KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(학술) 유럽 연구자들 알피 치료 약물에 도전하다. -미국 ARVO 쎄미나
죠나단	2014/05/17	1,379
유럽 연구자들 알피 치료 약물에 도전하다. -미국 ARVO 쎄미나 지난주에 미국 오렌지 카운티 컨벤션 쎈타에서는 국제 ARVO (시각 안과 연구자 협회) 년례 모임이 있었습니다. 매년 국제적으로 명성있는 안과 연구자들이 약 10,000 이상 모이는 학술 총회입니다. 올해에는 발표되는 쎄미나 주제 만해도 146 종류에 이른다고 하니 어마어마한 규모의 학술 모임입니다. 아마도 한국 알피 연구자들 뿐만 아니라 상당수 대학 병원 의사들이 참여 했을 것으로 짐작합니다. 특히 우리들의 관심을 끄는 것은 10년전 과거 만해도 알피를 포함한 퇴행성 망막 질환의 연구로서 눈에 띄는 주제가 별로 없었습니다. 그런데 오늘날에는 알피 치료와 관련있는 (즉 임상으로 진행될 수 있는) 주제만 해도 상당수에 이르고 있다는 점에서 환우 여러분과 함께 매우 기쁘게 생각합니다. 그 중에서도 오늘 유럽 연구자들이 알피 치료를 위해 나서고 있다는 소식을 미국 실명퇴치 재단의 발표를 인용 번역하여 게재하오니 많은 참조 바랍니다. ----------------- 소 식 내 용 ------------------------ European Collaboration Developing Cross-Cutting, Vision-Saving Therapies -May 8. 2014 FFB 이번 ARVO 학술 모임에서 가장 관심을 끄는 연구 쎄미나 중 하나는 단연 유럽의 DRUGSFORD 프로젝트 라고 불리우는 유럽 공동 연구 소식일 것이다. 이 명칭은 “ (알피를 포함) 망막 질환을 위한 치료 약물 개발” (drugs for retinal degenerations) 이라는 문귀에서 유래되었다. 유럽 연합이 연구 기금을 투자하였고 이번 프로젝트에는 세 군데의 연구소와 두 개의 제약사가 참여하였다. 이들은 다양한 망막 질환들이 공통적으로 거쳐가는 질환의 진행 경로에 개입하여 치료 약물을 개발 중에 있다. 간단히 말해서 치료약이 개발되면 질환의 유전적 원인과는 상관없이 가능한 많은 종류의 환자들을 실명에서 에방할 수 있다. 이번 연구의 기획자로서 Durand 박사는 드럭스포드의 주요 약물은 이미 RD1 마우스(알피 쥐의 일종) 에서 효능을 발휘하고 있다고 말한다. 여기서 RD1 마우스는 조기 발병형 악성 알피 질환의 쥐 모델인데, 유전자 PDE6B 변이에 의해서 알피가 발병된다. 관련 연구 컨소시움은 임상 시험의 기준에 합당하도록, 최근 안정성과 효능에 대한 연구 자료를 추가로 수집하고 있으며, 아마도 내년 말쯤 임상을 진행 할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 독일의 바이오로그 회사에 의해 개발한, 활성화 치료용 분자 물질은 광수용체 세포 내의 시각 싸이클에 관련된 구와노신 단일 인산염 (또는 cGMP-협회 2012년 여름켐프에서 설명함) 이라 불리우는 즉 신호 전달 화합물을 표적으로 하고 있다. 이름이 복잡하지만 관련 물질은 시각 작용에서 아주 중요한 역할을 하고 있다. 망막의 광수용체는 시각 정보를 전기 신호로 뇌에 보내는 데 올바른 량의 cGMP 물질이 필요하다. 해당 물질이 많이 생산되거나 부족하면 일부 알피 질환의 원인이 되고 시각을 손상당한다. 질환 발병의 공통 경로를 치료할 목적으로한 약물 개발과 더불어, 이번 드럭스포드 연구 사업은 네덜란드의 to-BBB 회사와 함께 이 회사가 가지고 있는 약물 전달 특허 기술를 사용하여 가능한 한 약물이 망막에 충분하게 도달될 수 있도록 연구하고 있다. 정맥 주사를 통하여 약물을 주입하였을 때, 리포솜으로 알려진 미세한 지방 분자에 둘려싸인 약물이, 망막을 외부 물질로부터 보호하는 혈관의 맥관 구조를 통과하여 망막세포에 쉽게 도달하는 것으로 나타났다. 이번 프로젝트에 참가한 대학으로는 독일의 튀빙겐 대학 (인공망막 개발로도 유명) 과 스웨덴 룬드 대학, 그리고 이태리 모데나 대학이며 새로운 치료 기술 개발을 위해 다양한 연구 프랫폼으로 활동하고 있다. 앞으로 드럭스포드의 개발 진전을 관심있게 지켜보면서, 이번 약물의 잠재적 효능에 커다란 기대를 걸어본다. -이상-