KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(속보)알피 유전자 치료- 회복과 동시에 두 번째 눈도 치료에 나서다.
죠나단	2010/03/17	1,115
지난주에도 알피 치료 연구에 대한 소식들이 다양하게 들어와 있습니다. 협회는 이러한 최근 국제적인 연구 추세에 맞추어, 다음 주로 예정된 서울대 안과 알피 치료 연구자 모임에 최선을 다하고자 합니다. 그동안 “조기 발병형 악성 알피 질환” 으로 지목된 LCA 레베르 질환이 1차 임상 연구를 통하여 유전자 치료로 회복되었으며, 1년 이상이 경과한 오늘날에도 그 효능이 지속되고 있을 뿐만 아니라 더욱 뚜렸해지고 있다는 소식을 전한 바 있습니다. 오늘 전하는 소식은 이러한 유전자 치료의 지속적인 효능과 아직까지는 부작용 없이 환자의 시각 능력이 더욱 증가되고 있다는 자신감에서 해당 연구자들은 나머지 한쪽 눈에도 유전자 치료를 개시할 예정이라는 기쁜 소식입니다. --------------- 관 련 소 식 ----------------------------- 오래전 미국 필라델피아 아동 병원에서 진행된 레베르 형 알피 치료 임상은 12명의 참가 질환자 모두가 치료한 한쪽 눈에서 시각이 회복되는 놀라운 효능을 나타난 바 있었다. 그동안 이들 환자들은 나머지 한쪽 눈도 마저 치료해줄 것을 간절히 바래왔다. 지금까지 다양한 동물 시험을 통하여 얻어진 연구 결과에 따르면, 나머지 한쪽 눈에 대한 치료도 조만간 가능해질 전망이다. 임상에 참여한 해당 병원의 알 맥과이어, 케더린 하이 그리고 쟌 베네트 박사팀은 그동안 광범위한 동물 시험을 거쳐서 나머지 한쪽 눈에 대한 치료 역시 “안전하고 효과적” 일 것이라는 결론을 내렸다. 연구자들은 두 번째 눈에서의 면역반응 (이는 환자의 상태를 관찰하고 분석에 매우 중요한 요소임) 이 미미한 수준이었다는 데 주목하였다. 이러한 연구 결과는 즉각 미국 FDA에 제출되고, 이로서 1차 유전자 치료 참여자에게 두 번째 눈의 시술이 가능하도록 승인을 요청할 예정이다. 베테트 박사는 말하기를, “ 그동안 임상에 참여한 질환자 개개인은, 1차 시술한 한쪽 눈의 시각이 회복됨에 따라, 나머지 한쪽 눈도 치료 받을 수 있는지 물어왔다. 이제 동물 시험을 통하여 밝혀진 바에 따라 두 번째 눈의 시술도 안전하며 지속적인 효능의 결과를 기대한다.” 고 답했다. “ 이것은 매우 고무적인 소식이다” 라고 미국 실명퇴치 재단 스테판 로스 박사는 말하면서, “ 인간의 임상 연구에서 안정성이 최우선이다. 이번 임상 연구 역시 두 번째 안구의 시술로서 해로운 면역 반응이 없다는 점을 반드시 확인할 필요가 있었다. ” 고 강조했다. 이번 동물 시험의 결과는 알피 유전자 치료에 따른 면역 반응의 이해의 폭을 넓혔다. 이 덕분에 1차 임상에서 면역반응이 예상되어 제외된 환자들도 앞으로의 유전자 치료 임상에 참가할 수 있게 되었다. 더구나 놀라운 결과로서는, 인체의 면역 반응이 안구의 건강에 손상을 주지 않으며 치료 효능에도 크게 영향을 미치지 않는 것으로 파악되었다는 점이다. 참고로 필라델피아 아동 병원에서의 레베르 형 알피 유전자 치료는 2007년 10월에 최초로 진행된 바 있었으며, 참여한 12명의 질환자들 모두는 오늘날 안정적으로 시각을 회복하였으며 효능은 지속되고 있다. 19세로 가장 나이어린 환자는 유전자 치료 이후 지금은 흰색 지팡이를 치워 버렸다.