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안녕하세요,
이번 학술 내용은 아마도 많은 환우분들이 관심을 가지고 계실 것 같은데, 미국의 ACT사에서 사람의 배아줄기세포로부터 분화한 망막색소상피세포 (망막에서 광수용체의 기반이 되는 세포 부분임)를 스타가르트와 황반변성 환자에게 이식하여 진행하는 임상시험의 초기 결과입니다. 아직까지는 별다른 안전성의 문제없이 잘 진행되고 있으며, 시력은 아주 조금 개선된 것으로 보입니다.
국내에서는 차병원에서 ACT사의 승인하에 동일한 임상을 진행한다고 발표하였었는데 구체적인 진행이 어떻게 되고 있는지 궁금하네요.
마지막으로 ACT에서 진행하는 임상은 망막색소상피세포를 대상으로 한 것이므로, RP에 직접 적용가능하지는 않습니다. 아시다시피 RP는 광수용체가 문제가 되어 생기는 질환이기 때문입니다. 하지만 ACT사의 임상이 성공적으로 진행되면, 저희 RP에 직접 적용될 수 있는, 광수용체의 줄기세포 치료법도 한걸음 더 가까이 왔다고 생각할 수 있을 것이므로 계속 관심을 가지고 지켜봐 주시기 바랍니다.
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인간의 배아줄기세포로 부터 분화된 세포를 사용한 임상에서, 현재까지초기 안전성 부분에서는 통과한 것으로 보여진다. 보고 자료에 따르면, 거의 실명상태였던 두명의 환자 (한명은 스타가르트, 한명은 노인성 황반변성)에게 배아에서 분화된 망막색소상피세포를 이식한지 4개월이 넘었으며, 현재 측정가능한 정도의 시력 개선을 보여주고 있다고 한다.
이식된 색소상피세포는 미국의 ACT (Advanced Cell Technology)사에서 분화시킨 것으로, 임상은 UCLA의 Jules Stein Eye Institute에서 진행하고 있으며 결과는 Lancet지에 1월23일 발표되었다.
이번 임상은 사전에 임상의 내용과 방법을 모두 공개하고 진행하는 Open-Label 방식으로 진행되었으며, 이식하는 색소상피세포의 안전성과 수용성을 알아보기 위한 것이다.
이번 임상외에 스타가르트 환자에 대한 추가 임상이 영국에서 막 시작되어 첫 환자가 런던 무어필드 안 병원에서 지난 금요일 (1월 20일) 시술을 받았다.
Lancet 지에서 연구자들은 다음과 같이 얘기하고 있다.
" 인간의 배아줄기세포가 발견된지 13년이 지났다. 우리 연구는 인간에게 이식된, 배아에서 분화된 세포에 대한 최초의 보고서이다. "
이번 연구가 아직까지는 단지 초기 안전성과 약간의 시력 개선만을 보여준 것뿐이라고 얘기할 수도 있겠지만, 그동안 다소 침체되어 있던 줄기세포 분야에서 볼 때는 아주 큰 힘이 되는 소식이다.
그리고 이번 임상분야에 한정해서 보면, 미국에서만 2020년이 되면 3백만명에 이를 것으로 예상되는 황반변성 환자들에게는 커다란 희망을 준다.
보통 노인성 황반변성이라고 불리는 이 질환은 나이가 들어가면서 중심시력이 점점 흐려지게되어 운전이나 독서와 같은 정상적인 일상생활이 힘들어지게 되는 안과 질환이다. 황반변성에는 두가지 종류, 즉 습식과 건식이 있는데 습식의 경우에는 약물치료가 가능하지만 황반변성의 대부분을 차지하는 건식의 경우에는 아직까지 명확한 치료책이 나와있지 않은 상황이다.
ACT사의 책임 연구자인 Lanza 박사는 비록 스타가르트나 황반변성이 진행성 질환이긴 하지만 현재까지 보여준 안전성이나 연구 결과는 아주 희망적이라고 얘기하고 있다. |