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안녕하세요,
이번 소식은 개별 연구에 대한 소식은 아니고, 미국의 실명퇴치재단이 퇴행성 망막질환의 치료법 개발과 관련하여 8개의 프로젝트에 U$2.4M을 지원한다는 소식입니다.
직, 간접적으로 RP와 관련된 부분들이 있으니 참고로 보시기 바랍니다.
이번 주가 더위의 막바지가 될 것 같은데, 잘 들 지내시기 바랍니다.
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미국 실명퇴치재단, 8개의 시력보호 연구 프로젝트에 U$2.4M 지원
미국 실명퇴치재단이 8개 프로젝트에 3년 동안 U$300,000씩 U$2.4M을 지원한다. 여기에는 LCA와 RP 대상 유전자 치료법, LCA 치료법 개발, 황반변성에 대한 줄기세포 치료법 등이 포함되어 있다.
이들 프로젝트는 실명퇴치재단 자문위원단의 엄격한 심사를 거쳐 전체 35개 프로젝트 중에서 선정되었다.
그중 하나는 어셔시드롬 Type2 치료를 위한 나노입자를 이용한 유전자 치료법의 개발 프로젝트로서, 이는 기존의 유전자 치료법에서 사용하였던 아네노 관련 바이러스와 같이 인공적으로 조작된 바이러스들이 가지고 있던, USH2A와 같이 크기가 큰 유전자 전달의 문제를 해결하고자 하는 것이다.
오클라호마 대학 헬쓰 사이언스 센터의 Naash 박사가 현재 USH2A 유전자 치료법 개발을 이끌고 있는데, 이 치료법은 RP나 유사 질환을 일으키는 크기가 큰 유전자의 전달 시스템을 개발하는데 도움을 줄 것이다.
유전자 치료 분야에서 지원을 받은 또 다른 팀은 아데노 관련 바이러스 개발의 전문가인 플로리다 대학의 Boye 박사로서, 유전자 치료법을 위한 보다 안전하고 효율적인 방법을 찾는 연구가 될 것이다. 현재 임상에서는 치료 유전자가 망막 아래에 주입되는데, 이것들이 특별한 문제없이 잘 진행되는 경우도 있지만 때에 따라서는 유전자가 원하는 위치에 전달되지 못하거나 또는 일시적인 망막박리 등이 생기기도 한다.
Boye 박사팀은 유리체를 통해서 망막의 정면으로 유전자 치료법을 사용하는 것을 연구하고 있는데, 이 방법이 망막박리의 문제가 없이 치료용 유전자를 망막의 중심부에 잘 전달할 수 있을 것으로 보고 있다.
황반변성 관련해서 지원을 받게 된 팀은, 건성 황반변성을 일으키는 유전자들의 새로운 변이들에 대해서 규명하는 작업을 하는 Tufts 대학 메디칼 센터의 Seddon 박사와 건성 황반변성의 위험도를 측정할 수 있는 혈액 내 단백질을 찾아내고자 하는 존스홉킨스 대학 병원의 Zack 박사, 마지막으로 그물망 황반변성이라고 알려진 악성 노인성 황반변성을 연구하는 콜럼비아 대학의 임상연구자인 Smith 박사이다.
치료용 세포의 이식과 관련해서 생기는 가장 큰 문제점은 이식 후 세포들이 잘 생존해서 기존의 조직들과 결합을 하고 동작하도록 만드는 것이다. 이번에 실명퇴치재단에서는 뉴저지 메디신 앤 덴티스트리 대학의 Zarbin 박사를 지원하는데, 그는 현재 황반변성으로 인해 손상된 망막에 이식된 세포들이 잘 생존할 수 있도록 도와주는 생체분자의 혼합을 개발하고 있다.
또 다른 두 개의 프로젝트는 유아 실명을 가져오는 LCA의 가장 많은 타입에 대한 치료법을 개발하고 있다. 네덜란드 Radboud 대학의 Collin 박사와 매서츄세츠 대학 메디칼 스쿨의 Khanna 박사는 유전자 CEO290의 변이로 인한 LCA의 치료법을 개발하고 있다.
실명퇴치재단의 로즈 박사는 이번 프로젝트의 선정과 관련하여 다음과 같이 얘기하고 있다. “ 이번 8개 프로젝트의 지원 결정은 치료법을 앞당기는 중요한 계기가 될 것이다. 우리는 핵심 과학자들을 지원하고 있다. 한정된 자금 때문에 많은 중요한 연구 프로젝트들이 지원 대상에서 제외되긴 하였지만, 자금이 추가로 확보되는 대로 추가적인 프로젝트 선정이 이루어질 것이다. ”
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