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(속보)습식형 황반변성/스타가르트/어셔질환 유전자 치료 임상 임박
죠나단	2010/11/12	1,072
요즘 유전자 치료 분야의 소식이 연일 계속되고 있어 협회로서는 매우 반갑고 흥분됩니다. 그동안 알피 질환의 경우는, 이미 조기 발병형의 하나인 LCA 질환(RPE-65 유전자)의 임상이 성공적으로 끝나, 최근 소식에 의하면 치료받은 환자의 시각은 야구 게임을 할 정도로 놀라운 효능의 진전이 있다는 보도가 있었습니다. 그러나 워낙 알피 관련 유전자들이 다양한 까닭으로 시간을 두고 점차로 치료 대상의 유전자 영역을 넓혀갈 것으로 전망합니다. 오늘 소식은 습식형 황반 변성 ( Wet형 AMD) 질환이 마침내 미국 FDA허가를 받아 금년 12월 중으로 유전자 치료 임상에 들어간다는 소식입니다. 이 유전자 치료제는 영국의 유명한 옥스퍼드 제약사 제품으로 이번 임상이 성공적으로 진행된다면, 관련 제약사는 스타가르트 질환과 어셔신드롬 (1B 타입) 질환을 대상으로 한 유전자 치료 임상끼지도 내년 1/4 분기 내로 진행한다는 계획이어서, 유전자 치료 부분의 상용화를 가속시킬 것으로 협회는 전망하고 있습니다. 이번 습식형 황반 변성의 경우는, 망막의 황반부에 원치 않는 신생 혈관이 생성되는 질환으로 혈관이 터져서 망막부위가 습해지고 시야를 손상당하는 질환입니다. 따라서 최근에 신생 혈관의 억제제로서 망막에 주입하는 주사제용 치료 약물이 개발되어 이제는 불치 질환에서 치료 가능한 질환으로 바뀐 바 있었습니다. 그러나 일년 수회의 주사를 주입해야 하는 번거로움이 많고 환자로서는 망막 주사가 썩 내키지 않을 것이라는 것이 단점이었지요. 그래서 이번 옥스퍼드 유전자 치료 임상이 성공한다면, 주입된 유전자가 신생혈관 인자를 억제하는 단백질을 분비함으로서, 주사 1회의 처방으로도 장기간 효능을 발휘할 수 있어 그 성공 여부가 주목을 받고 있습니다. 한편 해당 제약사는 이번 임상을 12월 미국의 윌머 안과 연구소와 존 홉킨스 대학에서 1/2차 인간 임상을 18명을 대상으로 진행한다고 발표하였습니다. 영국의 옥스퍼드 제약사는 알피 질환을 비롯한 퇴행성 망막 질환의 유전자 치료제 개발에 집중하고 있는 생명공학사로서 향후 다양한 알피 질환의 유전자 치료제 개발에도 지대한 관심을 모으고 있습니다. 이번 임상이 성공한다면, 이미 개발해놓은 스타가르트 질환 치료제 StarGen 과 청각의 장애를 동반한 알피 질환인 어셔신드롬 치료제 Ushstat 등의 치료 임상도 내년도 1/4 분기 이내로 추진 중에 있다는 소식입니다. 유전자 전달 벡타로는 LCA 질환의 유전자 치료에서 사용한 아데노 바이러스를 사용하는 대신에, 렌티바이러스를 벡타로 사용하는 기술을 개발, 정상 유전자를 망막에 주입하는 방식을 택하였다고 합니다. 협회는 최근의 알피를 포함한 퇴행성 망막질환들의 유전자 치료 기술이 급속도로 발전하고 다양한 임상이 추진되고 있다는 소식에 환우 여러분들과 더불어 기쁨을 나누고자 합니다. -이상-