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국내 차바이오와 미 ACT사의 줄기세포 임상에 대한 오해
죠나단	2009/12/02	1,391
여러분도 잘 아시다시피, 최근 국내 차바이오테크 와 미국 ACT 사와 공동으로 퇴행성 망막 질환 치료를 위한 <배아 줄기세포 임상 신청서가 미국 FDA에 제출되었다>는 소식을 접한바 있습니다. 국내 언론을 통해서도 발표된 적이 있어, 새삼 추가할 만한 내용이 없습니다만, 물어오시는 환우들이 많아 몇 가지 사항을 지적해두고자 합니다. 첫째 - 수 년전부터 미국 ACT사는 이미 망막의 RPE 층 세포를 배아줄기 세포로부터 분화시킨 바 있고, 이러한 세포 물질로 쥐실험을 통하여 치료에 성공한 바 있습니다. 그때는 부시 행정부 시절이었기에 배아 줄기세포의 임상이 공식적으로 허가가 나리라고는 기대할 수 없었던 것이 당시 미국의 실정이었습니다. 따라서 연구자들은 미국을 벗어나 (예를들어) 영국의 병원들과 공동 임상 연구로 추진하는 것이 관례였지요. 이제 오바마 정권이 들어섰고, 배아 줄기세포에 대한 임상을 정부가 매우 호의적으로 받아 들임에 따라, 미국 ACT사는 마침내 배아에서 추출한 RPE (미성숙) 세포를 이식하는 인간의 임상을 추진하게 된 것입니다. * RPE 의 정확한 물질 명은 retinal-pigment-epithelial-like (RPE-like) cells : 여기서 like라는 표현을 분화되기 전의 미성숙 세포로 번역하였음. 둘째 - 국내 차병원은 아직까지 망막 질환의 연구 실적이 없었지만, 작년에 미국 ACT사 와의 공동 투자에 따라, 아시아권에서 유일하게 이번 임상을 동시에 진행하는 기회를 얻었던 것으로 보입니다. 그런데 이번 임상의 RPE층의 복구는 황반 변성(건식형) 또는 스타가르트 질환에 직접적인 치료 목표가 될 수는 있으나, 언론 보도와 같이 망막색소 변성증에는 효능이 의문시 된다고 봐야 할 것 같군요. 그 이유는 망막색소 변성증은 RPE (망막색소 상피층)세포가 죽어가는 것이 아니라, 바로 위층에 있는 광수용체층 (Photorecepter)의 세포가 죽어가기 때문입니다. 물론 이웃하는 세포층으로서 RPE층이 건강해지면, 영양과 대사기능이 원할해져서 광수용체 세포들도 좋아질 수 있습니다. 그러나 유전자적 변이가 원인이 되는 광수용체의 죽음을 근본적으로 막아주지는 못하기 때문에, 이번 차병원의 임상이 망막색소 변성증을 치료할 수 있다는 내용은 무리가 있어 보입니다. 셋째 - 물론 망막색소 변성증 중에서는 (유전자 변이에 따라 일부가 해당됨) 광수용체가 아닌 RPE층에서 시작하는 유형이 존재합니다. 따라서 위에서 언급한 차바이오와 미국의 ACT사의 임상 성공은 이러한 일부 유형의 알피 질환자에게는 희소식이 될 수 있겠지요. 그렇지만 RPE층에서 퇴행이 시작된 알피 질환자라 할 지라도, 말기에 이르면 자동적으로 광수용체에 영향을 미치어 대부분의 광수용체가 죽어나갑니다. 따라서 RPE층의 분화에 의한 줄기세포의 물질로는 이미 죽어간 광수용체를 살릴 수 없지요. 이러한 이유로, 관련 임상을 통하여 망막색소 변성증을 치료할 수 있다는 차바이오측 의견은 좀 더 과학적인 확인 과정이 요구됩니다. 구태여 언급하자면, (RPE층에서 시작되는 극히 일부의 망막색소 변성증에 해당하며, 광수용체 층이 침범당하지 않은 초기 환자) 가 대상이 될 수 있다는 단서가 필요합니다. 넷째 - 결론적으로 망막 색소 변성증의 치료를 위해서는 광수용체층의 세포를 복구시켜야 하며, 이를 위해서는 배아 줄기세포를 사용하여 광수용체 세포를 분화시키는 기술이 필요한 것이지요. 2006년도 미국의 미시간 대학 연구팀은 광수용체를 분화하는 NRL 유전자를 발견하였고, 이 기술을 사용하여 2007년도 영국 무어필드 병원과 쥐실험을 통한 공동 연구에서 이미 망막색소 변성증을 치료 한 바 있습니다. 환우 여러분들은 2006년도와 2007년도 협회의 최신 의학 소식을 참조하시고, 해당 연구자들의 임상 소식을 참을성 있게 기다려 주실 것을 요청합니다. 참고로 오늘자 미국 실명퇴치 재단이 공지한 (줄기세포의 임상 연구의 최근 동향)의 내용을 조만간 최신 의학소식으로 올릴 예정이오니 많은 도움 되시길 바랍니다. 환우 여러분 다음 주 토요일 (12/12일) 수도권 모임에서 만납시다 !!!! 추운 겨울 건강하세요 ~