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의학소식 2012.9.22 : 퇴행성 망막질환에 대한 현재 진행중인 임상 시험 목록
minerva	2012/09/22	1,183
안녕하세요, 오늘 내용은 새로운 의학소식은 아니고, 미국 실명퇴치재단의 연구 책임자인 Rose 박사가 올린, 퇴행성 망막질환에 대한 현재 진행 중인 임상 시험 들을 정리한 것입니다. 보시는 바와 같이 아직까지는 RP 관련 임상 시험들이 많지는 않지만, 현재 동물 시험 중이거나 임상을 준비하는 연구들이 꽤 있으므로 점점 더 많아질 것입니다. 주말 잘 보내십시요. ########################################################### 퇴행성 망막 질환에 대한 현재 진행중인 임상 시험 목록 실명퇴치재단의 연구 책임자로서, 가장 많이 받는 질문 중의 하나가 임상 시험에 대한 것이다. 그래서 현재 진행 중인 주요 임상시험들의 리스트가 도움이 될 것으로 보인다. 참고로 아래의 모든 임상시험들은 현재 실명퇴치재단에서 자금 지원을 받고 있거나, 또는 전임상 단계에서 지원을 받았던 연구들이다. 크게 3가지 카테고리로 구분하였으며, 임상시험 명 뒤에는 임상을 진행하고 있는 학교나 단체 또는 회사의 이름을 표기하였다. (RP와 직접 관련된 임상은 앞에 표시를 하였으며, 간단히 내용을 설명하였습니다) 1. 유전자 치료 임상 . Stargardt disease gene therapy - Oxford BioMedica . Usher syndrome type 1B gene therapy - Oxford BioMedica . Wet age related macular degeneration (AMD) gene therapy - Oxford BioMedica . Wet AMD gene therapy - Genzyme . Wet AMD gene therapy - Avalanche . Choroideremia gene therapy - University of Oxford Retinitis pigmentosa (RP, MERTK) gene therapy - UCSD-King Khaled Eye Hospital (MERTK 유전자 변이로 인한 RP 치료를 위한 임상으로서, 바이러스를 통해 정상 유전자를 주입하게 됩니다. MERTK 유전자는 망막에 쌓이게 되는 노폐물들을 먹어치우는 역할을 하는데, 이 유전자가 잘못되면 노폐물들이 계속 쌓여 광수용체 세포들이 죽어가게 되는 것입니다) . Leber congenital amaurosis (LCA, RPE65) gene therapy - Children’s Hospital of Philadelphia . Leber congenital amaurosis (LCA, RPE65) gene therapy - Universities of Pennsylvania and Florida 2. 세포 (줄기세포 포함) 치료법 . Stargardt disease treatment (RPE cells derived from stem cells) - Advanced Cell Technology . Dry AMD treatment (RPE cells derived from stem cells) - Advanced Cell Technology RP and Usher syndrome (imaging study, encapsulated cell technology) - Neurotech (이 세포 치료법은 협회가 보통 얘기하는, 광수용체 세포를 이식하는 줄기세포치료법은 아니고, 캡슐에 넣어서 망막에 이식한 세포에서 신경보호물질을 계속 분비하게 만들어서 망막세포를 건강하게 유지하고자하는 치료법입니다. ) . Achromatopsia treatment (encapsulated cell technology) - National Eye Institute 3. 약물 또는 보조제 Retinitis pigmentosa (autosomal dominant), valproic acid - FFB Clinical Research Institute (협회에서도 진행하고 있는 벨프로산 임상입니다) LCA and RP (LRAT and RPE65), retinoid replacement - QLT (LRAT 또는 RPE65 유전자 변이로 인한 RP 치료를 위해, 이들 유전자 변이로 인해 생산이 되지 못하는 Retinoid - 시각을 형성하는 과정의 필수 물질 - 를 대신 공급해주는 약물 치료법입니다) X-Linked RP, DHA supplementation - Retina Foundation of the Southwest (비타민A와 DHA가 RP 진행을 늦추어준다는 연구 내용을 알려드린 바도 있지만, 이 임상은 DHA가 반성 유전형 RP의 진행을 늦추어주는지를 확인하는 임상입니다) 참고 사항 위 리스트가 퇴행성 망막질환을 대상으로 한 모든 임상 시험을 포함하고 있지는 않다. 여기에는 포함되지 않았지만, LCA-RPE65 유전자 치료법 4개가 임상 진행 중이며 노인성 황반변성에 대한 몇개의 임상시험도 추가로 진행 중이다. 그리고 인공망막과 관련된 임상도 여기에는 포함되어 있지 않다. 보다 더 중요한 사항은 내가 실명퇴치재단에 들어온 8년 전 무렵에는 위 연구들이 거의 진행이 되지 않고 있었다는 것이다. 그 기간동안 아주 많은 연구가 이루어졌으며 앞으로도 더 많은 임상 시험들이 진행될 것이고, 이들 중 일부는 FDA (미국 식약청)의 승인을 받을 수 있을 것이다.