KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(속보) 모계 유전형 알피 -2, 3년내 치료 임상
죠나단	2011/02/01	1,216
환우 여러분 구정을 맞이하여, 다시한번 새해 복 많이 받으시길 바랍니다. 떡국 많이 드시고 더욱 건강들 하시길,,,,,, 오늘도 새해를 맞이하여 기쁜 소식을 우선 간략하게 속보로 올려드리오니 참조바랍니다. 지난주 미국 실명퇴치 재단은 모계형 알피 질환 (X-linked) 에 대하여, 과거 3년간에 걸쳐 진행된 연구 성과를 발표하였습니다. 어머니쪽 유전자의 변이 ( 성염색체 -X의 이상으로 발병)로 주로 남성에게 발병되는 알피 질환이 향후 2-3년 내 치료 임상에 들어갈 것으로 전망하였습니다. 참고로 모계형 알피 질환은 전체 알피 질환자의 5-15%로 감안해 볼 때, 협회는 국내에 약 1,000 명에서 많게는 2,500 명 정도가 있을 것으로 추산됩니다. 이번 치료 기술의 하나는, 2008년도 레베르 선천성 알피 질환의 원인 유전자 RPE-65 를 교체하여 성공하였던 유전자 치료 방식입니다. 연구팀은 모계 유전을 일으키는 유전자 XLRP 를 건강한 유전자로 교체 시키는 임상 전 시험에서 성공적인 효능을 얻었다고 발표하면서, 이번 성과에 따라 향후 2-3년 안에 인간의 임상으로 진행할 예정이라고 말하였습니다. 두번째 방식은 그동안 연구팀들이 발견한 메카니즘을 근거로 단백질 치료 기술이 되겠습니다. 이름하여 모계 유전자와 관련된 세포사 억제 단백질 ( X-linked Inhibitor of Apoptosis Protein) 으로 약물명은 XIAP라 명명된 바 있습니다. 관련 생체 단백질은 임상 전 실험에서 모계 알피로 인한 망막세포의 죽음을 늦추고 시각의 손상을 억제하였다는 결과가 나왔다고 말합니다. 이번 연구 성과 역시 조속한 시일내로 인간을 대상으로한 임상에 돌입할 예정이라 합니다. -이상- 협회는 최근 1-2년 동안 다양한 분야에서 여러 종류의 알피 치료 임상들이 쏟아져 나오고 있다는 사실에 주목하고 있습니다. 그동안 한없이 지루하게만 여겨졌던 연구 성과들이 이제는 하나씩 실용화 단계로 접어 들었다는 확신 때문입니다. 특별히 모계 유전형 알피 질환자 여러분 행복한 구정 보내시길 바랍니다. ~