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최근들어 KBS 방송에 실명 치료에 대한 놀라운 소식들이 연이어
보도되고 있군요.
항상 저만 방송을 놓치는지 ,,,,,
여하튼 아래 비타맨과 ken 님께서 올린 내용을, 방금 영국 통신들 발표를 통하여 확인하였습니다. 역시 어젯밤에 올라온 소식이군요.
영국의 인디펜던스 지와 데일리 메일 지등의 원문은 오늘밤이나 내일 쯤 시간나는대로 번역하여 자세히 올리도록 하지요.
이번에도 영국의 무어필드 안과 병원으로, 올해들어 알피에 관련된 치료에 연타석 쓰리 홈런을 날리고 있어서 주목됩니다.
앞으로 이 병원의 모든 임상이 성공 할 수 있도록, 우리 모두 열심히 성원을 보내야 할 듯합니다.
우선 정리를 해보도록 하지요.
지난해 6월 의학소식 310 번의 내용에서 언급된 쥐실험 성공의 결과를, 이번에 영국에서 임상 시험을 통하여 인간에게 시술할 예정이라는 기쁜 소식입니다.
물론 당시는 미국의 유명한 줄기세포 생명공학사인 ACT 사가 배아줄기세포로 부터 망막의 RPE 층을 분화/ 증식시켜 황변변성과 알피질환을 치료하겠다는 소식이었지요. (이미 상용화까지 염두에 두고 첨단 생산 장비까지 갖춘 것으로 보도됨)
앞으로 영국 무어필드 병원이 인간의 임상을 위하여 사용되는 세포 물질이 이 ACT 사의 제품인지는 아직 밝혀져 있지는 않습니다.
그러나 기본적인 치료 메카니즘으로 볼때, 아마도 영미 합작품으로 이루어질 공산이 크지 않나 생각됩니다.
내용을 분류하여 간단하게 소개들 드리지요.
1) 치료 물질에 대하여,,,,
배아 줄기세포를 , 망막의 RPE 층 (망막색소 상피층)조직의 세포로 분화시켜 치료물질로 사용
2) 치료 메카니즘
망막의 광수용체 밑에 위치하여 광수용체에 영양을 공급하고 노폐물을 처리하는 대사 기능을 맡는 RPE 층을 복구함.
RPE층이 새롭게 복구되면, 광수용체의 퇴행을 막을 수 있는 성장인자 등이 분비되고, 영양및 대사 기능이 살아나 시각을 회복시킬 수 있음. 이미 여러차례 동물시험이 성공을 한 바 있었고, 일부 성체 줄기세포를 사용하여 인간에게도 효능이 입증되었다고 함.
**의학소식 310/ 자유게시판 4337,4346 참조
3) 치료 대상질환
우선 1차적인 치료 대상이 언론의 발표대로, 노인성 건식 황반변성에 적용될 예정임. 그 이유는 건식황반 변성의 경우, RPE층의 대사 작용에 이상이 생겨, 두루젠 (Drusen)과 같은 노페물이 축적됨으로서 광수용체가 죽어가고 이로 인하여 시야를 상실하는 질환이기 때문임. 따라서 RPE 세포층이 새로운 세포층으로 대체되면 가장 치료 효과가 높을 것으로 예상함.
현재 황반변성의 10% 정도를 차지하는 습식 황반질환의 경우, 최근 루센티스 약물이 개발되어 있으나, 나머지 90%로서 수천만 명에 이르는 노인성 건식 황반 질환의 경우는 마땅한 치료 방법이 없었음.
4) 알피 치료와는 어떤 관련이 있나 ?
많은 유형의 알피 질환들이, 광수용체에서 기능하는 유전자 변이가 원인이 되어, 시각 기능에 이상이 발생되고 점진적으로 RPE층의 부실과 망막 혈관의 위축등 주변 세포로 확산되는 경향을 보임.
따라서 건강한 RPE 층의 복구는, 이들 세포로 부터 분비되는 성장인자로 인해 광수용체의 퇴행을 지체시킬 수 있으며, 원할한 영양의 공급과 활발한 대사 작용으로 시각 기능을 개선시키는 효과가 있을 것임. 그러나 메카니즘 상 광수용체를 교체하지 않는다는 점에서는, 광수용체와 관련된 알피 질환의 근본적 치료라고는 보기 어려움.
그러나 일부 유형의 알피 질환들은 RPE층에서 기능하는 유전자로 부터 시작되기 때문에, 이번 임상이 성공할 경우에 치료책으로 사용될 수 있음 - 미국 ACT 사의 전망
5) 어떤 알피 유형이 해당될 것으로 보나 ?
지난 주부터 협회의 학술팀은 국립유전체 쌘타와 스타디 그룹을 운영 중에 있음. ( 이 스터디 그룹은 정기적인 모임을 갖고, 국제적으로 보고된 논문을 중심으로 알피 유전자의 해석과 계통화 작업을 진행중) .
현재 RPE 층에 관련되어 나타나는 알피 유형으로는
가) 알피 열성형으로 MERTK 변이 유전자 : 광수용체 외절의 식작용에 기능 이상을 초래하는 유전자 (지난번 쎄미나에서 설명)
* 현재 유전자 치료 동물 시험도 성공
나) 알피 열성형으로 LRAT 변이 유전자 : 비타민 A를 11-시스레티놀로 전환시키는 데 관여하는 효소 단백질 ( 레티놀 대사 기능에 이상)
다) 알피 열성형과 우성형 맥락막 경화증 RGR 변이 유전자 :
트랜스 레티날에 접합하는 G-프로테인 단백질 수용체의 구조이상
우선 위와 같은 정도로 소개합니다. 나머지들은 협회 학술 자료로서 분류하여 정리될 예정임.
6) 앞으로 줄기세포 알피 치료 전망은 ?
만일 이번 임상이 성공한다면, 위에서 언급한 일부 유형의 알피 치료에 사용될 수 있을 것으로 전망됨. (이를 위하여 유전자 분석 사업이 계속적으로 이루어져야 하나, 현재 예산 문제로 위 LRAT, RGR 등의 유전자 등은 이번 유전체 사업에 포함되지 못하고 있는 실정임.)
아니면 초기 또는 중기 질환자의 시각 개선 효능을 위한 잠정적 치료 수단으로 사용될 것으로 봄.
-이상-
이러한 이유로 저는 앞에서 말한 쓰리런 홈런을 안타깝게도 " 3루타" 정도의 안타로 바꿀까 합니다.
그러나 말기 환자들도 눈을 뜨는 진정한 홈런이 머지 않아 나올 것으로 전망하는 것은, 마지막 홈을 밟기 위한 끊이지 않는 과학자들의 노력이 있기 때문입니다.
여라분들과 함께 그날을 기다리고자 합니다.
항상 건강하시고 가내 평안 하시길,,,,,
죠나단 배상
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