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의학소식 2012.3.2 : 미국 실명퇴치재단이 시력 기능을 보호하는 새로운 약물 개발에 2백만달러를 지원한다
minerva	2012/03/04	976
안녕하세요, 이번 소식은 RP를 비롯한 퇴행성 망막 질환의 진행을 늦추는 물질에 대한 연구입니다. 지금까지의 물질 연구와 조금 다른 점이 있다면 기존의 연구들이 망막 세포의 보호 또는 활성화에 중점을 둔 반면, 이번 연구는 망막 세포가 아닌, 다른 세포들의 활동에 필요한 에너지를 공급하는 미토콘드리아의 기능을 증진시키는 물질에 대한 연구입니다. 즉 미토콘드리아의 기능을 증진시켜, 망막 세포에 많은 에너지를 제공함으로서, 망막 세포들을 보호하고 기능을 활성화시키고자 하는 것입니다. 성공적인 진행으로 빠른 임상으로 가길 기대해 봅니다. &&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&& 어떠한 유기체나 식물, 동물이 생존하기 위해서는 에너지가 반드시 필요하다. 사람의 경우에 모든 세포는 미토콘드리아라고 하는 아주 작은 기관으로부터 에너지를 얻는다. 즉 미토콘드리아가 모든 세포가 생존하고 활동하는데 필요한 에너지를 제공하는 발전소 역할을 하는 것이다. RP나 황반변성과 같은 퇴행성망막질환 경우에는 질환으로 인한 스트레스로 인해 미토콘드리아의 활동이 떨어지게 되며, 결국에는 시력을 담당하는 광수용체 세포들이 소멸하게 된다. 실명퇴치재단은, 그동안 재단의 지원을 받아서 연구를 해오던 초기 기업인 MitoChem Therapeutics 사에 2백만달러를 추가 지원하기로 하였다. 이 회사는 미토콘드리아의 기능을 올려주는 세가지의 물질을 찾아냈으며, 이것들이 여러가지의 퇴행성망막질환으로 인한 시력 손상을 늦추어줄 수 있는 잠재력을 지니고 있다고 한다. 이번 연구의 목표는 이들 세가지 물질 중 어떤 것이 사람에게 가장 잘 작용을 하는지를 밝혀내고, 이 물질을 가지고서 임상시험을 들어가는 것이다. 실명퇴치재단의 연구 책임자인 로즈박사는 다양한 상태의 환자들에게 도움이 될 수 있는 치료법을 찾아내는 것이 재단의 중요한 역할이라고 하면서 다음과 같이 얘기하였다. " 새로운 치료법은 늘 우리를 흥분시킨다. 200개 이상의 다양한 유전자 결함으로 인해 발생되는 망막 질환에 대해, MitoChem 사의 치료법은 많은 도움이 될 수 있을 것이며, 심지어는 문제 유전자를 찾아내지 못하는 경우에도 효과를 볼 수 있을 것이다. " 2009년 설립된 MitoChem 사의 공동 창업자인, 퇴행성 망막질환 전문가 Rohrer 박사와 의약화학자 Beeson 박사는 미토콘드리아의 기능을 증진시키는 물질을 찾기 위해 50,000가지의 화합물을 조사하였으며, 망막질환을 가진 동물 모델 실험을 통해, 시력을 보호하고, 심지어는 일부 회복 기능까지 있는 세가지의 물질을 찾아낸 것이다. 이 물질을 이용하여 임상으로 가기 위해서, MitoChem 사는 어떤 물질이 가장 좋은 약물 후보인지를 결정하고, 안약으로 만들 수 있는 약물 배합법을 개발하여, 이 약물이 사람에게 사용 가능할 지를 확인하기 위한 유효성 및 독성 검사를 해나가게 될 것이다. 이번 연구의 주요한 부분 중의 하나는 미국 FDA의 요구 사항을 만족시키는 것이 될 것이다. 로즈 박사는 다음과 같이 얘기하였다. " FDA는 임상 실험 가능 여부를 판단하기 위해, 동물 실험 결과부터 시작해서, 화합물의 생산 과정, 임상실험의 구체적인 계획 등 여러가지 부분들을 아주 꼼꼼히 검토할 것이다. 이러한 FDA의 요구 사항들을 모두 맞추는 것은 쉽지 않을 뿐만 아니라 비용도 많이 드는 일이 될 것이지만, 이 약물을 이용한 치료법이 사람에게 사용되어지기 위해서는 반드시 거쳐야 하는 과정이다. "