KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(속보) 알피의 일종인 LCA - 유전자 치료 성공 !!
죠나단	2008/04/29	848
지난해 임상에 들어간 LCA 질환의 유전자 치료가 일부 성공한 것으로, 여러 외신을 통해 다양한 보도가 들어오고 있습니다. 지난해 협회는 (의학소식 346) 본 건에 대한 임상 개시 소식을 알려드린 바 있었습니다. 오늘 발표된 성공적인 결과을 협회는 매우 기쁘게 생각합니다. 비록 100% 성공률이 아니지만, -총 6명 중 4명의 (미국 3명, 영국 1명) 환자가 시각 회복 - 이번 임상이 효능보다는 안정성에 위주를 둔 1차 시험 인 점을 감안할 때, 매우 좋은 출발 이라 보여집니다. 아마도 임상 2차에서는 용량과 효능이 개선됨으로서, 더욱 성공률을 높일 수 있을 것이라 기대합니다. 또한 LCA 질환이 극히 일부의 알피 (조기 발병형) 질환에 속하여, 이번 유전자 치료가 당장 우리 모두에게 적용되는 치료 기술은 아닙니다. 그러나 망막의 퇴행성 질환에 대한 유전자 치료의 성공은 여타 희귀질환의 치료에도 커다란 이정표를 세우개 되는 2000년대 최초의 과학적 쾌거임이 분명합니다. 이번 임상의 내용과 해설을, 계속해서 발표되는 외신들을 종합정리 하여 조만간 의학소식으로 공지토록 하겠습니다. 많은 관심 부탁드립니다.