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유전자 치료와 줄기세포 연구 기고문 (마지막 회) -놀라운 변화
죠나단	2012/04/01	975
최근 미국 실명퇴치 재단은 위스콘신 대학의 Gamm 박사 연구팀이 혈액에서 추출한 세포를 이용하여 줄기세포로 역분화 시키고, 이를 이용하여 광수용체를 비롯한 망막세포를 만드는데 성공하였다는 소식을 전해 왔습니다. 물론 이러한 소식은 국내 일간지를 통하여서도 환우 여러분들에게 알려진 바 있었지요. 한편 하버드 대학 연구팀은 이미 작년도에 피부세포를 역분화시켜 광수용체 세포를 분화하는 데 성공한 경험이 있어(협회 최신의학 소식 475번 참조), 이번 연구 성과와 더불어 장차 알피의 치료 임상으로 나아가는데 밝은 희망을 던져주고 있습니다. 이러한 국제적인 연구의 추세는 이제 알피 질환을 치료하는데 환자 본인의 세포까지도 이용할 수 있다는 명백한 근거를 세웠다고 할 수 있으며, 배아 줄기세포와 함께 피부세포, 혈액세포 등과 같이 우리가 사용할 수 있는 줄기세포 원천이 다양화 됨으로서, 더욱 우수한 효능의 치료 기술을 개발하는 데 선택의 폭이 넓어졌다는 의미를 갖게 합니다. 이러한 발견들은 동물 시험을 거쳐 인간의 임상으로 나아가는 만큼, 각각의 연구팀들은 사용하는 세포 물질에 따라, 알피 치료 효능을 높이는데 경쟁을 펼칠 것으로 보여 앞으로 그 결과가 주목됩니다. 그렇지만 무엇보다 우리는 (비록 스타가르트와 황반 변성질환을 대상으로 하지만) 현재 진행 중에 있는 ACT 사의 배아 줄기세포의 임상 결과에 관심을 집중하지 않을 수 없습니다. 그 이유는 윤리적인 문제와 생명 파괴의 문제점이 있음에도 불구하고, 배아줄기세포는 분화능이 뛰어나고 활동력이 좋아 광수용체의 분화와 이식에 따른 치료 효능이 다른 줄기세포에 비해 우수할 것이라는 생각입니다. 물론 이러한 추측은 앞으로 전개되는 개별적인 치료 임상을 통해 구체적으로 밝혀질 것입니다. 다만 면역반응으로부터 비교적 유리한 조건을 가진 망막세포 층에서 배아 줄기세포의 이용으로 그 치료 효능이 월등하다면, 다른 질환자들 보다 망막질환자들에게는 배아 줄기세포가 하나의 커다란 혜택이 될 수 있는 것이지요. 앞으로 뚜껑은 열어보아야 합니다만, 배아줄기세포 이든 피부세포, 혈액세포 등을 이용한 역분화 줄기세포(다기능 줄기세포) 이든, 여러가지 줄기세포의 물질에서 얻어진 광수용체 세포의 분화와 이식 기술은 장차 우리의 치료에 다양한 기회를 제공할 것이 분명합니다. 그러면 오늘은 배아 줄기세포를 이용 RPE 세포를 분화시키고 이식한 최근 황반변성과 스타가르트 임상의 결과를 타임지 기사로 마무리할 차례입니다. 지난번 줄거리는 황반변성 최초의 치료 환자인 Freeman 여성의 인터뷰가 있었고, “프리만이 복용하는 약은 면역 억제제로서, 혹시라도 이식한 세포가 면역 거부와 같은 만일의 상황에 대비하기 위하여, 슈바르츠 박사팀이 두 환자에게 처방한 약이다. 이러한 처방은 사전의 조치이며 약 5만개의 세포가 망막 하부층에 주입되었는데 이 공간은 독특하게도 인체의 면역세포들로부터 격리되어 있다. 그렇기 때문에 다른 장기와는 달리 망막의 하부층은 줄기세포를 이식하는 데는 매우 이상적인 위치이다.”에서 끝마친 바 있었지요? -------------- 타 임 지 기 사 내 용 -------------- 지난회에 계속 과학자들은 현재까지 치료받은 두 환자 중 누구도 이식한 줄기세포가 안구의 다른 부위로 전이되어 종양을 발생시키는 징후를 발견하지 못했다고 말한다. 더욱 희망적인 소식은 이러한 세포들이 안구의 조직 내에서 다른 세포들과 잘 융합되었고 광수용체 세포의 기능을 활발하게 돕고 있다는 사실을 발견하였다. 현재까지 프리만 여성 환자는 시력표 상에서, 치료 전보다 7글자 정도를 더 읽을 수 있게 되었는데, 이제는 총 28자에 이르는 시력으로 변화된 것이다. 그러나 과학자들은 프리만의 시력 향상에 약간은 당황하고 있다. 