KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(속보) LCA 형 알피 유전자 치료 추가 임상 성공 !!!
죠나단	2009/10/26	944
금일 미국 실명퇴치 재단의 긴급 뉴스로 전해온 소식입니다. 지난번 1차 유전자 치료의 성공적인 소식에 이어, 최근 미국 필라델피아 아동 병원에서 또다시 9명의 환자에 대한 추가적인 유전자 치료 임상을 진행한 바 있습니다. 이번 9명의 추가 임상에서는 보다 구체적이고 놀라운 치료 효능을 나타났다는 내용을 전해왔습니다. 지금까지 다양한 질환에서 유전자 치료가 연구되어 왔지만, 그중에서도 알피 질환이 이미 1차에서 성공적인 치료 효과를 거둔바 있고, 이번 추가적인 임상에서는 더욱 놀라운 효능을 입증하게 된 데에 협회로서도 매우 기쁘게 생각합니다. 지난 18개월 간의 추가 임상에는 8세 부터 44세에 이르는 환자군으로 특별히 성인 환자까지도 포함하여 진행되었습니다. 한편 이들은 유전자 치료 후 2주 정도의 시간이 지나자, 9명의 모든 환자들에게서 치료 효과가 나타나기 시작하였는데, 시각과 주변 시야가 호전되었고 어두운 곳에서의 빛의 인지 효과가 뚜렸해지는 등 전반적인 효능이 나타났다고 전합니다. 특히 나이가 어린 환자들에게 최상의 치료 효과를 보이고 있다면서, 이들 중 Corey 라는 어린환자의 경우, 시각은 아직까지 완벽하지 않지만 시력의 대부분이 회복 되었으며 시야는 정상인과 다를 바 없이 개선된 것으로 보도하였습니다. 현재 치료 받은 9명의 환자 모두는 유전자 치료 덕분에 지팡이 없이 혼자서 다니게 되었고, 어린 환자들의 경우 보조기 없이 공부를 할 수 있을 정도로 호전되고 있다고 합니다. 참고로 LCA 질환은 유전자 RPE-65 에 변이가 일어나 발병하는 알피 질환의 일종입니다. 어렸을 때 부터 나타나기 쉬운 조기 발병형이며 악성 실명 질환입니다. 따라서 그동안 유전자 치료의 연구 대상의 1 순위에 해당되었으며, 오늘날 이 유형의 알피 질환이 마침내 유전자 치료 기술로 정복되어 가고 있음을 환우 여러분과 함께 기쁨을 나누고자 합니다. 한편 과학자들은 국제적인 연구 협력에 따라, 최근 알피의 다른 유형인 어셔 신드롬과 스타가르트에 대한 유전자 치료의 동물 시험을 성공적으로 진행하고 있으며 수년내로 인간 임상에 돌입할 예정입니다. 끝으로 자세한 소식은 이번주 의학소식으로 공지할 예정이오니 많은 환우들의 관심 있으시길 바랍니다. -이상-