 한다. RetinoStat 임상에서는 9명의 환자가 3가지의 투여 레벨로 치료가 되었으며, 추가로 9명의 환자가 목표 투여량으로 치료 중이라고 한다. 현재까지 19개월 동안 안전하게 진행되고 있으며, 투여량을 높이는 경우 치료용 단백질 역시 더 많이 생산된다고 한다. 유전자 치료법의 큰 장점은 눈에 한번만 잘 주입하면, 수년 또는 평생동안 시력이 상실되는 것을 방지할 수 있다는 것이다. -
