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신년 의학 소식에 따른 유전자 치료 및 줄기세포 임상 기고문 (라)
죠나단	2012/03/02	1,060
전편에 이어 미국 Times 소식을 올립니다. 이번 황반 변성 배아 줄기세포 치료에는 국제적인 연구자들이 관련되어 있으며 미국 ACT 사가 배아 줄기세포에서 생산한 망막세포를 공급하여 안전성을 검증하는 임상이다. 그리고 Lancet 저널지 학술보고에 따르면 시술받은 환자들은 아직까지 부작용없이 잘 지내고 오히려 시각 작용이 일부 개선되었다는 발표가 있었다. 앞으로 24명의 환자가 동일한 치료를 받을 것으로 예상된다. 그동안 배아 줄기세포 연구에서 미국 정부로부터 최초로 임상 승인을 받았던 미국 제론사-척추 손상환자의 치료 임상 -는 재정적인 이유로 임상을 중단한 바 있어, 학계에 충격을 안겨 주었다. ( 번역자 의견 : 일부 환자에게서 종양 발생이 발견되었다는 설도 있음.) 그러나 이번 황반변성 질환을 대상으로 한 임상 연구는 비록 초기의 결과이지만 배아 줄기세포 분야에 아주 중요한 이정표를 세웠다. 미국 ACT 사의 이같은 성과는 향후 유사한 임상에 길을 터주는 역할 뿐만 아니라, 줄기세포 연구자들의 열정을 되살려 놓는 효과를 가져왔다. 많은 연구자들이 언젠가는 배아 줄기세포로 만들어진 건강한 세포를 사용하여 당뇨병, 알츠하이머, 척수 손상 환자와 같은 질환자들을 치료할 수 있는 보편적 기술이 될 것으로 기대하고 있다. “ 이번 임상은 배아 줄기세포 연구에 매우 중요하다.” 라고 UCLA 대학 당뇨성 안과 질환 책임자이며 관련 논문의 주요 저자인 스와르츠 박사는 말하면서, “ 이는 전략적으로 다양한 차원에서 가능성을 열어주는 효과를 가져왔으며 특히나 배아 줄기세포 치료 기술을 연구하는 과학자들에게는 희망을 주게 되었고, 장차 그들의 연구 여정에 순풍을 기대할 수 있게 되었다.” 고 평가하였다. “ 이번 연구는 인간의 배아 줄기세포에서 얻어진 세포를 환자에 이식하는 최초의 임상 보고서이며, 현재까지 안정성과 세포 이식에 따른 각종 자료는 매우 고무적인 성과라 아니할 수 없다.” 라고 ACT사의 수석 책임자인 로버트 란자 박사는 말하면서, “ 이미 관련 임상의 중요한 자료와 경험들이 과학계에 제공됨으로서, 앞으로 재생의약 분야에서 진전된 노력을 배가시키는 계기가 될 것이다.” 라고 언급하였다. 향후 줄기세포가 우리의 관점을 어떻게 바꾸어 놓을 것인가? 망막세포를 최초로 이식받은 환자는 슈 프리만 이름의 78세 여성이다. 미국 라구나 비치의 거주자로서 50세 이상에서 자주 발병하는 황반변성 질환자로 진단 받았다. 이 질환은 빛을 전기신호로 바꾸어주는 광수용체 세포를 지원하는 세포 즉 망막색소 상피세포가 손상되며 중심시야부터 뿌옇게 흐려진다. 질환이 진행되면 점차 주변부로 확장되어 결국에는 모든 사물이 어두어진다. 미국에는 약 백 팔십만 명의 황반변성 질환자들이 있으며, 프리만 여성은 그중의 하나로서 1998년 진단을 받았다. 당시 그녀는 시야가 점점 흐려지는 것을 느꼈다고 한다. 그리고 병이 진행될 수록, 책을 읽거나 식료품을 쇼핑하는 간단한 일 조차 하기가 어려웠고 점차 혼자서 행동할 수 없게 되었다. “ 동네 모임 파티에서 내가 아는 사람이 방 건너편에 있음에도 나는 알아볼 수가 없었어요.” 라고 그녀는 말하면서, “ 그때부터 상황은 점점 더 나빠져서, 매일 컴퓨터에 앉아있던 내가 갑자기 컴퓨터를 볼수가 없었지요. 