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스위스 연구팀 - 알피 실명 회복을 위한 유전자 치료 성공
죠나단	2010/07/07	977
스위스 연구팀 - 알피 실명 회복을 위한 유전자 치료 성공 지난번 프랑스 연구팀에 연이어 발표된 스위스 연구팀 소식을 올립니다. 이번 양측 연구팀들의 성과는 공교롭게도 상호 보완적인 치료 기술이 될 전망이어서 협회로서는 크나큰 관심을 가지지 않을 수 없습니다. 관련 소식을 미국 실명퇴치 재단의 발표 내용을 근거로 소개해 드리오니, 환우 여러분들의 많은 참고 있으시길 바랍니다. ---------------- 소 식 내 용 ------------------------ 미국 실명퇴치 재단 dated July 3, 2010 Gene Therapy Reactivates Retina, Restores Vision 금번 스위스 연구팀은, 유전자 치료 방식을 사용하여 과거에는 빛에 반응을 하지 않은 망막 세포를 활성화 시키는데 성공하였다. 이들은 망막 세포에서 중심시야와 주간 시력을 담당하는 원뿔세포에 치료 물질을 전달하였다. 인간의 퇴행성 망막 조직과 동일한 조건을 가진 쥐 실험에서, 두 종류의 쥐를 사용하여 유전자 치료 효능을 검증하였고, 각종 시력 검사에서 치료 받은 쥐들은 시각 기능이 되살아 났으며 이러한 효능이 상당기간 지속되고 있었음을 입증한 바 있다. 알피와 같은 퇴행성 망막 질환은, 막대세포와는 달리 원뿔세포는 완전히 실명된 상태라도 빛에 반응하지 않은 채 수년 동안을 살아있게 된다. 이번 유전자 치료는 할로 로돕신이라는 빛에 반응하는 단백질을 생산하도록 유도하는 기술로서 원뿔세포의 활성화를 치료 목적으로 하고 있다. 망막의 조직에서 할로 로돕신이란 단백질이 만들어 짐으로서, 시각의 생화학적 반응이 활성화 되었고, 이로써 시력이 회복되는 효능이 나타났다. 이번 원뿔세포에 사용된 유전자 전달 매체로는, 아데노 바이러스 (AAV)가 사용되었으며, 이는 과거 유전자 치료에 성공한 바 있는 28명의 LCA 질환 (조기 발병형 알피 질환의 일종)의 치료에도 사용된 물질이다. 지난번 원뿔세포 보호 물질의 연구에 기여한 파리 연구팀의 일원이며, 이번 연구에도 참여한 사엘 박사는, 현재 고해상도의 세포 이미지 분석을 통하여, 이번 임상에 참여할 수 있는 알피 환자들을 선정 중이라고 말하면서, 법적으로 완전 실명한 환자들이라도 원뿔 세포를 활성화시킴으로서 시각을 되찾을 것이라고 덧붙였다. 한편 사헬 박사는 만일 이번 유전자 치료 기술이 지난번 파리 연구팀의 원뿔세포 보호 기술과 병행하여 사용한다면 치료 효능이 훨씬 뛰어날 것이라는 데 주목하고 있다. 참고로 파리 연구팀은 “막대세포가 분비하는 원뿔세포 보호물질”로 RdCVF 단백질을 발견한 바 있으며, 임상 전 동물시험에서 원뿔 세포를 보호하는 효능이 입증되었기에 현재 인간의 임상 시험을 계획 중에 있다. 이번 연구는 스위스에 위치한 프리드리히 미에숴 생의학 연구소 록스카 박사가 주도하였으며, 유럽의 다양한 연구소에 근무하는 저명한 과학자들이 참여하였다. 이번 연구의 결과는 사이언스 저널 인터넷 판 6월 24일자 논문으로 게재된 바 있다. -이상- 위에서 발표된 학술 성과에서 보듯이, 유럽의 수많은 과학자 조차 미국과의 국제적인 공조를 통하여, 알피 치료 연구를 위해 나서고 있다는 점은 협회로서도 크나큰 위안이 되고 있습니다. 이번 2010 Vision 여름 켐프도 국내 알피 연구를 독려하는 행사가 될 것임을 여러분과 함께 기원합니다. 전국적인 모임 행사에 알피 환우들과 가족 여러분들의 적극적인 참여를 당부드립니다.