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안녕하세요,
이번 소식은 유전성 망막 질환의 일종인 스타가르트와 어셔신드롬의 유전자 치료법을 (현재 임상 중) 프랑스의 세계적인 제약사가 라이센싱하여 상업화에 나선다는 내용입니다. 비록 RP는 아니지만, 유사한 망막질환의 치료법 상업화에 세계적인 제약사가 본격적으로 뛰어들었다는 것은 커다란 의미가 있다고 할 수 있을 것입니다.
모두들 좋은 주말 보내시기 바랍니다.
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Sanofi사, 옥스포드 바이오메디카 사의 스타가르트와 어셔신드롬의 유전자 치료법에 투자
임상 시험이 진행 중인, 망막 질환에 대한 유전자 치료법에 - 스타가르트 치료용 StarGen, 어셔신드롬 타입 1B 치료용 UshStat - 든든한 후원군이 생겼다. 글로벌 제약사인 Sanofi사가 유전자 치료법의 선두 기업인 옥스포드 바이오메디카 사의 치료법을 라이센싱하기로 한 것이다.
주요 계약 내용은, 바이오메디카 사는 초기 라이센싱 비용 3백만 달러와 향후 런닝 로열티를 받게 되며, 또한 주요 개발 단계별로도 별도의 보상을 받기로 되어 있다. 양사는 이 유전자 치료법의 임상 시험을 성공적으로 마무리하고 상업화하는데 같이 협력해나갈 것이다.
미국 실명퇴치재단의 연구 책임자인 로즈 박사는 다음과 같이 얘기하였다. " 세계적인 대형 제약사가 유전성 망막질환에 대한 유전자 치료법에 대해 강력한 의지를 보인다는 것은 아주 기쁜 일이다. Sanofi사의 투자 결정은, 유전자 치료법의 잠재력에 대한 확신과 함께 임상 시험과 상업화에 대한 강력한 의지를 보여주는 것이다. "
StarGen은 현재 오래곤 Health & Science 대학 (OHSU)과 파리에 있는 Centre Hospitalier Nationale d'Ophthalmologie des Quinze-Vingts에서 1/2 단계 임상을 진행 중이며, UshStat은 OHSU에서 1/2 단계 임상 진행 중이다. 실명퇴치재단은 이들 치료법이 임상에 들어가기 위한 주요 실험실 연구들을 지원해왔다.
이 유전자 치료법은 손상되었거나 질병을 일으키는 유전자를 대체할 수 있는 정상 유전자를 망막에 주입함으로서 짧게는 수년에서 길게는 평생토록 질병의 진행을 중단시키게 되는 것이다.
로즈 박사는 이번 라이센싱과 관련하여 다음과 같이 얘기하였다. " 이번 라이센싱 계약은 실명퇴치재단이 지금까지 진행해온 일들의 의미를 확인해주었다. 재단은 40여년전에 설립되었으며 그 당시는 유전성 망막 질환에 대해 알려진 바도 거의 없었으며, 제약업계나 병원 역시 이들 질환에 대해 거의 관심이 없었다. 그러나 지금은 재단의 꾸준한 연구 지원에 힘입어, 업계에서도 관심을 가지고 지켜보고 있으며, 이번 라이센싱 계약은 아주 중요한 의미를 지니게 되는 것이다. "
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