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(의학소식 2012.2.7 : 미국 FDA에서 황반변성 치료를 위한 신경줄기세포 임상을 허가하였다)
minerva	2012/02/09	949
안녕하세요, 이번 의학 소식은 RP와 직접 관련이 있진 않지만, 줄기세포를 활용한 치료법이 좀 더 가까이 다가온다는 측면에서 큰 의미가 있다고 하겠읍니다. 아직까지 RP를 대상으로 한 줄기세포 치료법이 나오진 않았지만 조만간 좋은 소식이 있을거라 기대해봅니다. &&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&&& 퇴행성 망막 질환을 치료하기 위한 획기적인 치료법이 줄기세포 치료법으로는 세계에서 두번째로 1/2 단계 임상에 들어간다. (참고: 보통의 경우 임상은 3단계로 진행이 되는데, 1단계는 소수의 환자 또는 정상인을 대상으로 안전성을 확인하는 단계이고, 2단계는 소수의 환자를 대상으로 치료 효능을 확인하는 단계이고 마지막 3단계는 다수의 환자를 대상으로 치료 효능을 최종 확인하게 됩니다.) 미국의 StemCells 라는 회사 (SCI)는 건성 노인성 황반변성에 대한 신경줄기세포 치료법이 FDA로부터 임상 허가를 받았다. SCI의 이번 발표는, 2011년 1명의 건성 노인성황반변성 환자와 1명의 스타가르트 환자를 대상으로 최초의 줄기세포 임상을 수행하였던 ACT사에서 안전성과 효능에 대한 긍정적인 결과를 발표한지 10일 후에 이루어진 것이다. SCI는 건성 황반변성 환자 16명을 대상으로 임상을 진행할 계획이며, 구체적인 사항은 추가로 공지할 예정이다. SCI의 신경줄기세포 치료법은 시력 기능을 담당하는 원뿔세포와 막대세포가 퇴화되는 것을 막아서 시력을 유지시키고자 한다. 망막의 중심부인 황반 아래쪽에 주입되게 되는 치료용 세포에서 원뿔세포와 막대세포를 건강하게 유지시켜주는 단백질을 지속적으로 분비하게 되는 것이다. 지난 1월 30일 유럽판 뉴로사이언스지에 발표된 연구 자료에 따르면, 신경줄기세포 치료법은 퇴행성 망막질환을 가진 쥐를 대상으로 한 장기 연구에서 안전성과 효능이 있었다고 한다. 주입된 줄기세포들이 어떠한 면역 반응이나 안전성 문제 없이 시력이 나빠지는 것을 방지한 것이다. 미국 실명퇴치재단 책임 연구자인 로즈 박사에 따르면 SCI의 치료법은 ACT의 치료법과는 큰 차이가 한가지 있다고 한다. SCI의 신경줄기세포는 원래의 형태대로 이식되어 보호 작용을 하는데 비해, ACT사는 배아줄기세포로부터 분화된 망막색소상피세포 (RPE 세포)를 이식하여, 황반변성때문에 퇴화된 기존의 색소상피세포를 대체하는 것이다. 로즈박사는 다음과 같이 얘기하고 있다. " SCI의 줄기세포는 게속적으로 단백질을 공급하여 망막을 건강하게 유지함으로서 시력을 보존하는 것이다. 반면에 ACT사는 망막질환으로 퇴화된 색소상피세포를 새로운 세포로 이식하여, 시력을 담당하는 원뿔과 막대세포에 적절한 영양분을 공급하고 망막에 쌓이게 되는 쓰레기들을 처리하는 것이다. 이 두가지 치료법은 잘 진행되고 있으며, 향후에는 RP나 어셔신드롬에도 도움이 될 수도 있을 것이다. " SCI 연구에 참여한 오래곤 Health & Science 대학의 명예교수인 Lund 박사는, 이번 연구가 실명퇴치재단의 지원이 있었기에 가능했고, 또한 재단에서 과학자들이 망막질환으로 인해 시력을 잃어가는 환자들에 대해 많은 관심을 가질 수 있는 분위기를 만들어주었다고 한다. 지난 20년간 재단의 지원으로 여러가지 프로젝트를 진행해온 Lund 박사는 망막질환의 줄기세포치료에서는 전문가로 명성이 높으며, ACT사의 치료법이 임상으로 가는데도 중요한 역할을 하였다. SCI는 현재 샌프라시스코 주립대학에서 어린이들에게 치명적 신경장애인 펠리쩨우스 메르쯔바하 질환 치료를 위한 신경줄기세포 임상과 스위스에서 척수손상에 대한 임상을 진행하고 있다. 그리고 알츠하이머 치료를 위한 전임상 시험도 하고 있다.