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(속보) LCA형 알피질환 내복약으로 시각 호전
죠나단	2010/05/20	954
금일자 미국 실명퇴치 재단의 소식에 의하면, 알피의 조기 발병형인 레베르 질환자 중, 시각 손상이 심한 말기 환자 3명이 내복약을 처방받고 시각이 개선되는 사실이 밝혀졌다. 이 신약의 개발자인 QLT 제약사는 이러한 초기 임상 결과를 지난 5월 3일 미국의 국제 시각연구자 및 안과 총회 (ARVO)에서 발표한 바 있다. 이번 임상에 참여한 각각의 10, 12 그리고 38세 3명의 환자는 LRAT 유전자가 변이되어 조기 발병 악성형 알피인 레베르 질환 (LCA) 을 가지고 있다. 한편 이 레베르 질환은 LRAT라는 유전자가 변이됨에 따라, 망막의 광수용체 세포 내에서 시각 싸이클에 필요한 11-cis-retinal (참고: 체내의 비타민 A로 만들어짐) 물질을 만들 수가 없다. 따라서 이번 QLT 제약사는 이를 위하여 11-cis-retinal을 대체하는 합성 신약을 개발한 바 있다. 본 임상 연구에 참여한 환자들은 시력, 주변시야 및 망막의 기능에서 다양한 개선 효과를 보았다고 말했다. 이러한 효능은 약을 복용한지 일주일이 지나서부터 나타났으며, 치료 효과는 4개월 동안 지속되었다고 발표했다. 앞으로 추가적인 임상 연구가 진행될 예정이며, 주로 5-14세의 어린 나이의 환자들을 중심으로 이루어 질 것이라고 관련 제약사는 말했다. 지난 2001년 미국 미시간 대학은 LRAT 유전자 변이를 발견하였고, 이 유전자 변이로 인하여 조기 발병형 알피 질환인 LCA 가 발병된다는 사실을 밝혀낸 바 있었다. 이러한 과학적 발견은 질환자들이 망막 세포의 시각 싸이클에서 11-cis-retinal 을 합성하지 못한다는 연구와 함께, 이번 QLT 사의 신약을 개발하게 하는 원동력이 되었다. -이상-