KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

의학소식 2012.3.15 : RP와 LCA 치료 약물이 임상실험에서 좋은 결과를 보여주고 있음.
minerva	2012/03/17	1,228
안녕하세요, 이번 소식은 현재 진행되고 있는 임상 실험의 초기 결과로서, 유전자 RPE65나 LRAT의 변이로 인한 RP나 LCA의 경우 QLT사 개발한 약물 QLT091001을 일주일 정도 복용함으로서 시야 및 시력이 일부 개선되었다는 것입니다. 보다 많은 유전자 변이를 대상으로 한 약물이 개발되길 기대해봅니다. 또한 아직까지는 우리 환우분들이 자신들의 변이 유전자가 무엇인지 대부분 모르고 계시겠지만, 빠른 시일내에 밝혀져서 개발되는 약물이나 유전자 치료법이 자신에게 해당되는지를 알수 있게 되길 바랍니다. 현재 각 환우분들을 대상으로 한 유전자 검사 방법을 유전자 분석업체와 협의 중에 있으며, 어느 정도의 결론이 나오면 별도로 공지하여 환우분들의 의견을 취합한 후 검사 진행 여부를 결정하도록 하겠읍니다. 다들 힘내시고 주말 잘 보내십시요. &&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&& 유전자 RPE65나 LRAT의 변이로 인한 RP와 LCA 환자들의 시력을 보호하고 회복시키기 위한 약물이, 여러 국가에서 진행되고 있는 1b 단계 임상 실험에서 긍정적인 초기 결과를 보여주고 있다. 2010년에 시작된 이 연구는 해당 약물의 안전성과 효능을 평가하고 있는 중이다. 약물을 개발한 QLT라는 회사는 지난 3월 1일, 17명의 RP 환자의 경우 일주일간 약물을 복용하고 난 후, 평균 22% 시야가 개선되었다고 발표하였다. 그리고 17명 중 7명은 시력 검사 차트에서 한개 라인 이상 좋아졌다고 한다. 2011년 봄에는 LCA 환자 12명에 대한 긍정적인 초기 결과를 발표하였었다. 모든 환자가 시력과/또는 시야에서 조금씩 나아졌다. 연구원들은 또한 일주일 복용으로 개선 효과가 몇달간 유지된다는 사실에도 고무되었다. QLT091001 이라는 약물은 시각 기능에 필요한 비타민 A의 한 형태인 레티노이드를 대신해주는데, 이것은 RPE65나 LRAT 유전자 변이로 인한 RP나 LCA 환자들의 경우는 자체 생산을 하지 못하게 된다. 미국 실명퇴치재단의 연구 책임자인 로즈 박사는 다음과 같이 얘기하였다. " 비타민 A는 시력을 형성되는 생화학적 과정에 있어서 필수적인 요소이다. 그리고 그것이 작동하기 위해서는 11-cis-retinal을 포함하는 레티노이드라고 하는 형태로 전환되어야 한다. QLT사의 약물은 특정 형태의 RP나 LCA 환자에게서 결핍된 11-cis-retinal을 대신하여 주는 것이며, 이것이 제대로 작동한다는 것을 초기 연구 결과에서 보여준 것이다. " QLT사는 현재 약물의 복용량과 복용기간을 늘리면서 안전성과 효능을 평가하고 있다. 회사는 임상 참가자들을 계속적으로 추가 모집하고 있으며, 이번 임상은 2015년 마무리될 것이다. 7개의 임상실험 센터에서 상염색체 열성형 RP와 LCA를 대상으로 임상을 진행하고 있으며, 몬트리올 어린이 병원에서는 RPE65 변이로 인한 상염색체 우성형 RP를 가진 환우를 모집하고 있다.