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(속보) LCA형 알피 유전자 치료 1년 -안정성과 효능 지속 !!!
죠나단	2009/08/14	902
제목: LCA 유전자 치료 1년 -안정성과 효능 지속 금일 해외 외신들을 통하여 일제히 보도가 되었습니다만, 미국 실명퇴치 재단은 지난해 시행되었던 LCA 유전자 치료가 1년이 지난 현재까지 치료의 안정성이 확보 되었고, 일부 환우들에게서는 시각의 점진적인 개선 효과가 계속해서 진행되고 있다는 희망적인 평가를 내놓았습니다. 관련 의학소식은 2008년 4월 협회 385/386/387/388를 참고하시고, 금일자 실명퇴치재단의 논평을 올려드리오니, 환우 여러분들의 참고 있으시길 바랍니다. ------------------ 소 식 내 용 --------------------- Vision Improvements from Gene Therapy Persist After One Year 펜실베니아 와 플로리다 대학 연구자들은 유전자 치료 임상 1차에서 치료받은 3명의 환자가, 치료 후 1년이 되는 오늘날 까지도 시각의 개선 효과가 지속되고 있다고 보고하였다. 이들 3명 모두는 20대 초반의 환자들로서, LCA 질환으로 시각이 손상된 바 있었으나, 치료 후 야간과 주간시력 모두가 계속해서 나아지고 있다는 사실이 알려졌다. 주로 임상 1차를 통하여, 치료의 안정성을 검증하는 것이 주요 목적인 점에 비추어, 1년 이상 아무런 부작용이 나타나지 않았다는 것은 더욱 가치있는 일이다. 본 재단의 수석이사인 로즈 박사는, " 이번 임상은 유전자 치료 역사상 중요할 만한 이정표가 될 것이다." 고 말하면서 " 우리는 이와같은 혁신적인 치료 기술이 상용화되기 위해서는 장기적인 안정성과 치료 효능을 확보하는 것이 필수적이다. 그런 점에서 그동안 성공적인 임상을 진행시킨 두 대학 연구팀에게 축하를 보내고 싶다." 라고 덧붙였다. 한편 연구팀 관계자는, 치료 받은 환자 중 한명은 태어나서 처음으로 차량 안에 설치된 디지탈 시계를 읽을 수 있었다고 전한다. 이 젊은 여자환자의 경우는, 치료 받은 망막 부위를 사용하여 촛점을 이동하면서 시계를 읽을 수 있었을 것이라고, 이번 임상의 공동 참여자인 시테시안 박사는 단정하였다. 또한 이처럼 시계를 볼 수 있을 정도로 시각을 호전시키는 데는 1년이란 세월이 걸릴 수 있다고 말했다. 한편 제이곱슨 박사는 앞으로 시각 훈련을 통해서 이같은 개선 효과는 더욱 가속화 될 것이라고 말했다. 현재 이와 동일한 임상 시험이 필라델피아 아동 병원과 영국 무어필드 병원에서도 계속될 예정이다. 장차 연구팀들은 환자들의 나이를, (젊은 나이 뿐만 아니라) 성인 층까지 확대하고 다양한 용량과 약물의 주입 장소를 변경하고자 한다. 이같은 방식을 통하여 관련 유전자 치료 전략을 다듬어 향후 보다 낳은 기술을 환자들에게 적용할 수 있게 될 것이다. 참고로 현재까지 치료받은 환자의 수는 20명에 이르고 있다. -이상-