그리고는 전화기의 문자판도 읽을 수 없고, 모든 것이 흐릿하게 변하여 이제는 텔레비젼도 시청하기가 어려워졌습니다. 영화 구경도 포기하게 되었고,,,그것은 마치 하나 다음에 하나씩 내 눈에서 사라지는 셈이었지요.” 그러는 시점에서 그녀와 딸은 인터넷을 통하여 UCLA 대학에서 새로운 치료법으로 줄기세포 임상을 진행한다는 소식을 접했다. 처음에는 임상 책임자로부터 임상 참여에 대한 부정적인 답변을 듣게 된다. 슈와르츠 박사는 프리만 뿐만 아니라 모든 임상 대상자들이 어떤 성격의 일에 뛰어드는지 알아야 한다고 말한다. 모든 임상 시험은 일종의 겜블 (도박)이다. 환자들은 아직까지 검증된 적이 없는 새로운 치료법을 의사가 테스트한다는 사실과 치료가 어떻게 될 지 아무도 예측할 수 없다는 점을 반드시 이해하여야 한다. 효능도 기대할 수 있지만, 부작용과 역효과도 나타날 수 있다. 그러나 이처럼 보장은 못하지만 오직 최선의 결과만을 짐작할 수는 있다. 지금까지 배아 줄기세포를 기반으로 한 기술은 검증된 적이 없다. 그만큼 위험성은 매우 높다. 배아 줄기세포에서 만들어진 인체의 세포를 환자에게 이식한 적이 없었다. 일단 몸에 이식하면 이 세포들이 암으로 자라나기 시작할 수도 있고, 다른 조직으로 옮겨갈 수도 있으며, 비정상적인 성장으로 발전되는 등 통제 불능의 상태가 올지는 아무도 모른다. 현재의 임상은 효능의 검증이 아니라 치료 기술의 안정성을 점검하기 위하여 기획되었다. 관련 기술이 장기간에 걸쳐 안전한지 그리고 환자들의 시력을 실제적으로 회복시킬 수 있는 것인지 앞으로 연구자들이 판단하기 위해서는 될수록 많은 대상자들이 임상에 참여해야 할 것이다. 이번 초기 임상의 두 환자들은 앞으로도 시력이 계속해서 좋아질 가능성이 있다. 그렇지만 또한 이들의 개선된 시력이 또다시 사라져버릴 확률도 존재한다. “ 이번 임상의 목적은 효능에 있는 것이 아니다.” 라고 슈와르트 박사는 몇 달 전에 내게 말한 적이 있다. “ 우리가 주의해야 할 점은 치료받은 환자들이 효과가 나타날 것이라는 성급한 기대를 갖게 하여서는 안된다. 치료 기술이 도움이 될지 아니면 피해를 줄지는 우리도 모른다. 그것을 알아내기 위하여 임상을 하는 것이다.” ** 줄기세포 연구: 탐색이 재개되다. 아직까지 환자들의 기대를 제어하기가 어려운 것이 사실이다. 그렇지만 결과는 희망적이다. 지난해 9월 프리만의 남편은 그녀가 기술한 내용으로 가족과 친구들에게 다음과 같은 이 메일을 보낸 적이 있다. “ 슈와르츠 박사는 줄기세포를 이식한 내 눈이, 종양 발생 가능성 검사에서 통과되었다는 결과를 듣고 매우 기뻐하였다. (이러한 종양 발생 가능성이 이번 임상의 시술을 혹시라도 번복하게 되는 구실이 될 수도 있었다. 그렇지만 그러한 내용을 내가 알지 못했다는 사실이 오히려 기쁘다.) 또다른 기쁜 소식은 2주후가 되면 내가 먹는 약을 끊을 수 있다는 점이다. 시간이 지나면 내 눈이 좋아 졌는지 알수 있을 것이다. 그렇지만 이번 시술로 내 눈이 더 이상 나빠지지 않길 기대하고 있다." 프리만이 복용하는 약은 면역 억제제로서, 혹시라도 이식한 세포가 면역 거부와 같은 만일의 상황에 대비하기 위하여, 슈바르츠 박사팀이 두 환자에게 처방한 약이다. 이러한 처방은 사전의 조치이며 약 5만개의 세포가 망막 하부층에 주입되었는데 이 공간은 독특하게도 인체의 면역세포들로부터 격리되어 있다. 그렇기 때문에 다른 장기와는 달리 망막의 하부층은 줄기세포를 이식하는 데는 매우 이상적인 위치이다. -이상- 다음편은 치료 효능과 함께 스타가르트 환자의 놀라운 이야기가 이어집니다.