KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

Re:라파마이신 망막색소변성증 억제제라는 말이 맞는가요?
죠나단	2014/09/05	2,423
라파마이신 (Rapamycin) 약물이 알피로 인해 죽어가는 광수용체를 보호한다는 학술논문은 2011년 5월에 발표된 적이 있었습니다. 매년 여름켐프에서 알피 치료를 위한 약물로 소개되었던 미노싸이클린 이나 독시클린 처럼 세포 사멸을 방지하는 효능이 있어 알피를 치료하는 데 학계의 주목을 받고 있습니다. 라파마이신 역시 광수용체의 식작용과 관련하여 세포 죽음을 방지하는 메카니즘 상 신경 보호물질의 기능이 있는 것으로 추정하고 있습니다. 이번 네이버 뉴스에 나온 소식은 올해 6월 일본 연구팀이 로돕신 변이 유전자를 가진 알피 환자의 피부세포를 사용하여 다기능 줄기세포를 만들었습니다. 그리고 이를 사용하여 광수용체로 분화시켰고 이러한 세포를 대상으로 알피 치료 약물을 연구하고 있다는 내용입니다. 다기능 줄기세포의 장점은 이처럼 직접 환자의 망막세포를 무제한 만들수 있기 때문에 치료 효능이 기대되는 다양한 약물을 동시에 실험실에서 테스트 할 수 있습니다. 일본 연구팀은 이렇게 만들어진 광수용체 세포에 라파마이신을 치료제로 사용하였더니 투여된 세포 그룹에서 유의미한 효능을 발견했다는 소식입니다. 이번 연구는 세포 차원에서 효능이 발견된 것이므로, 장차 임상을 거쳐 알피 치료제로 사용될 수 있는지 검증이 뒤따라야 할 것입니다. 관련 자료에 따르면 약 30-40% 정도 세포의 죽음을 방지하는 효과이어서 다른 약물 치료제와 같이 궁극적 치료제가 아닌 실명을 상당기간 늘리는 정도의 효과가 있을 것으로 기대됩니다. ------------------------------------------------ 현재 이러한 방식의 연구는 일본 과학자들 사이에서 많이 진행되고 있어 알피 치료제 발견에 매우 고무적이라 하겠습니다. 한편 한국 알피연구회에서도 다기능 줄기세포에 대한 연구에 관심을 갖고 약물 치료 및 줄기세포 이식 치료 연구에 최선을 다할 생각입니다. -이상-