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(속보)미국 FDA-어셔 신드롬 유전자 치료 임상 허가
죠나단	2011/10/19	1,083
알피 질환자 중 청각 장애를 동반한 어셔 신드롬 질환의 유전자 치료 임상이 어제 미국 FDA로부터 승인을 받았다는 소식이 들어와 있습니다. 자세한 소식을 미국 실명퇴치 재단의 소식으로 전하고자 하니, 환우 여러분들의 관심있으시길 바랍니다. -------------- 소 식 내 용 -------------------------- FDA Approves Start of Usher Syndrome Gene Therapy Clinical Trial- Oct. 18, 2011 어셔 신드롬 1B 형의 유전자 치료를 위한 UshStat 약물의 치료 임상이, 개발 제약사인 옥스퍼드 바이오 메디카가 제출한 연구용 개발 신약의 임상을 미국 FDA가 승인해 줌으로서, 2011년 말 안으로 추진될 예정이다. 현재 옥스퍼드 제약사는 이번 연구를 최초로 시작했던 연구팀들과 관련 사업을 계속적으로 추진 중에 있다. 만일 임상이 진행된다면, 인간을 대상으로 어셔 신드롬 질환의 시각 장애를 치료할 수 있는 역사상 최초의 연구가 될 것이다. 참고로 어셔 신드롬 질환은 미국에서도 약 50,000 명 정도로 추정되는 시각(알피 질환)과 동시에 청각 장애를 동반하는 주요 질환의 하나로 지목되고 있다. 이번 UshStat 제품의 임상 1/2차 연구는 미국 오레곤 보건 과학 대학 부설 케이지 안과 연구소에서 리차드 웰레버 박사 주도하에 진행될 예정이다. 한편 웰레버 박사는 미국 실명퇴치 재단이 퇴행성 망막 질환의 연구를 지원하는 오레곤 대학 연구 이사로 있다. 앞으로 18명의 환자들이 임상에 참여하여, 각각 3 종류 투여량으로 약물의 안전성과 내구성 및 생물학적 효능 등을 검증할 예정이다. - - - 중략 - - 의학소식 490 번 참조