KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

힘내세요
88짱구	2014/10/06	1,485
July 25, 2014 – A drug developed by the company QLT for the treatment of retinitis pigmentosa (RP) and Leber congenital amaurosis (LCA) caused by mutations in the genes RPE65 or LRAT restored visual acuity or visual field in 11 of 14 patients in a Phase 1B clinical trial. Vision improvements for a seven-day course of the drug were sustained for two years for some study participants. No serious adverse events occurred. Results of the trial were published in The Lancet. After one month of treatment, a 10-year-old girl in the study stopped using her navigational cane and no longer needed her video magnifier to read the blackboard at school. “I am able to walk in the dark and down the stairs by myself and do my own makeup for the first time,” she said. A 38-year-old female participant who had only light perception upon entering the study reported significant vision improvements nine days after receiving the therapy. “I am able to see and recognize faces for the first time in at least 10 years,” she said. “I can see my face in the mirror, my arm, my cat on the kitchen floor and cars driving by for the first time.” “These results are encouraging and impressive,” says Patricia Zilliox, Ph.D., chief drug development officer at the Foundation Fighting Blindness Clinical Research Institute. “We are very pleased to see meaningful vision improvements for people with these blinding retinal conditions.” Known as QLT091001, the drug replaces a retinoid, a form of vitamin A, which is necessary for vision, but is missing in people with RP and LCA caused by RPE65 or LRAT mutations. “Vitamin A is an essential ingredient in the visual cycle, the biochemical process that makes vision possible,” says Dr. Stephen Rose, the Foundation’s chief research officer. “But for it to work, it needs to get processed and recycled into different forms called retinoids, including the retinoid 11-cis-retinal. QLT’s drug replaces the 11-cis-retinal that’s missing in certain forms of RP and LCA.” Scientists funded by the Foundation have conducted extensive research to understand the role of LRAT and RPE65 mutations in LCA and RP, giving targets for related treatments to companies such as QLT. The U.S. Food and Drug Administration has given QLT’s drug a Fast Track Designation. Provided to emerging therapies that address a serious, unmet need, Fast Track Designations can facilitate development and expedite regulatory review, potentially enabling treatments to reach patients sooner. QLT’s therapy is nearing Phase III clinical development. 2014년 7월 25일은 - 유전자의 RPE65 또는 LRAT의 돌연변이에 의해 발생하는 색소 성 망막염 (RP) 및 레 베르 선천 흑암시 (LCA)의 치료를 위해 회사 QLT에 의해 개발 된 약은 14 명의 환자의 11에서 시력이나 시야를 복원 위상 1B 임상 시험. 약물의 일곱 일 코스 비전의 개선은 일부 연구 참가자 2 년 동안 지속되었다. 심각한 부작용은 발생하지 않았다. 재판의 결과는 란셋 (Lancet)에 발표되었다. 치료 한 달 후, 연구에서 10 세의 소녀는 그녀의 탐색 지팡이 사용을 중단하고 더 이상 학교에서 칠판을 읽는 그녀의 비디오 확대경이 필요했습니다. "나는 어둠 속에서 자신에 의해 계단 아래로 걸어 처음으로 내 자신의 메이크업을 할 수 있어요"라고 그녀는 말했다. 연구 들어가면 전용 광각을했다 38 세의 여성 참가자는 구일 치료를받은 후 상당한 시력 개선을보고했다. "내가 볼 적어도 십년 만에 처음으로 얼굴을 인식 할 수 있어요"라고 그녀는 말했다. "나는 처음에 의해 구동 부엌 바닥과 자동차에, 거울에 내 고양이를 내 팔을 내 얼굴을 볼 수 있습니다." "이 결과는 격려하고 인상적이다"패트리샤 Zilliox 박사, 재단 파이팅 실명 임상 의학 연구소의 수석 신약 개발 책임자는 말한다. "우리는이 눈부신 망막 조건에 사람들을위한 의미있는 시력 개선을보고 매우 기쁘게 생각합니다." QLT091001로 알려진 약물은 레티노이드, 비전에 필요한 비타민 A,의 형태를 대체하지만, RPE65 또는 LRAT 돌연변이에 의해 발생 RP 및 LCA를 가진 사람들에 없습니다. "비타민 A는 시각주기에 필수적인 성분이다, 비전을 가능하게하는 생화학 적 과정은"박사 스티븐 로즈, 재단의 최고 연구 책임자는 말한다. "그러나 그것은 작동하기가 처리 레티노이드 11 - 시스 - 망막을 포함한 레티노이드라는 다른 형태로 재활용하기를 바라고 있습니다. QLT의 약물은 RP와 LCA의 특정 형태로 실종 11 - 시스 - 망막을 대체합니다. " 재단이 자금 과학자는 QLT 같은 회사에 관련 치료에 대한 목표를주고, LCA와 RP에 LRAT 및 RPE65 돌연변이의 역할을 이해하기 위해 광범위한 연구를 실시했다. 미국 식품의 약국 (FDA)은 QLT의 약물 패스트 트랙 지정을 부여하고있다. 심각한, 충족되지 않은 요구를 충족 치료를 신흥 제공, 패스트 트랙 지정은 잠재적으로 빨리 환자에 도달하는 치료를 가능 개발을 촉진하고 규제 검토를 신속하게 처리 할 수 있습니다. QLT의 치료는 단계 III의 임상 개발에 가까워졌습니다.