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영국 알피 임상소식과 KBS 일부 방송 내용 정정
죠나단	2007/05/03	836
영국 알피 임상소식과 KBS 일부 방송 내용 정정 어제 오후부터 미국 하바드 연구 소식을 정리할 때 까지 이번 영국의 유전자 치료 소식은 들어오질 않았나 봅니다. 그런데 오늘 아침 일부 환우들의 전화를 받고, KBS 방송 내용을 알게 되었지요. 어제밤 우리가 잠들어 있는 사이에 외신들이 보도한 알피 치료 임상에 대한 또 하나의 중요한 소식입니다. 제가 전화로 통보받은 KBS 방송 내용은 “ 영국 무어필드 병원에서 세포를 배양하여 ~~ ” 라고 언급하면서, “ 쥐의 시력을 회복시켜 성장한 안구는 재생능력이 없다는 그동안의 통념을 깼고, 이같은 성과는 과학전문지 네이쳐에도 소개됐다. " 고 보도했다는 것입니다. 이 내용에 저는 깜짝 놀랐지요. 여러분도 아시다시피, 지난 11월에 발표된 영국의 무어필드 병원의 줄기세포 소식은, 아직도 제가 학술소식으로 연재 중에 있고 현재까지 마무리를 하지 못한 상태이기 때문입니다. “ 세포 배양과 네이쳐지에 실린 재생능력이라,,,, 그리고 영국 무어필드 병원이라면, 이는 벌써 인간에게 줄기세포 치료 시술에 성공했다는 말이 아닌가 ? ” “ 그렇다면 드디어 올 것이 왔다는 뜻이고, 그것도 무지 빠른 시간에 이루어졌다는 것인데,,,, ? ” 무척 설레이는 내용이어서, 한시라도 빨리 외신들을 확인하기 위해 사무실로 발걸음을 재촉했지요. 그런데 영국의 BBC 방송을 비롯한 가디언지, 인디펜던스, UPI 등등 유명 언론과 심지어 무어필드 병원의 연구 내용을 살펴보면서 저의 설레임은 반감이 되어 버렸습니다. 물론 이번 소식도 매우 중요하고 획기적인 내용입니다. 그러나 세포의 배양이나 재생능력을 언급하면서, 마치 모든 퇴행성 망막의 시각장애인을 치료할 수 있는 것처럼 방송한 KBS 내용은 너무 앞서나갔던 것 같습니다. 현재 입수된 외신들을 정리하여, 이번 임상 소식을 조만간 의학소식으로 올리도록 하겠습니다만, 그래도 협회 차원에서 해설을 곁들이자면,,,, 1) 이번 소식은 작년도에 진행하려고 준비해온 유전자 치료 임상을 개시했다는 내용입니다. 최초의 인간을 대상으로 한 알피 유전자 치료 임상이기에 매우 획기적인 진전임은 확실합니다. 2) 이미 수년전에 레베르 선천성 흑색종 ( RPE-65 손상 유전자로 조기 발병, 중증 알피 질환의 일종)에 대한 동물실험이 성공했던 바 있기에, 이번에는 인간을 대상으로 진행한다는 소식입니다. 3) 그러나 국제적 의학 자료에 따르면, 인간의 1번 염색체에 (위치-1q31.2) 존재하는 PRE-65 유전자, 즉 LCA-2형 레베르 질환과 RP-20 형 질환에 국한되는 치료 임상입니다. 4) 좀 더 해석을 곁들이자면, 열성형 알피 질환자의 2% 와 레베르 흑색종 알피 질환자의 6-16 % 에 해당되는 극히 일부 알피 질환자의 치료 임상입니다. 5) 물론 이번 유전자 치료가 성공한다면, 다수의 질환자가 속해 있는 유전체들 부터 동일한 방식에 의해, 맞춤형 알피 유전자 치료가 급속도로 확대되는 계기가 될 것입니다. 6) 협회가 현재 진행하고 있는, 서울대 유전체 분석 사업이 오늘과 같은 유전자 치료 시대를 미리 염두해두고 기획했던 것이기도 합니다. 7) 그러나 유전자 치료로는 KBS 방송 내용처럼, 세포의 배양을 통해서 진행되는 것이 아니며, 결코 죽어간 세포를 재생하는 임상이 아님을 명확히 해야 할 것입니다. 아마 동일한 영국 병원에서 진행하고 있기에, 작년말 네이쳐 지에 실린 줄기세포 연구와 혼동을 일으킨 것으로 보임. 이에 대한 사실 관계를 KBS 측 국제부 담당 기자에게 통보해 주었습니다. 8) 따라서 유전자 치료는 현재 말기 알피 질환자로서 이미 대부분의 광수용체가 소멸된 환우에게는 효능이 미미합니다. 다만 아직 발병이 아니되었거나, 초기 중기 환우로서 10-30대의 젊은 환우에게는 손상 유전자를 바꿈으로서 가장 원초적인 치료책이 될 수 있다는 것이 외국 학계의 정설입니다. 9) 아직까지 국내에 모든 알피 관련 유전체를 분석하고 해석할 수 있는 전문가가 없다는 것이, 이번과 같은 기사 내용에 혼동을 일으키지 않았는 지 걱정입니다. 10) 참고로 유전자 치료 동물 시험이 끝난 질환으로, 향후 임상이 예상되는 질환으로는, 가) 우성형 알피 중 * RHO 유전자/로돕신 단백질 나) 망막층간 분리질환 * RS-1유전자/ 레티노쉬신 단백질 다) 스타가르트 망막질환 * ABCA-4유전자/ ATP-결합 운송 단백질 ** Cone-Rod 질환이지만, 이 유전체에서 열성형 알피도 발병함 다) 어셔신드롬 알피 (청각장애형) USH2 유전자- Crumb 호모로그-1 등이 진행 중에 있어, 앞으로도 유전자 치료는 가속도가 붙을 것으로 전망합니다. 그러나 너무 실망하지는 마십시오. 아직도 무어필드 병원 한쪽에서는 미시간 대학 Swaroop 박사팀과 공동으로 지난해 성공한 줄기세포의 연구가 진행되고 있을 것입니다. 오늘은 저의 설레였던 마음을 환우 여러분과 함께 잠시 뒤로 미루고자 합니다. 여하튼 이번 소식마저도 예전에는 꿈조차 꿀 수 없는 놀라운 연구의 진전입니다. 가까운 장래에 우리 말기 환우들 조차도 치료 할 수 있는 엄청난 소식이 있을 것으로 저는 믿습니다. 그러기에 오늘의 들뜬 마음을 다시 진정하고, 여러분과 함께 차분히 그때를 기다리고자 합니다. 마지막으로 먼 영국 땅이지만, 이번 임상에 참여하는 질환자들의 성공적인 치료를 위해 우리 함께 기원합시다 !!!! 죠나단 배상 p/s 다시한번 당부드리지만, 이번 5월 수도권 모임에 많은 환우들의 참석을 요청합니다.