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(속보) 첨단 알피 유전자 치료 기술 나온다 -미국실명퇴치재단
죠나단	2012/08/18	1,252
매일같이 속보를 띄우게 되어 죄송합니다. 허허허 치료에 대한 속보라면 항상 즐겁다구요? 아무튼 요즘 우리 학술이사님이 사업상 바쁘시다보니 의학소식 올리는 것이 조큼 늦어지는 듯 하네요. 그렇다고 국제적인 의학소식을 며칠 묵혀놓다 보면, 그야말로 협회가 자랑하는 국내 <최신>의학 소식이 아니되지요. 저 역시 켐프 준비다 뭐다해서 좀 바쁘다보니 오늘은 우선 개략적인 내용만을 올리도록 하겠습니다. -------------------------------------- 내용은 이렇습니다. 알피를 일으키는 변이 유전자를 탐색하고, 정상 유전자를 세포 내에 이식해서 치료하는 것이 유전자 치료 기술입니다. 에를들어 알피의 일종인 LCA 질환은 변이 유전자 RPE-65으로 발병합니다. 그런데 2007년도에 건강한 RPE-65 유전자를 이식하여 유전자 치료 임상을 한 결과, 실명한 중학생이 이제는 야구를 할 정도로 회복되어,,,, 일류 역사상 최초의 유전자 치료 임상이 성공을 거두었음을 여러분도 아실겁니다. 오늘날 이러한 유전자 치료는 모든 종류의 알피 유전자로 확장되어가고 있습니다. 따라서 본인의 알피 유전자를 알게되면, 언젠가는 유전자 치료를 받을 수 있게 되었다는 희망이 생긴 것이지요. 그런데 세포 속으로 건강한 유전자를 이식하는 것은 매우 어려운 일입니다. 우선 세포막이 외부 물질을 쉽게 받아들이지 않는 그야말로 단단한 성벽처럼 무장하였기 때문입니다. 더구나 유전자는 세포 안에 있는 핵속에 존재하는데, 이 세포핵이야말로 또하나의 철용성인 것이지요. 그러니까 뜷고 들어가야 할 단단한 장벽이 두 개나 버티고 있는 셈입니다. 그래서 과학자들은 세포 속을 뚫고 들어가 감염을 시키는, 그야말로 못된 바이러스를 이롭게 사용하는 길을 찾아냈습니다. 이 바이러스는 아주 작은 생물체로서 세포막을 뚫고 들어가 세포를 감염시키고, 자기의 DNA를 심어놓기 때문에, 잘만 사용하면 세포속에 건강한 유전자를 심어 놓을 수 있었습니다. 그야말로 세포막을 통과하고 세포핵 속으로 침투시킬 수 있는 트로이 목마 같은 역할을 바이러스에게 부여하는 셈 입니다. 건강한 유전자를 탐재한 하나의 운반체로서 바이러스를 이용하는 것입니다. 우리는 이것을 바이러스 벡타 라고 부릅니다. 다시말해서 바이러스 본인의 DNA를 빼내고 인간의 유전자를 심어서 세포속으로 운반케 하는 일이 현대과학으로 가능해 졌습니다. 이렇게해서 RPE-65 유전자 치료를 받은 아이가 눈을 뜨게 되었습니다. 그런데 바이러스는 매우 위험한 존재입니다. 혹여 세포를 감염시키켜나, 또는 이로인해 면역반응이 일어나면 오히려 치료하려다가 도리어 화를 자초하는 꼴이 되는 것이지요. 실제적으로 이러한 사건이 2000년 초반에 다른질환에서 유전자 치료 임상을 진행하다가 아이가 죽어버린 사건이 프랑스에서 발생된 바 있었습니다. 아무튼 최근에는 유전자 치료 기술이 워낙 발전을 해서, 이 기술을 사용해도 크게 부작용은 없을 듯하지만, 그래도 께름칙 한 것은 사실입니다. 또하나, 바이러스 벡타를 사용하면 면역반응의 부작용 뿐만 아니라, 사이즈가 큰 유전자는 운반할 수가 없다는 단점이 있습니다. 예를들어 우성형 알피 중에서 PRPH2 유전자를 비롯하여 다수의 유전자가,,, 그리고 어셔 신드롬을 일으키는 USH2A 유전자의 경우도 크기가 커서, 기존의 바이러스 벡타를 사용할 수가 없었 답니다. 오늘 나온 소식은 이러한 부작용을 일거에 해결할 수 있는 첨단 유전자 치료 기술이 개발되었다는 내용이지요. 물론 이에관한 관련 소식이 수년전 일찌기 협회 소식으로 소개해 드린바 있었습니다. 그러나 그때는 연구 중이었고 오늘은 이기술을 사용하여 동물시험을 성공하였으며, 그 결과로 조만간 인간의 임상 으로 진행한다는 기쁜 소식입니다. 이 기술이 바로 나노입자(Nano)를 운반체로 사용하는 첨단 유전자 치료 기술입니다. 자세한 번역은 우리 학술이사님에게 맡기도록 하고,,,, 그렇다면 여러분은 앞으로,,,, 1) 나는 (혹은 우리 가족은) 어떤 유전자 변이로 알피에 걸렸으며,,,, 2) 앞으로 어떤 유전자들이 임상으로 진행되어 언제쯤 치료 받을 수 있는지,,,, 두가지 문제를 알고 싶겠지요? 그 문제를 이번 여름켐프에서 다루도록 하겠습니다. 많은 참석 바랍니다.