왜냐하면 양쪽 눈 모두에서 시력이 향상 되었는데, 한쪽 눈에는 줄기세포 치료를 하지 않은 상태이기 때문이다. 이에 대해 스와르트 박사는 이러한 효능이 면역 억제제의 효능인지 아니면 위약 효과에 의한 것인지 확실하지 않다고 말했다. 아직은 임상 대상이 대조군이 없는 두 환자일 뿐이어서 확증적인 결론에 이르기는 매우 어렵다고 한다. 그러나 두 번째 줄기세포를 이식하여 치료받은 환자 (그녀는 이름을 밝히기를 꺼렸음) 가명의 로즈메리가 있으며, 현재 51세로 L.A 시내에 거주하는 그래픽 디자이너인데, 연구자들은 이 여자의 치료 효능에 커다란 믿음을 가지게 되었다. 로즈메리는 20세부터 유전자 변이에 따른 스타가르트 황반 질환과 싸우고 있으며 그녀의 두 남동생들도 동일한 질환을 가지고 있다. 그녀는 자기와 동일한 환자들을 돕고자 이번 줄기세포 임상에 위험을 무릅쓰고 참여하기로 결정하였다고 한다. “ 나는 이번 줄기세포 임상으로 치료 가능성이 있다고 한다면, 즉각적으로 행동에 옮겨야 한다고 생각했지요.” 라고 말했다. 그녀의 중심 시야에서 검은 반점이 점점 커지고 있었는데, 사람과 대면할 때는 머리를 좌우 위아래로 돌려서, 그 사람의 얼굴이 주변 시야에 놓일 수 있도록 해서 중앙 시야의 결함을 보충하였다고 한다. 그런데 이번 시술마치고 현재 그녀는, “ 제 시야가 전반적으로 나아지고 있으며 중앙의 검은 부분도 많이 줄어들었다. ” 고 말했다. 로즈메리는 그동안 희미한 손 동작 만을 감지하였으나 이제는 손가락 하나하나를 구분 할 수 있게 되었다. 그녀는 시력은 20/800까지 향상되었다. “ 이제는 더 이상 확대경을 쥐거나 독서 확대기가 필요 없게 되었어요. 다시말해서 컴퓨터 모니터 상의 글자를 부풀릴 필요가 없는 것이지요. ” 말하면서 이러한 변화는 이제 그래픽 디자이너로서 그녀의 직업을 훨씬 수월하게 만들었다. “ 나는 치료받지 않은 눈으로 볼 수 없는 자세한 디테일도 수술한 눈으로 볼 수 있게 되었죠. 이것은 그야말로 기적입니다. ” 라고 말한다. 스와르츠 박사는 이러한 두 환자들의 변화에 고무되어, 앞으로 7개월 정도 임상에서 더 많은 환자들을 추가하는 것을 고려하고 있다. 무엇보다도 기대치 않은 부작용을 최소화하기 위해서는 연구원들과 미국 FDA는 점진적으로 치료 임상의 대상자를 늘려가는 방식이 제안된 바 있었다. 더욱더 많은 환자들로부터 수집되는 추가적인 정보만이 장차 줄기세포 치료가 망막 질환자의 치료에 적용 가능한 치료 기술임을 분명하게 할 것이다. 그때까지는 배아 줄기세포의 치료 연구가 가야할 길이 남아있으며, 언젠가는 마침내 의과 시술로서 하나의 일상적인 치료책이 될 것이다. “ 이번 시야 개선 효과는 아주 작은 생물학적 징후이다. ” 라고 스와르츠 박사는 말하면서, “ 그것은 실패할 수도 있으며, 혹은 환상적인 작품의 시작을 의미할 수도 있다. 여기서 중요한 점은 지난 4개월 동안 우리는 이식한 세포가 망막하부 공간에 성공적으로 안착하였고 더 이상 면역반응과 암 발생에 따른 종양 형성이 나타나지 않아서 이번 임상이 매우 안정적이다 라는 사실을 발견한 것이다 ” 고 덧붙였다. 그러나 두 환자들에게 임상의 결과는 이들이 예상했던 기대치를 뛰어 넘었다. “ 나는 진실로 지금의 효능에 매우 행복해하고 있다. ” 라고 로즈메리는 말하면서 “ 내가 원했던 거보다 훨씬 좋다. 이번 임상이 안정성을 체크하는 것으로 알고 있다. 그러나 내게는 얼마간 치료 효능이 이미 나타났다.” 라고 기뻐했다. 그리고 프리만 환자는 비록 그녀가 지금 다시 할 수 있는 일이 비록 작은 일이지만 그녀의 일상은 엄청난 변화를 가져왔다. 그녀는 최근 수년 만에 혼자서 식료품 가게를 다녀왔으며, 대형 시계판의 시간을 읽을 수 있고, 그동안 주의가 필요했던 집에 있는 물건들을 알아보기 시작했다. 심지어는 문짝의 흠집과 페인트가 벗겨져 있다는 사실조차 알아내서 요즘 남편을 당혹하게 만들고 있다. -이상- 타임즈 기사를 끝냅니다. 환우 및 가족 여러분 이번 수도권 모임에서 더 자세한 이야기를 나누길 기대합니다.