KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

2011년도 퇴행성 망막 치료 연구 소식 TOP 11 -미 실명퇴치 재단 선정
죠나단	2011/12/30	943
올해를 마감하면서 협회는 미국 실명퇴치 재단이 최근 발표한 퇴행성 망막 국제적인 연구 탑 11 선정에 관한 소식을 전하고자 합니다. 지난 수년 동안 알피와 관련된 망막 질환 연구는 다양한 분야에서 눈부신 성과를 거두고 있습니다. 아시다시피 지난해까지는 그나마 한 두건의 임상 연구 소식으로 마감하였으나, 오늘날에는 탑 11까지 선정할 수 있을 정도로, 다양하고 풍부한 연구 성과가 나오기 시작하였다는 점에 협회는 매우 기쁘게 생각합니다. 특히나 알피 치료를 위한 진단과 처방을 위하여 올해에는 유전학적 부문에서 괄목한 만한 기술의 진전이 있었고, 이를 기초로 유전자 치료와 관련된 임상 소식들이 늘어나고 있는 추세입니다. 한편 이처럼 임상으로 진행되는 모든 시도들은, 미국 실명재단이 지적한 바와 같이 역사적이고 전례가 없는 (Unprecedented) 진전으로 평가하면서, 앞으로 망막 관련 첨단 기술의 개발에 계속적인 투자가 이루어져야 할 것으로 전망합니다. ------ 미국 실명퇴치 재단 선정 TOP 11 연구 성과 --------- 1. 알피 질환을 대상으로 벨프로산 약물의 치료 효능에 관한 임상 진행 - 미국 FDA가 승인한 뇌질환 관련 약물로서 그동안 알피 우성형에 효능이 있다는 초기 임상 보고가 있었음. * 협회 의학소식 470번 참조 2. 역사상 최초로 망막 질환을 대상으로 한 배아 줄기세포 치료 임상 - 미국 ACT사의 치료 물질로 스타가르트와 건식 황반변성 질환자를 대상으로 현재 임상이 진행 중에 있음 - 한국에서는 미국 ACT사의 치료 물질을 도입 차병원에서 임상을 준비 중. * 협회 의학소식 480번 참조 3. 말기 알피 환자들을 위한 Second Sight 사의 인공 망막 제품이 최초로 상용화 - 현재 유럽 지역에서 시술이 이루여지고 있음. - 조만간 미국 시장으로 마케팅이 확대될 예정. * 협회 의학소식 492번 참조 4. 영국 옥스퍼드 생명공학사의 스타가르트 유전자 치료 임상 개시 - 유전자 ABCR의 변이로 인한 스타가르트 질환자가 치료 대상 - 제품명 : StarGen * 협회 의학소식 471번 참조 5. 차세대 유전자 분석 기술을 사용한 알피 열성 유전자 새롭게 규명 - 유전자 명 : MAK으로 미국 아이오와 대학 연구팀에 의해 발견 - 전체 알피 질환자의 1.2% 차지할 정도로 중요 유전자 - 아쉬케나지 유태인 민족의 열성 질환자 약 1/3이 이 유전자와 관련된 것으로 파악 * 협회 의학소식 481번 참조 6. 알피 포함 신규 6개 유전자 치료 임상에 실명퇴치 재단 8백만 달러 투입 - 알피 질환은 GUCYD2 와 RPGRIP1 변이 유전자를 대상으로 함. - 향후 3년 이내에 임상 추진을 목표로 함 * 협회 의학소식 496번 참조 7. 습식형 황반 변성질환 치료 신약 Eylea - 미국 FDA 승인 - 기존 치료제인 아바스틴이나 Lucentis 보다 효능이 우수함. - 일회 주사 투입으로 위 제품보다 장기간 효능 발휘 8. 미국 FDA 청각 장애 알피 질환인 어셔신드롬 치료 임상 허가 - 어셔신드롬 타입 1B를 대상으로한 유전자 치료 임상 * 협회 의학소식 490번 참조 9. 첨단 유전공학 기술을 사용하여 시각 기능을 만드는 동물시험 성공 - 빛을 전기신호로 바꾸는 광수용체 대신 망막 상층부의 신경절 세포 또는 양극 세포를 유전 공학적으로 조작하여 시세포 기능을 부여 - 알피 말기 동물 시험에서 성공적인 결과 * 문제점은 광수용체가 세포가 만드는 시각과는 달리 섬세한 이미지와 색상이 결여될 것으로 짐작됨. 10. 맥락막 이영양 질환의 유전자 치료 임상 개시 - 영국 옥스퍼드 생명공학사 11. 역사상 최초로 알피 열성형 유전자 치료 임상 개시 - 사우드 킹 칼리드 안과 병원에서 진행 - 대상 유전자: MERTK 변이로 발병한 알피 질환자 대상 * 협회 의학소식 497 참조 <국내 서울대 안과 병원 소식> 이상과 같이 국제적인 연구 소식과 더불어 국내에서는 협회와 서울대 안과 연구자 모임을 중심으로 아래와 같은 연구를 진행하고 있음. 1. 벨프로산 임상 진행 - 미국보다 앞서 150명 알피 질환자를 대상으로 임상 진행 중 - 내년도 연구 결과 보고 2. 배아 줄기세포를 사용한 알피 치료 동물 시험 진행 - 쥐를 대상으로 Neural Stem Cell 사용 알피 치료 연구 - 성과가 있을 경우, 3년 후 인간 임상 계획 - 알피 연구자 소속 박정현 교수(백병원 안과) 연구팀에서 진행 환우 및 가족 여러분 새해에도 건강하시고 행복하시길 기원합니다.