KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(속보) 알피 유전자 치료 성공적,,,,MERKT 변이유전자 형
죠나단	2012/05/18	1,096
최근 미국의 ARVO 안과 총회에서 작년도부터 알피 유전자 치료의 임상을 진행해온 사우디 킹스 칼리드 대학의 임상 결과가 발표되었습니다. (협회 최신의학 소식 491번 참조) 순수 알피 질환으로서는 처음으로 변이유전자 MERKT 형 - 열성형 알피 유형의 일종 -알피 질환을 가진 30대 환자 3명을 시술하였고, 임상의 결과로서 현재까지 3명 모두에게 안정성이 확보되었으며, 이중 2명에게는 시각이 호전되는 효능이 나타났다고 보고하였습니다. 이들 2명은 2011년도에 시술을 받았으며 오늘날에 이르러 시술받은 눈으로 더 잘 볼수 있게 되었다고 말하며 시야표 상의 한 단계 이상의 글자를 읽을 수 있는 정도로 효능이 개선 되었다고 합니다. 특히 한 여성 환자는 “ 나는 과거에는 볼수 없었던 부엌에 많은 물건들을 이제는 치료 받은 눈으로 볼수 있게 되었다. ” 고 말합니다. 나머지 한 환자는 2012년 4월인 최근에야 시술을 받았던 환자로서 아직은 시력 검사를 하지 않았다고 합니다. 이와 더불어 최근 맥락막 이영증 질환에 대한 유전자 치료가 영국 런던의 무어필드 안과 병원과 옥스퍼드 대학 안과에서 진행되고 있어 퇴행성 망막질환의 전반으로 유전자 치료 임상은 확장되는 추세입니다. 이러한 유전자 치료 임상은 비교적 시야가 양호한 환자를 대상으로 진행되고 있으며, 이는 궁극적으로 더 이상의 시각 손실을 방지하는 데 그 목적이 있습니다. 맥라렌 박사의 말에 의하면 유전자 치료는 약 2년 간에 걸쳐 지켜보아야 하며, 이때 비로서 환자의 망막이 퇴행되지 않았다는 것과 더 나은 시각으로 호전되었다는 것을 평가할 수 있다고 말합니다. 현재 과학자들은 이러한 결과가 소수의 한정된 환자들을 대상으로 초기 결과에 지나지 않다는 점과 그러한 이유로 유전자 치료 성공이 아직은 조심스럽게 낙관하는 정도의 자세를 가져야 한다고 말합니다.