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그동안 협회에는 중심 시야부터 손상되어 스타가르트 질환으로 의심되는 환우들이 상당수 존재 합니다 (약 8-10%로 추산됨). 이는 알피 질환과는 반대로 광수용체 세포 중 망막의 중심부에 위치한 원뿔세포가 유전자 ABCR 변이로 말미암아 죽어가는 질환입니다.
지난번 LCA질환(조기 발병형 알피 질환의 일종)의 유전자 치료 성공에 이어, 마침내 스타가르트 질환도 올해 유전자 치료 임상에 들어간다는 기쁜 소식입니다.
해당 환우께서는 이번 소식을 참고하시고 이번 임상이 성공하기 다같이 기원합시다.
-------------------- 소 식 내 용 ----------------------
Gene Therapy Clinical Trial for Stargardt Disease to Begin This Year
스타가르트 질환자들은 새로운 희망을 갖게 되었다. 금번 영국의 옥스퍼드 바이오제약사가 스타가르트 질환의 치료를 위하여 개발한 유전자 치료 약물 - 제품명 : StarGen-이 미국의 FDA로부터 임상 허가를 승인 받았기 때문이다.
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최신 의학 소식 471번 참조
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