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(속보) 우성형 알피 유전자 치료 성공 -플로리다 대학 쥐실험 연구
죠나단	2007/01/27	788
우성형 알피 유전자 치료 성공 -플로리다 대학 쥐실험 연구 지난주 18일자 미국 실명퇴치재단은, 상염색체 우성형 알피를 모델로 한 쥐 실험에서 유전자 치료가 성공하였다고 발표하였습니다. 미국 플로리다 대학 연구팀이, 우리에게 잘 알려진 RNAi (유전자 간섭기술)을 사용하여, 우성형 알피 질환에 걸린 쥐를 치료하였다는 연구 내용을 소개합니다. -------------- 소 식 내 용 --------------- 미국 플로리다 대학 연구팀이 상염색체 우성 알피 질환자(ADRP) 들에게 치료 희망을 주게 되었다. 이들의 연구 성과는 앞으로 유전자 치료 기술 개발에 진전을 가져다 줄 수 있는 매우 중요한 의미를 띠고 있다. 이번 유전자 치료 기술은, 생명공학계에 새롭게 등장하는 신기술의 하나로서, 질환의 원인이 되는 유전자를 간섭하게 한다. 다시말해서 원인 유전자가 만들어 내는 해로운 독성 단백질을 차단함으로서, 시세포가 죽어서 시야를 손상시키는 알피 질환을 치료하는 기술이다. 이번 쥐실험을 통하여, 리보자임 치료라고 알려진 이 기술이 알피 질환의 치료에도 효과가 있음을 입증하였다. 구체적으로는 로돕신 유전자 (RHO)에서의 변이로 인한 우성형 알피 질환자를 치료 목적으로 할 수 있다고 할 것이다. 그러나 과학자들은, 우성형 알피 질환을 일으키는 로돕신 유전자에서 약 100가지 이상의 상이한 유전자 변이가 존재한다는 사실과 더불어 이에 속하는 대부분의 알피 질환자들이 리보자임 치료의 혜택을 받을 수 있을 것으로 전망하고 있다. 비록 이번 연구가 로돕신 변이 유전자를 표적으로 한 치료 성과임에도 불구하고, 리보자임 치료 기술은 여타 다른 유전자의 변이로 인한 우성형 알피 질환자 전체로 그 효과를 확장할 수 있을 것이다. 해당 연구팀의 Gorbatyuk 박사는, 우성형 알피 질환자 치료를 위해서는 두 단계의 절차로 진행하는 데, 그 첫 단계가 리보자임 치료를 시행하는 것이며, 두 번째 단계로서 망막에 정상 유전자를 전달하는 것이라고 말했다. 밝혀진 바에 의하면, 현재 이들 연구팀은 이미 두 번째 단계의 연구를 진행하고 있으며, 다양한 동물의 시험을 거친 후에, 인간의 치료 임상으로 나아갈 예정이라고 한다. --------------- 이 상 --------------------- 편집자 주: 아직은 동물 시험이지만, 드디어 해냈군요 !! 2004년도 협회 자료에는, Biology of The Cell 지를 인용한 알피 질환치료의 전망을 내놓은 바 있습니다. (자료실 3-1) 당시 전망의 내용 중에 이에 관련된 소식을 인용해보면, “ 최근에 RNAi 기술 사용을 통해서 유전자 발현을 막는 방법이 개발되었지만, 아직 그러한 치료 전략이 알피에 적용되지는 않았다. ” 라고 기술되어 있습니다. 그러니까 채 3년이 지나지 않은 오늘에 와서야, 그 기술이 알피의 치료 효능으로 입증되었습니다. 비록 동물시험을 통한 성과이지만, 또하나의 기쁜 소식임이 틀림없군요. 다만 RNAi 유전자 치료 기술은 우성형 알피에만 적용된다는 점을 감안하시고 (전체 알피 질환자의 15-25 %에 해당), 앞으로 여러분 개인별로는 서울대에서 진행했던 유전체 분석 결과에 주목하시길 바랍니다. 마지막으로 협회 학술팀은, 국제적 자료를 분석하고, 로돕신 유전체를 포함하여 우성형 알피를 일으키는 여타 유전체 물질을 자료화 하도록 해야 할 것입니다. (국립 유전체 쌘타와 협조하에...)