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신년 의학 소식에 따른 유전자 치료 및 줄기세포 임상 기고문 (나)
죠나단	2012/02/02	1,065
신년 의학 소식에 따른 유전자 치료 및 줄기세포 임상 기고문 (나) 그동안 황반변성 배아 줄기세포의 임상에 대하여, 협회 사무실로 하루에도 여러 통의 전화를 받고 있었습니다. 미국 어드밴스드 셀 테크롤로지 (ACT 사) 회사가 개발한 배아 줄기세포 임상이 국내에서도 진행될 예정이었기에, 그리고 그 주관사인 차 바이오 텍 회사가 망막색소 변성증도 치료 대상이라고 국내 언론에 과장(?)해서 언급하였기에 환우들의 전화는 그칠 줄 몰랐습니다. 물론 이번 임상의 치료 대상은 망막 조직의 세포층이 상호간 다른 까닭에, 일찍부터 협회는 우리같은 광수용체 세포가 손상되는 알피 질환자들은 이번 임상과 관련이 없음을 분명히 한 바 있었습니다. 그럼에도 불구하고 임상의 초기 결과가 발표되는 때, 시시각각 인터넷 판으로 올라오는 국제 언론들의 보고 내용을 협회는 긴장과 흥분 속에서 세세히 살펴보지 않을 수 없었습니다. 그 이유는 만일 이번 배아줄기세포의 임상이 실패하면, 그동안 알피 치료를 준비해왔던 우리 과학자들의 발걸음도 후퇴할 뿐만 아니라, 상당기간은 줄기세포의 연구에 캄캄한 암흑기가 찾아올 수 있기 때문입니다. 일례로 1999년 미국 펜실베니아에서 대사 증후군 어린이를 대상으로 최초의 유전자 치료가 시행되었지만, 아이가 사망에 이름으로서 유전자 치료 연구가 극심한 침체를 겪었던 사례가 있었습니다. 이번 망막 질환에 대한 배아 줄기세포의 임상은, 엄밀한 의미에서 최초라고는 할 수 없습니다. 아시다시피 최초로 허가받은 회사는 2년전 미국의 제론사로서 척추 장애자를 대상으로 하는 임상이었고, 작년해 효능 검증에 실패하면서 재정적인 이유로 임상을 접었습니다. 그런 까닭으로 이번 미국 ACT 사의 배아 줄기세포 임상은 비록 두 번째지만 인류 역사상 최초로 온전하게 진행되고 있는 획기적인 임상이라 하겠습니다. 더구나 알피 질환에서의 줄기세포 향후 임상을 위해서도 이 임상이 실패해서는 결단코 아니되는 사안입니다. 마치 일차선 도로에서 앞차가 고장나 빠져 나가지 못하면, 뒤차마저 옴짝달싹 못하는 형국이나 다름없지요. 그러니 이번 임상에 한마디로 알피 치료 운명의 목줄이 걸려 있다고 해도 과언이 아니었습니다. 실패하면 여러분이나 나나 또 다른 십년을 기다려야 할 지 모를 일이었으니까요. 그러니 이 사람에게는 그날 뉴스가 잠깐동안에 희망과 절망을 가르는 긴박한 상황이 아닐 수 없었습니다. 여러분도 아시다시피 이미 알피 질환의 광수용체도 세포를 만드는 분화 기술이 개발되어 있고, 많은 과학자들이 배아 줄기세포에서 (최근에는 다기능 줄기세포도 포함) 우리가 치료 받을 수 있는 세포 물질을 개발하는 단계에 와 있습니다. 물론 배아 줄기세포가 워낙 활성도가 좋고 분화능이 뛰어나기에 면역반응이나 암 발생과 같은 부작용이 없다면 치료 효능이 훨씬 기대되는 세포의 물질입니다. 그러나 배아 줄기세포는 여전히 윤리적인 문제가 개입되어 있어 반드시 임상 후 부작용이 없고 치료 효능이 월등해서 반대론자들의 입장을 압도하지 않으면 사용상 논란거리가 될 수 있습니다. (아무튼 배아 줄기세포의 사용은 우리 알피 말기 환자의 치료를 위해서도 반드시 성공시켜햐 하는 절대절명의 과제인 셈입니다. 그러고 나서야 다기능 줄기세포든 다른 세포 물질이든 대체 물질의 원천을 찾아 나서는 편이 유리합니다.) 그런데 마침내 배아 줄기세포에서 얻어진 RPE 세포를 사용하여 미국 UCLA 대학 줄스테인 안과 연구소는, 지난 1월 25일자 Lancet 저널지에 황반변성과 스타가르트 초기 임상의 결과를 발표하였습니다. 협회는 간절하고 절박한 마음으로 소식을 접하면서, “ 오 하나님 조금이나마 문을 열어주시는 겁니까? ” 그랬답니다. 암 발생의 징후도 없고 면역반응도 걱정할 정도가 아니어서 안정성 검증을 목적으로 한 1/2차 임상은 모든 언론들이 성공적인 결과라고 평가하기 시작했습니다. 그리고 작은 용량이 투입되었음에도 기대 이상의 시각 개선 효과도 일부 나타나고 있다는 기쁜 소식입니다. 그럼 긴박했던 임상의 결과를 아주 자세하게 소개했던 미국 타임지 내용으로 다음 회부터 아주 쉬엄쉬엄 (?) 번역하여 올리도록 하겠습니다. ** 이유는 나 혼자만 긴박했던 것 같아서 조금은 억울합니다.