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벨프로산 임상에 관한 질문과 답변
죠나단	2011/02/18	1,186
이미 공지드린 바와 같이, 이번 3월에 개시되는 벨프로산 임상에 대한 대상자가 선정되어, 협회 학술팀에서는 문자로 해당자에게 통보되었을 줄 압니다. 이에 대한 전화 문의가 많기에 아래와 같이 질문과 답변을 드리오니 환우 여러분들의 참조 있으시길 바랍니다. 추가적인 질문은 댓글로 올리시면 성심껏 답해드리도록 하겠습니다. 중복되는 질문으로 전화하시는 환우들이 많은데, 사무실 전화는 신규환우들의 상담용으로 사용될 수 있도록 협조바랍니다. 1) 벨프로산의 효능에 대하여,,,,,,,? - 이미 발표해드린 미국 메사추세츠 대학의 초기 임상 자료이외에는 효능에 대한 추가적인 정보는 없음. (최신의학 소식 463번 참조) - 다시말하면 7명의 환자 중 5명이 평균 11% 정도의 시야 개선 효과가 있어, 관련 약물의 유의미한 효능이 있다는 정도. - 따라서 질환의 진행에 대한 지연 또는 방지 효과에 그 목적을 두어야 할 것이며 과도한 기대는 금물이라 생각됨. 2) 모든 종류의 알피에 효과가 있는지 ? - 현재 미국의 경우, 초기 임상자 대부분이 우성형 알피 질환자들이어서 1차적으로 우성형 알피 질환자 만을 대상으로 임상을 진행할 예정에 있음. - 벨프로산의 적용 메카니즘이 현재까지 밝혀진 42종류의 알피 질환에 공통적으로 효능을 발휘할 것으로 추정할 수는 없음 - 따라서 모든 종류의 알피가 벨프로산의 효능으로 치료 될 수 있는지는 의문이며, 향후 추가적인 연구와 임상을 통해서 차차 밝혀져야 할 과제임. 3) 국내 알피 임상이 미국과 다른 점은....? - 협회는 미국과는 달리, 연구 목적 뿐 만아니라 치료 처방의 목적을 겸해서, 좀 더 광범위한 알피 질환을 대상으로 한 임상을 추진하자고 제안 한 바 있음. - 결론적으로 순수 알피 질환자만을 대상으로 하되 우성형 뿐만 아니라 열성/반성 유전형까지를 확장하여 실시하게 됨. - 이는 미국보다 한발 앞서서 확장된 알피 질환자들의 효능도 검증할 수 있어 선제적 임상이 될 것으로 기대함. 4) 스타가르트 / 건식 황반변성 질환/ Cone-Rod /여타 유사성 알피질환자에 대한 임상 가능성은 ,,,? - 현재 협회의 환우 중에서 중심시야 부터 퇴행되면서도 알피 질환으로 진단 받은 환우가 15-20% 정도로 추산됨. - 미국 환우들 중 스타가르트 질환자에서도 벨프로산의 투여가 효능이 있다는 보고가 있음. -협회는 이번 임상에서도 관련 질환자들이 포함될 수 있도록 노력한 바 있으나, 임상 승인과정에서 제외되었음. - 1차 임상에서 유의미한 효능이 검증될 경우, 추가적인 임상을 통해서라도 임상의 기회를 주어야 한다는 것이 협회의 방침임. 5) 벨프로산 임상에 임하는 자세는,,,,,? - 이상과 같이 벨프로산의 효능의 검증은 세계적으로 한국 알피협회가 미국 실명퇴치 재단과 동시에 진행하는 유일한 국가라는 사실에 주목하여야 할 것임. - 다양한 유전자가 원인이 되는 알피 종류에 따라, 벨프로산 효능 또한 환자별로 상이할 것으로 추측됨. - 또한 초기 임상 자료에 근거하여, 벨프로산의 효능이 전혀 나타나지 않는 환자도 다수 나타날 것으로 보여, 지나친 기대는 하지 말아야 할 것임. - 다만 최근 자료에 따르면 벨프로산이 줄기세포의 기능을 촉발시키다는 학술자료가 발표됨으로서, 장기적인 관점에서 세포의 활성화를 기대할 수도 있을 것으로 추측됨. 6) 효능이 없는 환자에 대하여,,,,? - 이번 벨프로산은 앞으로 진행되는 여러가지 알피 치료 임상의 일부에 지나지 않음. - 비록 본인의 자발적 의사에 따라 임상에 참가하였다고 하나, 성과가 없다하여 시간적 금전적 낭비로 여겨서는 아니되며, 향후 국내 알피 치료 연구에 적극적으로 동참하는 기회로 삼아주시길 당부드림. 7) 이번 임상을 임하는 협회의 입장 - 선진국의 알피 치료 임상이, 비록 동일한 연구 절차 또는 과학적 수준이 아니지라도, 국내에서도 진행되어야 한다는 책임감을 갖게함. - 특히나 이번 벨프로산 임상은 병의 진행을 지연 또는 억제를 위한 치료 일 뿐, 최종적인 치료책이 될 수 없음. - 결국 세포의 복구 또는 재생을 통한 줄기세포 치료 연구가 최종 목적임을 다시한번 강조하고자 함. - 이를 위하여 한국 알피 연구자 모임을 활성화하고, 연구를 독려하기 위한 기금 사업에 환우및 가족 여러분들의 적극적인 동참을 기대함. ***이번 임상에 관련된 문의는 아래 댓글로 달아주시고, 임상을 위한 절차 또는 외래 일정 등의 문의는 학술팀장에게 문의 바랍니다. -이상-